Steve a été diagnostiqué à deux reprises d’un cancer du rein. Après une première néphrectomie réussie, son cancer est réapparu en janvier 2018. Cette fois-ci, son médecin lui a indiqué qu’il n’y avait pas de traitement disponible pour sa maladie. « Il m’a dit que je devrais probablement recourir à des médicaments pour prolonger ma vie », raconte Steve. « J’ai demandé combien de temps cela pouvait durer et il m’a répondu peut-être quatre ans ». 

Steve était effrayé à l’idée de ne pas pouvoir être présent pour sa famille. Il a appris l’existence d’une option de traitement alternative et aujourd’hui, il est en rémission à long terme.

Pendant sa maladie, Steve a trouvé du soutien auprès de groupes tels que Action Kidney Cancer. Il y travaille aujourd’hui comme conseiller de groupe pour aider les autres.

« Sans la recherche, je ne serais pas là aujourd’hui », dit-il. « Cela me donne l’opportunité d’être et d’évoluer avec mes enfants, ma femme et ma famille ».

Collette a passé près de 20 ans à faire des allers-retours entre différents médecins et traitements, avant qu’un diagnostic de cholangite biliaire primitive (CBP) soit établi, dans sa trentaine.

« À l’époque, il n’y avait pas de traitement, il n’y avait rien », dit-elle. « On m’a dit qu’il me restait cinq à sept ans à vivre ou qu’il y avait l’option d’une greffe de foie ».

Face au manque d’informations, elle a décidé de publier une annonce dans un journal national pour savoir si d’autres personnes vivaient avec la CBP. Elle a été inondée de réponses de personnes souffrant personnellement de la maladie ou avec des proches atteints.

Déterminée à partager les connaissances, elle a créé la Fondation CBP, dont la mission est d’apporter soutien et informations aux personnes touchées par la CBP.

« Savoir que ma situation a aidé d’autres personnes dans leur parcours est très précieux pour moi », dit-elle. « Et grâce au traitement, je peux maintenant vivre ma vie ».

En septembre 2012, alors qu’elle avait 21 ans, Caitlin a appris une nouvelle que tous les enfants redoutent : son père avait été diagnostiqué d’un cancer du pancréas et on lui donnait trois mois à vivre. 

Défiant les pronostics, le cancer de son père est d’abord entré en rémission après une intervention chirurgicale. Le cancer est réapparu trois ans plus tard, et Caitlin a emménagé chez son père pour l’aider dans ses soins. « Souvent, on se concentre tellement sur l’être que l’on aime, qu’on ne pense pas à l’impact que cela a sur soi. La santé de mon père était devenue une priorité absolue. À l’époque, j’étais moi-même en mode survie » dit-elle. 

Cette expérience a appris à Caitlin l’importance d’accepter de l’aide en tant qu’aidant. « La meilleure façon de prendre soin de l’être cher est de s’assurer de recevoir l’aide dont on a besoin ». Poussée par le désir d’aider les personnes qui traversent les mêmes difficultés, elle s’est impliquée dans l’association de patients PanCAN après le décès de son père. 

« Mon père disait toujours que trois choses font d’une journée une bonne journée », dit Caitlin. « Aider quelqu’un, apprendre quelque chose de nouveau et faire une chose productive ».

La communauté des maladies rares continue à rechercher des solutions innovantes pour répondre aux besoins des patients et faire en sorte qu’aucune personne atteinte de maladie rare ne soit laissée pour compte.  

À l’occasion de la Journée des maladies rares 2023, Yann Le Cam, directeur général d’EURORDIS et Jennifer Schranz, responsable mondiale de la recherche et du développement sur les maladies rares chez Ipsen, se sont contactés pour discuter des principaux domaines d’intérêt d’EURORDIS, notamment l’élaboration d’une politique relative aux maladies rares en Europe qui place les patients au centre et donne la priorité à une approche holistique centrée sur le patient.  

Visionnez la vidéo ci-dessous qui contient un extrait de cette discussion, axée sur la stimulation de l’innovation, l’intérêt du diagnostic précoce et l’importance de faire entendre la voix des patients pour garantir la délivrance de soins médicaux et sociaux adéquats.  

Cette année marque le 17^e anniversaire de l’annonce de la découverte du gène ACVR1, une étape scientifique majeure dans la recherche sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) qui nous a aidé à comprendre ce qui provoque cette pathologie. Le 23 avril, nous avons célébré la journée de sensibilisation à la FOP pour marquer cet important anniversaire, sensibiliser à cette maladie génétique ultra-rare et célébrer la force de la communauté de la FOP qui est confrontée chaque jour à des défis que la plupart d’entre nous trouveraient inimaginables. Chez Ipsen, nous reconnaissons l’importance de défendre les besoins uniques et complexes des personnes vivant avec la FOP et, bien que la journée de sensibilisation à la FOP soit une journée très importante, nous ne perdrons jamais de vue le fait que la communauté de la FOP mérite notre engagement continu et à long terme chaque jour. Pour répondre aux importants besoins non satisfaits qui existent, il est primordial de travailler avec la communauté de la FOP.

Nous pensons qu’il est de notre responsabilité d’écouter les expériences directes de la communauté de la FOP afin de susciter un changement positif. Une façon d’y parvenir consiste à mener des études qui placent véritablement les personnes atteintes de FOP au centre de nos recherches, telles que des enquêtes sur le fardeau de la maladie et des études sur l’histoire naturelle, qui sont des outils essentiels pour élargir nos connaissances sur les maladies rares. Cette recherche nous permet de concevoir des essais cliniques qui explorent les aspects d’une maladie qui ont le plus d’impact et sont pertinents pour les patients, tels que la progression de la maladie, les résultats physiques, sociaux, émotionnels et de qualité de vie.

Il serait impossible pour la plupart d’entre nous de comprendre ce que subit une personne atteinte d’une affection chronique, progressive et ultra-rare, comme la FOP.^1,2 Ce que nous savons, cependant, est que la FOP provoque une croissance osseuse permanente et irréversible dans les tissus mous en dehors du système squelettique normal, que l’on appelle ossification hétérotopique (OH).³ Cette nouvelle croissance osseuse entraîne l’immobilisation des articulations, ce qui aboutit à une perte progressive du mouvement. De nombreuses personnes atteintes de FOP doivent utiliser un fauteuil roulant avant l’âge de 30 ans.^2,4 Une croissance osseuse supplémentaire associée à la FOP peut également entraîner un blocage de la mâchoire, ce qui entraîne des difficultés pour manger et pour parler. En outre, les restrictions thoraciques peuvent entraîner une insuffisance cardiorespiratoire et, au final, conduire de nombreuses personnes atteintes de FOP à une espérance de vie réduite.

Le mieux que nous puissions faire pour comprendre les réalités de la vie avec une maladie rare comme la FOP consiste à écouter activement les patients quant à l’impact réel qu’ils subissent dans tous les aspects de leur vie. En veillant à ce que la voix des patients soit intégrée dans le processus de bout en bout de développement clinique, y compris la diffusion des résultats, la recherche qui en résulte peut être utilisée pour apporter un changement significatif.

Affiner la recherche sur les maladies rares

La recherche sur les maladies rares et ultra-rares présente des défis différents de ceux d’autres maladies. Il s’agit de très petites populations de patients qui rendent difficile la recherche de personnes disposées et capables de participer à une recherche, mais également⁶ du manque de connaissances spécifiques à la maladie à grande échelle⁶ et de l’expertise à développer,^{4, 7} de la complexité des essais cliniques, qui manquent de critères d’évaluation connus et convenus,⁶ des coûts élevés de recherche et développement⁸ avec un taux d’échec notable, et des cadres efficaces inexistants pour évaluer la valeur.⁶

Pour tenter de supprimer certains de ces obstacles et mieux comprendre les réalités quotidiennes des personnes vivant avec la FOP, des membres de leur famille et des soignants, ainsi que des professionnels de santé qui les soutiennent, nous avons conçu deux projets complémentaires : une étude prospective de l’histoire naturelle et une enquête sur le fardeau de la maladie. Les deux études ont été créées en partenariat avec la communauté de la FOP, qui a non seulement contribué à les concevoir, mais qui continue d’être déterminante dans notre travail pour comprendre et déchiffrer les connaissances.

Tout d’abord, l’étude de l’histoire naturelle : une première dans son genre dans la FOP. Auparavant, les recherches dans ce domaine étaient limitées, de sorte que l’étude a été conçue pour décrire de manière plus exhaustive la progression naturelle de la maladie. Il s’agissait de la première fois qu’une évaluation longitudinale, prospective et globale de la FOP était réalisée, avec des données recueillies sur une période de 36 mois. Les résultats ont démontré l’impact invalidant et la nature progressive de la FOP. Les informations clés comprennent :

• L’accumulation la plus importante de nouvelles OH survient pendant l’enfance et au début de l’âge adulte.¹⁰
• L’utilisation d’aides, de dispositifs d’assistance et d’adaptations (ADAA) a considérablement augmenté, avec plus de 90 % des patients utilisant au moins un nouvel ADAA pendant l’étude, ce qui suggère que l’utilisation d’ADAA pourrait être un indicateur réel de la diminution de la mobilité dans la FOP.¹⁰

En complément de cela, nous nous sommes également associés avec des consultants de la communauté de la FOP pour mener la première enquête internationale sur le fardeau de la maladie (FdM) afin de saisir l’impact multidimensionnel de la FOP, notamment l’effet sur les familles et les soignants. L’enquête FdM a révélé l’étendue de l’impact social et économique de la FOP, ainsi que son impact sur la qualité de vie. Ses résultats démontrent que :

• La perte progressive de la mobilité et de la fonction articulaires est associée à un impact négatif considérable sur la qualité de vie des personnes vivant avec la FOP.¹¹
• Au fur et à mesure que l’invalidité augmente au fil du temps, la façon dont la FOP est prise en charge change, en mettant davantage l’accent sur les soins et le soutien quotidiens, en faisant davantage confiance à l’aide des membres de la famille pour effectuer les activités quotidiennes, et en limitant la mobilité, ce qui limite la capacité à se déplacer.¹¹
• Les personnes présentant les limitations physiques les plus sévères ont rapporté des scores de qualité de vie nettement inférieurs à ceux généralement rapportés par les personnes vivant avec un diabète de type 2, un cancer et la sclérose en plaques. Les résultats suggèrent également que la perte de la fonction articulaire entraîne un impact financier négatif en raison de l’augmentation des coûts, car le besoin d’adaptations de la vie, la probabilité de changements dans les plans de carrière et les jours de travail manqués pour ces personnes et leurs familles augmentent.¹¹

Poussés par les voix de la FOP

Chez Ipsen, nos équipes travaillent tous les jours pour soutenir les personnes de la communauté des maladies rares. Mais la seule façon de saisir réellement à quoi ressemble la vie d’une personne atteinte d’une maladie rare est de lui demander. L’étude de l’histoire naturelle et l’enquête FdM ont été des outils importants qui nous ont permis de poser des questions et d’écouter la communauté pour essayer de comprendre leurs expériences. Nous tenons à remercier personnellement la communauté de la FOP qui a contribué à rendre ces études percutantes et qui nous a offert des occasions de mieux comprendre et de partager ces connaissances importantes.

Ce n’est que par une véritable compréhension que nous pouvons continuer à prendre les bonnes décisions pour soutenir les communautés de la FOP et des maladies rares.

Références

1. Baujat, G et al., 2017, Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases, Orphanet Journal of Rare Diseases, vol.12, no.1, pp.1-9.

2. Connor JM, Evans DA. Fibrodysplasia ossificans progressiva. The clinical features and natural history of 34 patients. J Bone Joint Surg Br. 1982;64(1):76-83.

3. Kaplan FS, et al. 1993, The Histopathology of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. J Bone Joint Surg Am, Vol 75, no. 2, pp. 220-30.

4. Pignolo, R. et al., 2020. Self-reported baseline phenotypes from the International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Association Global Registry. Bone, 134, p.115274.

5. Kaplan FS, Zasloff MA, Kitterman JA, et al. Early mortality and cardiorespiratory failure in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva. J Bone Joint Surg Am. 2010;92(3):686–691.

6. Neez E, Gentilini A, Hutchings A.  2021. Addressing unmet needs in extremely rare and paediatric-onset diseases: how the biopharmaceutical innovation model can help identify current issues and find potential solutions.  EFPIA, viewed 28 September 2022, https://dolon.com/rare-knowledge/publications/addressing-unmet-needs-in-extremely-rare-and-paediatric-onset-diseases.

7. Qi, Z., Luan, J., Zhou, X., Cui, Y., & Han, J. 2017. Fibrodysplasia ossificans progressiva: Basic understanding and experimental models. Intractable & rare diseases research, 6(4), 242–248. https://doi.org/10.5582/irdr.2017.01055.

8. Jayasundara K, et al 2019, ‘Estimating the clinical cost of drug development for orphan versus non-orphan drugs.’, Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol.14, no. 12.

9. Wong CM, et al 2019, ‘Estimation of clinical trial success rates and related parameters’ Biostatistics, Vol. 20, no. 2, pp. 273–286.

10. Pignolo et al. The Natural History of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: A Prospective, Global, 36-Month Study. Genetics in Medicine. 2022. https://doi.org/10.1016/j.gim.2022.08.013.

11. Mukaddam MA. et al. 2022. The impact of fibrodysplasia ossificans progressive (FOP) on patients and their family members: results from an international burden of illness survey, Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research. DOI: 10.1080/14737167.2022.2115360.

Chaque année, le mois de la sensibilisation au cancer du foie est l’occasion d’engager la discussion sur le sixième cancer le plus répandu dans le monde pour sensibiliser son entourage sur cette maladie et l’importance d’un diagnostic précoce¹. Le carcinome hépatocellulaire (CHC), qui est le cancer primitif du foie le plus courant¹, deviendra la troisième cause de décès par cancer d’ici 2030. Il est donc urgent de répondre aux besoins croissants liés à ce cancer.

C’est pourquoi Ipsen poursuit son partenariat avec la European Liver Patients Association (ELPA) en 2021, avec l’objectif d’inciter tout un chacun à se poser la question suivante : suis-je à risque de développer un cancer du foie ? Compte tenu du succès de la campagne diffusée l’an dernier, nous avons le plaisir d’annoncer que Liv the Liver et sa famille d’organes reviennent dans un nouvel épisode, accompagné d’une série d’activités visant à souligner l’importance de diminuer notre exposition aux facteurs de risque et de demander un avis médical.

Dans l’esprit du message de l’ELPA, « Rethink Liver Cancer », nous vous encourageons à parler du cancer du foie ce mois-ci.

Références

1. Llovet, J.M. et al. Hepatocellular carcinoma. Nat Rev Dis Primers 7, 6 (2021). https://doi.org/10.1038/s41572-020-00240-3
2. Wang W. and Wei C. Advances in the early diagnosis of hepatocellular carcinoma. Genes & Diseases. 2020. https://doi.org/10.1016/j.gendis.2020.01.014

David Loew, Directeur général d’Ipsen, revient sur les solides résultats de l’exercice 2022 et du quatrième trimestre 2022.

Les dirigeants d’Ipsen participeront à la J.P. Morgan Healthcare Conference du 9 au 12 janvier 2023, à San Francisco, en Californie. Cet événement réunira des sociétés de biotechnologie, des chercheurs en médecine, des investisseurs et des analystes du monde entier pour découvrir les dernières innovations en matière de santé.

Ipsen a consacré plus de 3 milliards d’euros à l’investissement dans les partenariats et dans la recherche, et nous sommes très enthousiastes à l’idée de rencontrer nos collaborateurs actuels et futurs lors de cette conférence. Nous organisons également des réunions avec des investisseurs et des analystes.

Une stratégie qui porte ses fruits

Ipsen apporte des traitements innovants aux patients touchés par des maladies difficiles à traiter. Nos produits occupent des positions de premier plan sur plus de 100 marchés dans le monde. Nous avons un objectif clair, une présence mondiale et une expertise avérée dans le développement de produits pour les patients.

Notre position stratégique apporte des avantages réels. Les ventes d’Ipsen ont augmenté de 9,5 % au cours des trois premiers trimestres de 2022, et nous bénéficions d’une rentabilité élevée et d’une forte trésorerie. Notre plan ciblé d’innovation R&D externe et de partenariats nous a permis d’ajouter 16 nouveaux actifs à notre portefeuille au cours des 18 derniers mois. Plus récemment, nous avons acquis la société de biotechnologie Epizyme.

La cession de notre activité de Santé Familiale nous a permis de nous concentrer sur la Médecine de Spécialité et de renforcer nos produits et notre portefeuille de produits en R&D dans nos trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.

Des partenariats qui font progresser les solutions pour les patients

Les partenariats permettent d’apporter plus rapidement des traitements aux patients, c’est pourquoi ils sont au cœur de notre stratégie. Notre engagement en faveur de l’amélioration de la vie des patients ainsi que de leur santé guide nos décisions en matière d’innovation R&D externe.

Philippe Lopes-Fernandes, EVP, Chief Business Officer, et responsable de l’équipe Global Partnering, participera à la conférence J.P. Morgan 2023. L’équipe sera disponible à San Francisco pour rencontrer des partenaires potentiels, animés par la même philosophie et travaillant dans nos trois domaines thérapeutiques. Notre intérêt porte sur tous les stades de développement.

Egalement, Philippe Lopes-Fernandes participera à deux panels clefs :

• « Headwinds or Not: Moving Forward Despite the Challenging Environment », dans le cadre de la « Biotech Showcase: The Investor Conference for Innovators », le 9 janvier ; et
• « Firepower M&A 2023: Biopharma », au sein de « McDermott and EY at the 2023 J.P. Morgan Healthcare Conference », le 10 janvier.

Investir pour croitre

Cet événement réunit également les principaux investisseurs et analystes du marché. Notre DG David Loew, notre directeur financier Aymeric Le Chatelier et notre Vice-Président, Relations Investisseurs, Craig Marks participent à la conférence, aux côtés de l’équipe de partenaires et d’autres représentants. Le 11 janvier, David Loew fera une présentation sur les progrès stratégiques d’Ipsen. Il soulignera le changement de notre approche a l’égard de la croissance et du développement, ainsi que les principales réalisations de notre stratégie du groupe. Son exposé sera suivi d’une séance de questions-réponses.

Pour plus d’informations sur Ipsen, veuillez consulter notre page pour les investisseurs sur notre site Internet.

Nous sommes impatients de rencontrer les principaux acteurs de notre secteur au cours de la J. P. Morgan 2023. Nous invitons les acteurs intéressés à nous contacter pour organiser une rencontre avant l’événement.

Les maladies « invisibles » comme la cholangite biliaire primitive (PBC) peuvent être difficiles à reconnaître, à diagnostiquer et à gérer efficacement. Le professeur Gideon Hirschfield (Université de Toronto, départements de médecine, d’immunologie et de sciences médicales) et Robert Mitchell-Thain (PBC Foundation UK) discutent ici de la maladie, de sa présentation et des défis auxquels sont confrontés les personnes vivant avec cette maladie rare du foie.

Regardez la vidéo ci-dessous qui contient des extraits de cette discussion, en mettant l’accent sur ce que les personnes atteintes de la PBC et les médecins peuvent faire pour se comprendre et avoir une meilleure conversation, ce qui peut conduire à de meilleurs résultats pour les personnes atteintes de la PBC.

Vous ne pouvez jamais vraiment comprendre ce que c’est que de vivre avec une maladie ultra-rare à moins de l’avoir vécue par vous-même. Et dans cet esprit, nous avons récemment lancé un projet pour aider les professionnels de la santé à découvrir ce que c’est que de vivre avec la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le projet « Life in a Day » est une expérience immersive qui aide les participants à comprendre l’impact physique et émotionnel qu’une maladie, telle que la FOP, peut avoir sur la vie quotidienne des personnes qu’elle affecte.

Lors de nos débuts au congrès de l’ASBMR à Austin, notre objectif était de donner aux délégués un aperçu de ce que c’est que de vivre avec la FOP à travers une expérience immersive sur notre stand.

Nous avons demandé aux délégués de partager leurs retours. Voici ce que l’un d’eux avait à dire :

« La FOP est une maladie ultra-rare, avec une prévalence estimée à 1, par million d’individus. Ceux qui vivent avec la condition éprouvent une ossification hétérotopique (croissance osseuse) qui se produit en dehors du système squelettique normal. Travaillant dans le domaine des maladies rares, j’ai entendu cette description et dit ces mots à de nombreuses reprises, mais depuis que j’ai participé à l’expérience immersive FOP d’Ipsen, ils ont pris un nouveau sens.

L’expérience de la FOP m’a donné un aperçu de ce que c’est que de vivre avec la FOP, en simulant la routine matinale : sortir du lit, s’habiller et prendre le petit déjeuner mais avec certaines restrictions pour montrer comment les personnes vivant avec la FOP vivent ces tâches quotidiennes. Cela semblait simple, mais j’ai vite réalisé que même les tâches les plus simples peuvent être difficiles lorsque vous vivez avec des articulations verrouillées ou des mouvements restreints. Et pour le rendre plus percutant, alors que nous relevions les défis, nous avons écouté des clips audio de patients partageant leurs expériences. 

Commençons par sortir du lit… ou dormir d’ailleurs. En raison de la formation osseuse supplémentaire, la FOP peut provoquer des blocages articulaires – pour simuler cela, j’ai mis une attelle de jambe et de bras pour limiter les mouvements. Cela limitait complètement ma mobilité et rendait incroyablement difficile de sortir du lit. Finalement, j’ai dû me sortir du lit, même si j’ai presque demandé de l’aide avant de poursuivre. J’ai soudain réalisé les précautions supplémentaires que je devais prendre pour m’assurer de pouvoir sortir du lit en toute sécurité. Ceci est important dans la FOP où une bosse ou une chute peut entraîner une « poussée » et déclencher une ossification hétérotopique de plus. 

L’une des patientes que j’ai entendu parler m’a parlé du fait qu’elle avait perdu la capacité de se retourner dans son lit, de sorte qu’elle ne pouvait plus bouger d’être allongée sur le dos. Elle a plaisanté en disant que les gens disent souvent « oh je ne veux pas sortir du lit » mais sa réalité est qu’elle ne peut pas sortir du lit toute seule. Un autre patient a parlé de la force nécessaire pour se lever du lit, en le comparant à un redressement assis : « J’utilise toute ma force de du milieu de mon corps plutôt que mes jambes ou mes bras pour sortir du lit… c’est en fait physiquement dur, c’est vraiment vraiment fatiguant. Cela m’a fait apprécier ce que je tiens pour acquis chaque jour. 

J’ai alors essayé de prendre le petit déjeuner. Pour cela, mes bras étaient attachés à la table et je portais une minerve. Après plusieurs tentatives, j’ai réalisé à quel point il était inutile d’essayer de manger avec une fourchette normale et j’ai opté pour une fourchette télescopique. L’une des patientes que nous avons entendues a dit que les couverts étaient presque inutiles pour elle, et je pouvais voir ce qu’elle voulait dire. Le processus était lent et nécessitait une grande dextérité. À quelques reprises, j’ai réussi à rapprocher la nourriture de ma bouche, seulement pour qu’elle tombe juste avant que je puisse la faire entrer. C’était incroyablement frustrant. En plus de ce défi, de nombreuses personnes atteintes de FOP vivent avec la mâchoire bloquée, j’ai donc dû essayer de couper la nourriture en petits morceaux pour qu’elle rentre dans ma bouche. Encore une fois, les histoires de patients étaient si stimulantes. Une patiente nous a dit qu’elle ne pouvait vraiment manger que « des smoothies et des aliments mous comme du riz et des pâtes ». Elle a expliqué « l’ouverture de sa bouche a à peu près la taille d’un ongle, il lui est donc très difficile de manger. Je dois mettre de la nourriture là-dedans, ce qui lui donne envie de ne pas sortir en public car c’est très salissant ». J’ai vraiment sympathisé avec cela et comment cela enlèverait la joie et l’élément social de manger au restaurant. 

Enfin, épuisé des deux premières activités, il était temps de s’habiller. Armé encore une fois de liens pour restreindre mes mouvements, j’ai essayé de mettre mes chaussettes et j’ai réalisé à quel point il serait difficile de s’habiller quand on ne peut pas se pencher. On m’a donné un appareil fonctionnel pour aider et sans cela, cela aurait été impossible. Mais même avec l’appareil, j’ai eu du mal à enfiler mes chaussettes. L’un des patients inspirants que nous avons entendus a déclaré: « Il est très difficile de trouver des vêtements faciles à faire de manière indépendante, ce qui est très important pour moi. Je suis très indépendant et je n’aime pas demander de l’aide ». J’ai commencé à imaginer que cela devait ressembler à – la perte d’indépendance – et le fait est que c’est quelque chose que les personnes atteintes de FOP doivent gérer chaque jour. 

Dans l’ensemble, ce qui m’a frappé, c’est à quel point les tâches quotidiennes prennent du temps lorsque vous avez une mobilité réduite et à quel point cela peut être frustrant. Les patients qui ont partagé leurs expériences ont été remarquables, leur résilience et leur courage face à cette terrible maladie, extrêmement motivants. Malgré les défis de la FOP, ils ont trouvé des solutions. Ils se sont adaptés et continuent de s’adapter à mesure que leur état progresse. 

J’encourage tout le monde à prendre le temps; d’écouter et d’apprendre sur les expériences vécues des patients. Moins de 1 000 personnes dans le monde entier savent ce que c’est vraiment de vivre avec la FOP, mais cet aperçu m’a aidé à comprendre certaines des réalités auxquelles ces personnes sont confrontées au quotidien. Pour moi, ce fut une expérience inconfortable de 30 minutes. Pour ceux qui vivent avec la FOP, c’est toute une vie. »