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Iqirvo est un agoniste oral des récepteurs PPAR α/δ (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes alpha/delta), à prise unique quotidienne, approuvé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP). L’activation de PPARα inhibe les molécules favorisant l’inflammation, réduit la toxicité biliaire et atténue le stress oxydatif. L’activation de PPARδ améliore le flux biliaire, le métabolisme énergétique et les mécanismes antifibrotiques. La double activation de PPAR-α et PPAR-δ agit en synergie pour traiter la cholestase, l’inflammation et la fibrose dans la CBP. Iqirvo a obtenu une approbation accélérée aux États-Unis et une approbation conditionnelle dans l’Union européenne pour le traitement de la CBP en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients ne tolérant pas l’AUDC.

Se compose d’une vésicule constituée d’une bicouche lipidique, ou liposome, qui encapsule un espace aqueux où se trouve l’irinotécan et est indiqué, en association avec le fluorouracile (5-FU) et la leucovorine (LV), dans le traitement des patients atteints d’un adénocarcinome métastatique du pancréas dont la maladie a progressé après un traitement comportant la gemcitabine.

Le palovarotène est un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), biodisponible par voie orale, pour traiter les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Sohonos^® est proposé pour la prévention de l’ossification hétérotopique (OH) chez l’adulte et l’enfant (filles de plus de huit ans et garçons de plus de 10 ans) atteints de FOP.

Version synthétique (analogue) de la somatostatine, une hormone naturellement présente dans le corps humain. Utilisé pour le traitement des tumeurs neuroendocrines (TNE) et de l’acromégalie, ainsi que des symptômes associés aux tumeurs neuroendocrines (en particulier le syndrome carcinoïde).

Cet inhibiteur oral de la méthyltransférase inhibe sélectivement l’amplificateur de l’homologue 2 de Zeste (EZH2) de type mutant (MT) et de type sauvage (WT). Il est approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients âgés de plus de 16 ans atteints d’un sarcome épithélioïde métastatique ou localement avancé, non éligible à une résection complète. Il peut également être utilisé chez l’adulte atteint d’un lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire dont la tumeur est positive à une mutation EZH2, ayant reçu au moins deux traitements systémiques antérieurs, ou chez l’adulte atteint d’un lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire qui ne dispose pas d’autre option thérapeutique satisfaisante.