Ipsen va présenter de nouvelles données lors de la réunion annuelle de l’ASBMR sur le traitement potentiel de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), comprenant les résultats de l’étude internationale de Phase III MOVE

  • Les sept abstracts soumis pour présentation représentent la plus large participation d’Ipsen à la réunion annuelle de l’ASBMR, la première organisation scientifique mondiale pour la recherche sur la santé osseuse.
  • Les données d’Ipsen révèlent des avancées potentielles dans la compréhension de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), notamment des enseignements clés sur le conception de l’étude, l’histoire naturelle de la pathologie, les biomarqueurs, les options thérapeutiques expérimentales et les mesures des résultats rapportés par les patients.

 

PARIS, FRANCE, le 10 septembre 2020 – Ipsen (Euronext : IPN : ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que de nouvelles données concernant le portefeuille croissant du Groupe dans l’aire thérapeutique des Maladies Rares seront partagées lors de sept présentations à l’occasion de la réunion annuelle de l’American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), qui se déroulera du 11 au 15 septembre 2020. Ipsen va notamment présenter les résultats de son essai MOVE (lors de la session orale « Novel Therapies for Rare Bone Disease » le samedi 12 septembre de 11h00 à 12h15 ET), la première et la seule étude multicentrique de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le Docteur Robert Pignolo, Division de médecine gériatrique et de gérontologie, Département de médecine interne, Mayo Clinic, présentera les données de l’étude du médicament expérimental par voie orale palovarotène dans la réduction du volume de nouvelles ossifications hétérotopiques (OH) chez 107 patients enfants et adultes atteints de FOP.1 Les résultats d’efficacité de l’essai MOVE ont été comparés avec les données de patients n’ayant pas reçu de traitement dans le cadre de l’étude Ipsen de l’histoire naturelle (Natural History Study, NHS) 2. Les résultats de l’essai MOVE en matière de tolérance seront également présentés.

 

« Notre passion et notre engagement à mieux comprendre les maladies rares ont été un catalyseur de progrès dans ce programme de recherche. Nous sommes fiers de présenter les données que nous avons obtenues lors de la réunion annuelle de l’ASBMR 2020, » a déclaré Howard Mayer, M.D., Vice-Président exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « La collaboration est essentielle dans la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares. Nous sommes impatients de poursuivre nos travaux avec des leaders d’opinion, des cliniciens, la communauté d’associations de patients et les autorités réglementaires pour capitaliser sur nos recherches et développer des agents thérapeutiques potentiels dans les maladies rares, y compris pour les patients atteints de FOP. »

 

Quatre posters seront présentés sur les données de l’étude NHS d’Ipsen, qui représente la plus grande étude sur la FOP de ce type au monde. Elle constitue la première étude longitudinale mondiale, multicentrique conçue pour mesurer la progression de la maladie sur trois ans.2 Les résultats de l’étude NHS confirment que la mesure de l’OH est un moyen viable de surveiller l’évolution de la FOP et d’évaluer l’effet potentiel du traitement pendant cette période.

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Récapitulatif des présentations d’Ipsen lors de la réunion annuelle de l’ASBMR 2020 :

 

Médicament/Pathologie Numéro/titre de l’abstract Auteurs de l’étude
Palovarotène/FOP Palovarotene (PVO) for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Data from the Phase III MOVE Trial Robert J. Pignolo, Mona Al Mukaddam, Geneviève Baujat, Staffan K. Berglund, Angela M. Cheung, Carmen De Cunto, Patricia Delai, Maja Di Rocco, Nobuhiko Haga, Edward C. Hsiao, Peter Kannu, Richard Keen, Edna E. Mancilla, Donna R. Grogan, Rose Marino, Andrew Strahs, Frederick S. Kaplan
Palovarotène/FOP Measuring outcomes in ultra-rare bone diseases: Methodology of the palovarotene fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) clinical development program Robert J. Pignolo, Geneviève Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao, Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Andrew Strahs, Donna R. Grogan, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP Medications used by individuals with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Data from a global natural history study Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Geneviève Baujat, Carmen De Cunto, Edward C. Hsiao, Robert J. Pignolo, Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP Longitudinal and flare-up-specific biomarkers in fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from a global natural history study Robert J. Pignolo, Mona Al Mukaddam, Geneviève Baujat, Carmen De Cunto, Edward C. Hsiao, Richard Keen, Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP Use of assistive devices and adaptations by individuals with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from a global natural history study Edward C. Hsiao, Mona Al Mukaddam, Geneviève Baujat, Carmen De Cunto, Richard Keen, Robert J. Pignolo, Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP A global natural history study of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): 12-month outcomes Mona Al Mukaddam, Robert J. Pignolo, Geneviève Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao, Richard Keen, Kim-Hanh Le Quan Sang, Andrew Strahs, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP Validity and reliability of the fibrodysplasia ossificans progressiva physical function questionnaire (FOP-PFQ), a patient-reported, disease-specific measure Robert J. Pignolo, Miriam Kimel, John Whalen, Ariane Kawata, Dennis Revicki, Rose Marino, Frederick S. Kaplan

 

À propos du palovarotène

Le médicament expérimental par voie orale palovarotène est un agoniste hautement sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), actuellement en développement comme traitement potentiel pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), un trouble génétique extrêmement rare et invalidant. Le palovarotène, qui a obtenu le statut de maladie pédiatrique ainsi qu’une procédure accélérée pour le traitement de la FOP, a été intégré au portefeuille d’Ipsen à travers l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals en avril 2019.

 

À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie rare et génétique, caractérisée par un os qui se forme en dehors du squelette normal, dans le muscle, les tendons ou les tissus mous.3 La FOP fait partie des maladies les plus rares sur la planète. Bien qu’il existe environ 1 000 cas recensés dans le monde, la prévalence connue est d’environ 1,36 par million d’individus4,5.

 

À propos d’Ipsen

Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur l’innovation et la médecine de spécialité. Le Groupe développe et commercialise des médicaments innovants dans trois domaines thérapeutiques ciblés – l’Oncologie, les Neurosciences et les Maladies Rares. Ipsen bénéficie également d’une présence significative en Santé Familiale. Avec un chiffre d’affaires de plus de 2,5 milliards d’euros en 2019, Ipsen commercialise plus de 20 médicaments dans plus de 115 pays, avec une présence commerciale directe dans plus de 30 pays. La R&D d’Ipsen est focalisée sur ses plateformes technologiques différenciées et innovantes situées au cœur des clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie (Paris-Saclay, France ; Oxford, UK ; Cambridge, US). Le Groupe rassemble plus de 5 800 collaborateurs dans le monde. Ipsen est côté en bourse à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Le site Internet d’Ipsen est www.ipsen.com.

 

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Références

  1. Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial. ASBMR September 2020.
  2. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc. 2020;4 (Supplement 1):OR29-05
  3. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed: May 2020. Available: http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
  4. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.
  5. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017; 12:123.
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