Ipsen dans les Maladies Rares
Notre stratégie
Les collaborateurs d’Ipsen s’emploient sans répit à développer et accélérer l’accès à des thérapies innovantes afin de fournir des solutions aux personnes atteintes de maladies rares invalidantes et/ou engageant le pronostic vital.
En coopération avec la communauté des maladies rares, nous nous efforçons de comprendre les défis auxquels font face les patients et leurs familles et utilisons notre expertise pour les accompagner de la meilleure façon face à ces problématiques.
Nous les soutenons tout au long de leur parcours de soin afin de leur assurer une prise en charge optimale. Notre objectif est qu’aucun patient ne soit négligé.
En 2019, nos ventes de médicaments pour les maladies rares ont totalisé 63,7 millions d’euros, soit 2,5 % de nos ventes totales.
En Europe, une maladie ou un trouble est défini comme rare lorsqu’il ou elle affecte moins d’une personne sur 2 000.
Aux États-Unis, cette définition s’applique aux maladies touchant, à tout moment, moins de 200 000 personnes dans le pays.
Il est estimé que plus de 350 millions de patients sont touchés par l’une des quelques plus de 7 000 maladies rares dans le monde.
50 % des personnes touchées par des maladies rares sont des enfants.
Au total, 30 % des patients atteints d’une maladie rare décèdent avant l’âge de 5 ans, et les maladies rares sont à l’origine de 35 % des décès au cours de la première année de vie.
Environ 95 % des maladies rares ne disposent pas de traitement approuvé par les autorités réglementaires américaines et se caractérisent donc par d’importants besoins médicaux non satisfaits.
Notre engagement dans les Maladies Rares
Nous sommes présents dans le domaine des maladies rares depuis de nombreuses années. Nos collaborateurs ont réalisé des progrès scientifiques considérables. Nous avons largement investi dans notre modèle agile de R&D, tout en misant sur notre expertise mondiale et notre présence locale. Nos équipes sont déterminées à fournir le plus rapidement possible de nouveaux traitements innovants aux personnes atteintes de maladies rares.
Nous pensons que travailler ensemble est le moyen le plus efficace de traiter les problématiques quotidiennes des patients souffrant de maladies rares. C’est pourquoi nous les écoutons, ainsi que leurs familles, leurs soignants et les prestataires de soins de santé, en les impliquant dès les premières phases de notre activité de R&D.
C’est par une relation de confiance avec les patients et à l’aide de partenariats stratégiques place que nous obtiendrons les meilleurs résultats pour les patients atteints de maladies rares dans le monde.
Nos aires d’expertises
Domaines d’expertises
Notre pipeline dans le domaine des maladies rares
Chez Ipsen, nous focalisons nos efforts sur la réalisation de notre stratégie de croissance. Le cœur de notre stratégie consiste à attirer les innovations externes les plus prometteuses afin de pouvoir proposer de nouvelles thérapies adaptées aux personnes atteintes de cancers, de pathologies neurologiques et de maladies rares.
Ipsen entend renforcer sa présence dans le domaine des maladies rares. À l’avenir, nous continuerons de nous développer afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients, en renforçant notre expertise du développement jusqu’à la commercialisation, et ainsi établir notre leadership et proposer des traitements innovants.
Nous mettrons un accent particulier sur les traitements destinés aux enfants. Nous devons apporter aux soignants et aux médecins de nouvelles solutions pour traiter ces patients. Dans cette perspective, le lancement de nouveaux essais est crucial.
Pipeline Maladies Rares
Partenariats
En collaborant avec Ipsen, vous bénéficierez des ressources d’un groupe biopharmaceutique d’envergure mondiale, doté d’une structure dynamique de développement et d’équipes commerciales de talent. Nous sommes prêts à prendre des décisions audacieuses pour tirer parti de votre expertise et de vos innovations et proposer de nouveaux médicaments efficaces qui répondent aux besoins des patients.
Clementia, une société du groupe Ipsen
En avril 2019, Ipsen a acquis Clementia, une entreprise canadienne de biotechnologie. Elle met au point des traitements innovants pour les personnes atteintes de troubles osseux rares et d’autres maladies.
En réunissant deux équipes passionnées et profondément dévouées envers les patients, nous améliorerons considérablement notre capacité à traiter les maladies rares affectant les enfants et les adultes, en particulier la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) – un trouble très rare et particulièrement invalidant caractérisé par une ossification progressive des muscles squelettiques et des tendons les rattachant aux os – ainsi que les ostéochondromes multiple (OM) – une maladie rare et chronique gravement handicapante caractérisée par la croissance de nombreuses tuméfactions osseuses.
Le palovarotène – notre principe actif en phase clinique avancée – est un activateur de l’agoniste hautement sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), indispensable à la réparation musculaire et à la croissance du squelette. Chez des patients atteints de FOP, l’activation de ce récepteur réduit la connexion entre les protéines qui favorisent le développement d’anomalies dans la formation osseuse.
Ce traitement a reçu des autorités réglementaires américaines (FDA) les désignations de médicament orphelin pour le traitement de la FOP et des OM, et de traitement accéléré (« Fast Track and Breakthrough Therapy ») pour la FOP. Il a également reçu de l’Agence européenne des médicaments (EMA) le statut de médicament orphelin pour le traitement de la FOP.
Nous sommes déterminés à faire progresser le palovarotène le plus rapidement possible et au profit du plus grand nombre de patients dans le monde, qui attendent un traitement pour soulager leurs souffrances.
Partenariats avec les patients et les professionnels de santé
Le soutien qu’Ipsen apporte aux patients atteints d’acromégalie va au-delà des traitements. Le site Internet Acromunity.com, lancé en 2017 et développé conjointement avec des patients et des professionnels de santé, est une plateforme qui propose du contenu, des outils et des services adaptés à leurs besoins, dès l’apparition des premiers symptômes et jusqu’à des années après le diagnostic.
Aux États-Unis, Ipsen a déployé le programme IPSEN CARES™ (Coverage, Access, Reimbursement and Education Support) qui vise à aider les patients à lever les obstacles au démarrage ou à la poursuite du traitement par SOMATULINE® pour le traitement des TNE gastro-entéro-pancréatiques et de l’acromégalie, ainsi que par INCRELEX® et DYSPORT®. Le site Internet conseille sur les problèmes d’accès, de distribution et de financement.
En Europe, le Groupe a mis en place le programme d’échange INKEP (Ipsen Network of Knowledge Exchange Program), destiné à des petits groupes de médecins spécialisés en endocrinologie pédiatrique. Ce programme inclut des présentations scientifiques, des études de cas et des immersions dans des centres d’excellence.
Parmi les initiatives en endocrinologie pédiatrique, Ipsen en France a mis en place APPRI, un programme d’apprentissage personnalisé qui permet aux patients de se former à l’injection de l’hormone de croissance recombinante NUTROPINAQ® et au stylo injecteur NUTROPINAQ® Pen, afin de les aider dans leur autonomie à domicile et d’améliorer ainsi l’observance des traitements.
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