À seulement neuf ans, Suzanne est une jeune fille brillante et créative qui aime danser, dessiner, explorer les bois et observer les oiseaux. Bien qu’elle soit atteinte du syndrome d’Alagille (SAG), une maladie génétique rare, elle profite de la vie avec enthousiasme et curiosité.

Le syndrome d’Alagille (SAG) affecte principalement le foie, mais peut également toucher d’autres organes, notamment le cœur, le cerveau, les os et les yeux.[i] Chez les bébés atteints du SAG à la naissance, le foie dispose de moins de voies biliaires, ce qui signifie que la bile et les toxines ne peuvent pas s’écouler normalement. Et, par conséquent, elles s’accumulent dans le corps, provoquant l’affection connue sous le nom de cholestase.[ii] Cette accumulation est responsable de l’un des symptômes les plus courants et les plus perturbants du SAG : le prurit ou les démangeaisons intenses.

« Cette maladie m’énerve et je veux juste qu’elle disparaisse, qu’elle ne fasse plus partie de mon corps. » – Suzanne

Peu de temps après sa naissance, la mère de Suzanne, Céline, pressentait que quelque chose n’allait pas. Malgré une grossesse et un accouchement qui se sont déroulés dans de bonnes conditions, Suzanne pleurait souvent et avait le teint jaune. Un commentaire fortuit d’un orthophoniste a confirmé les inquiétudes de Céline, conduisant à un diagnostic de SAG.

L’une des plus grandes difficultés à laquelle Suzanne a été confrontée était un prurit sévère, une démangeaison incessante, qui a commencé alors qu’elle n’avait que neuf mois. La perturbation était si intense que Céline devait souvent se lever plusieurs fois par nuit pour la réconforter, ce qui a entraîné des années d’épuisement et de tension émotionnelle pour toute la famille. Comme de nombreux aidants d’enfants atteints de maladies rares, Céline doit gérer les difficultés quotidiennes tout en maintenant l’équilibre entre les soins et les rythmes de la vie familiale.

« Je devais me lever presque toutes les nuits, voire plusieurs fois dans la nuit, pour la calmer et l’apaiser. Et c’était très difficile. Il fallait aussi que je puisse assurer la journée, et puis le fait de devoir se lever la nuit fatigue forcément, même si l’on est une maman aidante » – Céline

Aujourd’hui, grâce à des soins efficaces, Suzanne continue de prendre plaisir à ses activités quotidiennes. Les organisations de patients comme l’AMFE (Association Maladies du Foie depuis l’Enfance) ont également été une bouée de sauvetage pour toute la famille, offrant aux personnes qui vivent avec des maladies rares du foie, un soutien vital, un lien et une communauté.

Chez Ipsen, nous travaillons en étroite collaboration avec la communauté des personnes atteintes de maladies rares du foie pour comprendre ce qui est le plus important. En collaborant avec la communauté, nous nous efforçons de sensibiliser, de raccourcir le parcours jusqu’au diagnostic et de réduire le fardeau émotionnel et physique que les familles comme Céline et Suzanne doivent porter. Pour nous, il est primordial de contribuer à améliorer leur vie.

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Assemblée générale  –  21 mai 2025  – 1  mn de lecture

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Ipsen S.A. – Assemblée Générale Annuelle du 21 mai 2025

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Intervenants à l’Assemblée Générale Mixte

Marc de Garidel

Président du Conseil d’administration

Antoine Flochel

Vice-Président du Conseil d’administration

David Loew

Directeur Général

Aymeric Le Chatelier

Vice-Président Exécutif

Directeur Financier

François Garnier

Vice-Président Exécutif

Secrétaire Général

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Financier  –  16 avril 2025  – 0  mn de lecture

16 avril 2025  – 0  mn de lecture

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Ipsen enregistre une solide croissance de ses ventes au premier trimestre et confirme ses objectifs financiers pour l’exercice 2025

Croissance des ventes de 11,6% à taux de change constant1, ou 11,7% en données publiées, tirée par toutes les aires thérapeutiques, incluant une contribution croissante d’Iqirvo et de Bylvay. Soumission réglementaire à l’EMA2 de tovorafenib pour le gliome pédiatrique de bas grade. Confirmation des..

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Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique destinée aux investisseurs et analystes, veuillez nous écrire à l’adresse suivante : khalid.deojee@ipsen.com

 Le professeur David Jones et la professeure Valérie McLin ont été rémunérés par Ipsen pour leur participation.

Les maladies cholestatiques rares du foie sont des pathologies qui peuvent toucher à la fois les enfants et les adultes. Trois d’entre elles — la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) et le syndrome d’Alagille (ALGS) — présentent des similitudes, mais sont uniques par leurs causes, leurs manifestations et les défis qu’elles posent aux patients et à leurs familles¹ ². Il est essentiel de comprendre ces maladies pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge globale³.

La CBP est une maladie hépatique cholestatique rare et auto-immune dont la prévalence augmente dans le monde entier. Chez les personnes atteintes de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie³. En l’absence de traitement, l’accumulation de bile et de toxines (cholestase) peut entraîner des lésions hépatiques (cirrhose) et évoluer vers une insuffisance hépatique⁴ ⁵ ⁶.

L’accumulation de bile peut causer des lésions au foie, ainsi que des symptômes tels qu’une fatigue importante et de fortes démangeaisons. La CBP est souvent sous-diagnostiquée en raison de la subtilité de ses symptômes, ce qui rend la reconnaissance et l’intervention précoces essentielles à sa prise en charge⁷.

La CIFP, quant à elle, regroupe un ensemble de maladies génétiques rares dans lesquelles le foie a du mal à libérer les acides biliaires nécessaires à la digestion des graisses et des huiles. Cette accumulation de bile peut gravement endommager le foie et mener à une insuffisance hépatique⁸. Bien que la CIFP puisse se manifester plus tard dans la vie, elle apparaît généralement de façon plus agressive chez les nourrissons et les jeunes enfants⁹ ¹⁰.

L’ALGS est une maladie héréditaire pouvant affecter le foie, le cœur, le cerveau, les vaisseaux sanguins et les os¹¹ ¹² ¹³. Les enfants atteints ont souvent besoin d’un soutien nutritionnel et de consultations médicales fréquentes, ce qui a un impact sur leur scolarité et leur développement social¹⁴.

Malgré leurs différences, ces maladies partagent des caractéristiques importantes. Un symptôme clé chez tous les patients est le prurit (démangeaisons), qui peut être accablant, en particulier chez les enfants¹⁵ ¹⁶ ¹⁷. Pour les personnes vivant avec ces maladies, les démangeaisons dépassent largement une simple gêne : elles peuvent être omniprésentes, perturber la vie quotidienne et causer une détresse significative. De plus, la fatigue est un autre symptôme lourd de conséquences, notamment pour les personnes souffrant d’un épuisement profond affectant leur concentration et leurs interactions sociales.

Ipsen s’engage à sensibiliser davantage aux maladies cholestatiques rares du foie et à offrir des options thérapeutiques aux personnes concernées et à leurs familles. Les avancées de la recherche médicale permettent d’enrichir les possibilités de traitement et la gestion des symptômes¹⁸. Toutefois, la notoriété de ces pathologies reste faible dans les communautés de patients comme chez les professionnels de santé (PS), à l’échelle mondiale. Il est essentiel de favoriser le dialogue autour des symptômes pour aider les personnes concernées à mieux les comprendre, les gérer et obtenir un diagnostic dans les meilleurs délais. Une approche collaborative, centrée sur le patient, est essentielle pour la prise en charge de ces maladies complexes.

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Un article par Jennifer Schranz, Senior Vice President, Global Head Rare Diseases chez Ipsen

Dans les histoires de super-héros, on raconte parfois qu’en serrant du charbon avec une force incroyable, on peut créer un diamant parfait en quelques secondes. Bien sûr, ce n’est qu’un mythe ! En réalité, les diamants sont rares et mettent des millions d’années à se former sous des conditions spécifiques. Cette image me parle particulièrement quand on pense à l’innovation dans les maladies rares : un parcours difficile, long et minutieux pour transformer une découverte scientifique en un traitement qui peut potentiellement changer des vies. 

Lors du congrès sur les médicaments orphelins et les maladies rares (ODRD), j’ai abordé les mythes et défis liés à l’innovation dans le domaine des maladies rares. 

Plus encore, j’ai insisté sur la nécessité d’une collaboration accrue dans notre secteur pour garantir l’accès des personnes atteintes de maladies rares aux traitements dont elles ont un besoin urgent. Le développement de médicaments pour ces maladies est particulièrement complexe : populations de patients restreintes, critères cliniques incertains et recrutement lent. Mais d’autres obstacles existent au-delà du laboratoire : cadres réglementaires, politiques de prix et de remboursement qui ne prennent pas toujours en compte les défis uniques de la R&D dans les maladies rares. 

Parmi les plus de 10 000 maladies rares identifiées, 95 % ne disposent toujours pas de traitement approuvé. ⁱ Pour les patients et leurs familles, chaque avancée représente bien plus qu’un simple traitement : c’est un espoir, une meilleure qualité de vie et davantage de temps auprès de leurs proches. Pourtant, des barrières financières et structurelles freinent l’innovation et limitent l’accès aux traitements. Sans approche proactive, trop de patients resteront sans solution. 

La mise au point d’un médicament contre les maladies rares s’apparente à l’exploitation d’une mine de diamants: la nature peut créer quelque chose d’extraordinaire, mais l’extraire et le raffiner demande d’immenses efforts. De la même manière qu’une infime partie des diamants extraits est transformée en bijoux précieux, de nombreux candidats-médicaments prometteurs n’atteignent jamais les patients qui en ont besoin. Il est donc crucial de repenser notre manière de développer et d’évaluer ces traitements. 

Pour offrir davantage de solutions aux personnes atteintes de maladies rares, nous devons transformer notre approche du développement des médicaments. Une approche au cas par cas pour chaque maladie n’est pas viable. À la place, nous devons innover dans trois domaines clés : 

• Recherche & Développement : Les essais en panier « , le regroupement des maladies en fonction de biomarqueurs et les approches basées sur les voies biologiques peuvent unifier des populations de patients restreintes, améliorer le recrutement des essais et renforcer la puissance statistique des études.  

• Science réglementaire: Les cadres réglementaires doivent évoluer pour intégrer de nouveaux modèles d’essais, ajuster les critères de désignation de médicaments orphelins et intégrer les données du monde réel dans les processus d’approbation  

• Économie de la santé & accès au marché: De nouveaux modèles tarifaires – comme la tarification multi-indications, la tarification basée sur la valeur ou la tarification conditionnée à la performance – peuvent rendre les traitements contre les maladies rares plus accessibles et viables économiquement. 

Dans tous ces domaines, la collaboration est essentielle. En renforçant les partenariats entre l’industrie, le monde académique, les associations de patients et les régulateurs, nous pouvons bâtir une vision commune pour l’innovation dans les maladies rares. Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) s’est fixé pour objectif de soutenir le développement de 1 000 nouveaux traitements d’ici 2027.ⁱⁱ Pour y parvenir, nous avons besoin d’investissements soutenus, d’incitations et d’une réflexion novatrice sur le développement et l’accès aux traitements. 

Les incitations à la recherche sur les médicaments orphelins ont largement contribué à stimuler l’innovation dans ce domaine, favorisant l’investissement et la recherche sur ces pathologies. Ces dernières années, de nombreuses thérapies ont vu le jour, mais les évolutions réglementaires et économiques pourraient ralentir cet élan. 

Un écosystème de recherche florissant n’est pas le fruit du hasard: il doit être cultivé avec soin. Si les incitations diminuent, nous risquons d’assister à un recul des programmes de recherche translationnelle, à un ralentissement des essais cliniques et à un affaiblissement des partenariats industriels. Et ce n’est pas seulement une question d’industrie pharmaceutique : il s’agit de garantir aux personnes atteintes de maladies rares l’espoir de nouveaux traitements. 

Ce qui me motive avant tout, c’est d’avoir un impact concret sur la vie des personnes concernées – pas seulement en développant des traitements, mais en veillant à ce qu’elles y aient réellement accès. L’impact des maladies rares est immense, et nous ne pouvons pas nous permettre de ralentir le progrès. 

Alors, quelle est la prochaine étape ? Créons ensemble un environnement qui favorise les avancées scientifiques et l’accès aux traitements. Comme les diamants, chaque nouvelle thérapie est le résultat de la pression, de la persévérance et des bonnes conditions. Assurons-nous que ces traitements rares et précieux parviennent aux patients qui en ont le plus besoin. 

Dans le dernier épisode de notre série « Une vie dans la science », nous sommes ravis de vous présenter Crystel Ogier, notre Directrice des Biomarqueurs Cliniques, qui dirige la sensibilisation et la mise en œuvre des diagnostics compagnons chez Ipsen. Le travail de Crystel est un excellent exemple de la façon dont la science de pointe a un impact réel sur l’avenir du développement de médicaments et l’amélioration des résultats pour les patients.

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Dans le prochain épisode de notre série « Une vie scientifique », Dorinne Desposito, chef de projet en toxicologie prédictive, partage son point de vue sur la stimulation de l’innovation grâce à la pensée créative et le pouvoir de l’apprentissage partagé au sein de nos équipes dédiées. Le travail de Dorinne illustre comment la collaboration interfonctionnelle chez Ipsen fait progresser la science, a un impact significatif et veille à ce que la science reste à la fois amusante et motivante.

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Un article par Philippe Ghyssels, Vice Président Corporate et Global Public Affairs

Pour les personnes atteintes d’une maladie rare, chaque jour sans traitement est un jour de trop. Lors du World Evidence, Pricing and Access Congress à Amsterdam, j’ai participé à une table ronde sur l’accès à long terme aux innovations thérapeutiques pour les maladies rares. Cette discussion m’a rappelé que derrière chaque politique et chaque négociation, il y a des vies humaines suspendues à l’attente d’un traitement. 

L’innovation dans les maladies rares a connu d’énormes avancées, mais alors que nous continuons à progresser, nous devons veiller à ce que l’accès suive le rythme de l’innovation. Un nouveau traitement ne peut réellement changer des vies que s’il est accessible aux patients qui en ont besoin, au moment où ils en ont besoin. 

Et pourtant, l’accès rapide aux traitements des maladies rares reste un défi. Les traitements ne s’intègrent pas aisément dans le modèle traditionnel de développement et d’accès aux produits pharmaceutiques. Le modèle économique des médicaments orphelins repose sur un équilibre subtil : stimuler l’innovation tout en garantissant une disponibilité équitable et rapide des traitements. Si des progrès ont été accomplis, il reste encore des améliorations à apporter : 

• Les États-Unis approuvent davantage de médicaments orphelins que l’Europe. Cela souligne l’opportunité de renforcer les processus réglementaires et d’accès au marché dans l’UE pour éviter des retards inutiles dans la mise à disposition des traitements. 

• Même après l’approbation de l’EMA, les délais d’accès varient considérablement en Europe. Les différences entre les systèmes nationaux de tarification et de remboursement (T&R) font que certains patients doivent attendre bien plus longtemps que d’autres pour un même traitement. 

• Les cadres d’accès aux maladies rares évoluent, mais des obstacles demeurent. De nombreux pays s’interrogent sur l’utilisation des marqueurs de substitution, des comparateurs à faible coût et des seuils de prix—autant de facteurs qui peuvent parfois ralentir l’accès plutôt que de l’accélérer. 

Plutôt que de voir ces défis comme des obstacles, nous devons les considérer comme des opportunités d’améliorer et d’optimiser l’accès afin que l’innovation se traduise plus rapidement et plus systématiquement en impact. 

Comment aller de l’avant ? 

Garantir que les traitements pour les maladies rares atteignent les patients de manière durable et à long terme nécessite une collaboration et une réflexion nouvelle. Pour moi, les domaines clés à privilégier sont les suivants : 

• Renforcer les incitations à l’innovation. Des politiques soutenant la propriété intellectuelle, les incitations fiscales et l’accompagnement scientifique encourageront les investissements continus dans la recherche et le développement. 

• Favoriser une collaboration précoce et multipartite. Lorsque les patients, les payeurs, les régulateurs, les chercheurs et l’industrie échangent en amont, nous pouvons créer un cadre d’accès plus prévisible et efficace. 

• Explorer de nouveaux modèles de financement. Le modèle traditionnel de P&R ne reflète pas toujours la pleine valeur des traitements contre les maladies rares. Il est nécessaire de poursuivre la recherche de solutions de financement flexibles et innovantes. 

• Faire preuve de souplesse dans la prise de décision. Une meilleure acceptation des critères substitutifs, des données du monde réel et des approbations adaptatives peut aider à accélérer l’accès tout en maintenant des standards élevés de sécurité et d’efficacité. 

• Aligner les cadres d’accès sur les réalités des maladies rares. Des seuils de disposition à payer (WTP) plus inclusifs, comme le modèle Highly Specialized Technologies (HST) du NICE, reconnaissent l’impact à long terme de ces thérapies et mériteraient d’être envisagés plus largement. 

L’un des principaux enseignements que j’ai tirés du World EPA Congress est qu’il existe un engagement fort et partagé en faveur d’un meilleur accès aux traitements des maladies rares. Politiques de santé, professionnels de santé, régulateurs, associations de patients et industrie poursuivent tous le même objectif : garantir aux patients un accès rapide et durable aux innovations. 

Plutôt que de nous concentrer sur ce qui ne fonctionne pas, nous devons nous focaliser sur ce que nous pouvons construire ensemble. En alignant les incitations, en favorisant la collaboration et en plaçant les patients au centre des décisions, nous pouvons façonner un avenir où l’accès aux traitements des maladies rares ne sera plus un défi, mais une évidence. 

Les solutions sont à portée de main. Il est temps d’en faire une réalité. 

Pour la première fois dans notre série « Une vie scientifique », Christelle Huguet, vice-présidente exécutive et responsable de la recherche et du développement, nous explique ce qui la motive dans le monde difficile de l’industrie pharmaceutique. Animée d’un profond sentiment de curiosité et d’un engagement ferme à faire progresser les résultats pour les patients, son parcours témoigne de l’impact incroyable d’un esprit curieux et d’une science déterminée.

Vivre avec une maladie rare représente un immense défi quotidien pour des millions de personnes dans le monde. Pour ces personnes et leurs familles, la résilience est essentielle et l’espoir devient une bouée de sauvetage. La Journée des maladies rares est l’occasion de rendre hommage à leur courage, d’amplifier leur voix et de réaffirmer notre vision commune d’un avenir rempli d’opportunités au-delà de ce que toute personne atteinte d’une maladie rare aurait pu imaginer. 

Cette année, le thème de la Journée des maladies rares, “Plus que ce que vous pouvez imaginer”, est un appel à l’action pour les patients, les soignants, les défenseurs des malades, les professionnels de la santé, les décideurs politiques et l’industrie. Il rappelle avec force ce qu’il est possible de faire lorsque nous travaillons ensemble pour transformer l’imagination en impact. 

Sous l’égide d’EURORDIS et avec le soutien d’innombrables autres organisations, la Journée des maladies rares constitue une plateforme essentielle pour mettre en lumière la communauté des maladies rares tout en favorisant la prise de conscience et l’action collective. Leurs efforts nous rappellent l’importance de la collaboration, non seulement en cette journée, mais tout au long de l’année.  

Au cœur des activités de cette année se trouve la vision collective de ce que nous pouvons accomplir lorsque nous sommes unis par un objectif commun. Les employés d’Ipsen, inspirés par la résilience et la détermination des personnes atteintes de maladies rares, se sont réunis pour partager leurs espoirs et leurs rêves pour la communauté. Leurs points de vue reflètent la conviction commune qu’imaginer davantage n’est pas un acte solitaire, mais une collaboration menée par tous ceux qui veulent faire la différence.  

Les défis liés à la prise en charge des maladies rares restent considérables. Les diagnostics tardifs, les disparités d’accès et les obstacles au soutien continuent d’avoir un impact sur les patients du monde entier. Pour résoudre ces problèmes, il faut plus que de l’innovation ; il faut des partenariats, des actions de sensibilisation et une compréhension approfondie des besoins de la communauté. En travaillant aux côtés des patients, de leurs familles et des défenseurs des malades, nous nous efforçons de faire en sorte que leurs voix façonnent l’avenir des soins pour les maladies rares.  

La Journée des maladies rares nous rappelle l’extraordinaire potentiel dont nous disposons pour faire la différence. C’est l’occasion de nous concentrer non seulement sur ce qui est possible aujourd’hui, mais aussi sur ce que nous pouvons réaliser demain. Ensemble, avec la communauté des maladies rares, nous pouvons imaginer et créer un avenir rempli de possibilités au-delà de tout ce que nous pouvons imaginer actuellement.  

Car c’est en imaginant davantage que nous pourrons accomplir davantage, non seulement pour quelques-uns, mais aussi pour tous ceux qui sont touchés par les maladies rares.  

Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares et découvrir des témoignages de la communauté, consultez le site https://www.rarediseaseday.org/.