Traitement et innovations dans les Maladies Rares | Ipsen Global

Maladies rares

Les maladies rares touchent une personne sur dix. Dans le monde, ce sont 350 à 400 millions de personnes qui vivent avec l’une des 7 000 maladies rares identifiées.

QUI NOUS SOMMES

Nous sommes Ipsen dans le domaine des maladies rares. Nous sommes des gens ordinaires avec l’ambition extraordinaire d’améliorer la santé et de prolonger la vie des personnes atteintes de maladies rares.

Chez Ipsen, nous nous consacrons au développement de traitements nouveaux et innovants pour les personnes atteintes de maladies rares. Nous utilisons notre expertise scientifique pour développer des traitements qui peuvent changer la vie des personnes atteintes d’une maladie rare, parce que nous croyons qu’il faut être là pour ceux qui sont souvent laissés pour compte.

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Nous sommes Ipsen pour les maladies rares

Nous concentrons notre recherche et notre innovation sur les domaines où les besoins sont les plus importants et où nous pouvons avoir un impact significatif pour les patients. Notre priorité est de faire progresser les traitements et la compréhension scientifique des maladies rares du foie, des maladies osseuses rares et des troubles endocriniens de la croissance.

L’engagement d’Ipsen envers les patients

Les personnes atteintes d’une maladie rare sont confrontées à des obstacles quotidiens, notamment des retards de diagnostic et des traitements tardifs ou inadéquats. La nature chronique, progressive, dégénérative et souvent mortelle de nombreuses maladies rares peut avoir un impact profond sur la qualité de vie. Nous nous engageons à soutenir les patients depuis le diagnostic jusqu’au traitement et à travailler en partenariat avec les communautés afin d’obtenir de meilleurs résultats pour tous.

En savoir plus

La science au centre de nos préoccupations

L’un des plus grands défis dans le domaine des maladies rares est le peu de recherches et de connaissances scientifiques disponibles pour nous aider à mieux comprendre ces maladies. Nous lançons des programmes de développement clinique qui font progresser la compréhension scientifique des maladies rares et de leur impact, afin d’ouvrir la voie à une meilleure prise en charge de la maladie et à de futures avancées thérapeutiques.

Essais cliniques

DOMAINES D’INTERET POUR LES ETUDES ET COLLABORATIONS SPONSORISEES DE L’EXTERIEUR

Domaines d’intérêt en lien avec Elafibranor

Cholangite Biliaire Primitive (CBP) 2L: Evolution des stratégies de traitement

  • Efficacité et sécurité à long terme:
    • Investigation des bénéfices soutenus et des risques des traitements de 2ème ligne.
  • Efficacité en vie réelle:
    • Réalisation d’études de cas pour évaluer les résultats pratiques.
  • Approches novatrices:
    • Intervention précoce : exploration de l’utilisation précoce pour prévenir la progression de la maladie.
    • Monothérapie : Investigation de l’utilisation en tant que traitement autonome.
    • Thérapies combinées
  • Populations spécifiques:
    • Groupes mal desservis : étude des populations non incluses dans les essais cliniques standard.
    • Patients à haut risque : observation des patients présentant une maladie avancée ou un risque de progression rapide de la maladie.

Domaines d’intérêt en lien avec Odevixibat

  • Prurit cholestatique associé aux maladies hépatiques pédiatriques :
    • Dans le syndrome d’Alagille (ALGS) et la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), réduction du prurit cholestatique et exploration des méthodes permettant de quantifier le prurit en pratique clinique réelle.
  • Taux d’acides biliaires sériques et marqueurs de la santé hépatique :
    • Examiner l’impact d’un traitement par odevixibat sur la réduction des acides biliaires, leur composition et leur relation avec la fonction hépatique et la progression de la maladie.
  • Résultats à long terme et progression de la maladie :
    • Série d’études de cas évaluant l’efficacité à long terme du traitement par odevixibat, sans transplantation hépatique chez les patients pédiatriques atteints de PFIC ou d’ALGS.
  • Amélioration de la qualité de vie rapportée par les patients :
    • Améliorations de la qualité de vie, incluant la réduction de l’utilisation de médicaments antiprurigineux, l’amélioration du sommeil et l’amélioration globale au quotidien.
  • Extension de l’utilisation d’odevixibat à d’autres pathologies cholestatiques rares :
    • Exploration des effets cliniques de l’odevixibat, et de son impact sur la cholestase et sur la qualité de vie au-delà des PFIC et du syndrome d’Alagille.
  • Recherche fondamentale et études précliniques :
    • Etiologie de la maladie et physiopathologie de PFIC, ALGS et AVB (atrésie des voies biliaires).
  • Caractérisation génétique :
    • Mieux caractériser les patients atteints de PFIC, ALGS et AVB en fonction des profils génétiques et de la caractérisation du phénotype/génotype.

L’accent mis sur l’innovation

Notre mission est de combler le fossé entre la recherche scientifique innovante et l’amélioration des résultats pour les patients. Nous nous concentrons sur de nouvelles options thérapeutiques qui répondent aux besoins des médecins et des patients et nous investissons notre temps et nos ressources dans la recherche de médicaments qui agissent différemment, qui ont le potentiel de changer la vie en modifiant ou en ralentissant l’évolution d’une maladie et en soulageant la douleur et la souffrance liées à des symptômes débilitants.

Notre portefeuille de produits R&D

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