De nouvelles données “late-breaking” renforcent l’impact d’IQIRVO® sur l’ALP, la fatigue et le prurit dans la CBP.

• Les données concernant IQIRVO^® viennent enrichir les connaissances scientifiques sur la fatigue, en montrant des améliorations cliniquement significatives chez des patients présentant une fatigue modérée à sévère à l’inclusion.
• Dans la première analyse en vie réelle menée chez des patients atteints de CBP avec une PAL comprise entre 1 et 1,67 × LSN, IQIRVO a démontré une réduction significative de la PAL, avec 59 % des patients atteignant une normalisation de la PAL à 6 mois.
• Une analyse intermédiaire de l’étude de phase IV ELFINITY met en évidence l’efficacité et la tolérance d’IQIRVO en conditions réelles, tant sur le plan biologique que sur le contrôle des symptômes, notamment la fatigue et le prurit.

PARIS, FRANCE, 28 MAI 2026 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui la présentation de nouveaux résultats « late-breaking » issus de l’étude de phase III ELATIVE^® ainsi que de deux études en vie réelle lors du congrès de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL). Ensemble, ces données viennent conforter le corpus de preuves croissant établissant IQIRVO^® comme le seul traitement de deuxième ligne de la cholangite biliaire primitive (CBP) offrant une réduction rapide et robuste de la phosphatase alcaline (PAL), associée à une amélioration de la fatigue (chez les patients présentant une fatigue modérée à sévère à l’inclusion) ainsi qu’un soulagement du prurit.

Dans une analyse post hoc de l’étude pivot ELATIVE, présentée lors d’une communication de dernière minute, les patients présentant une fatigue modérée à sévère à l’inclusion ont montré une réduction plus importante de la fatigue avec IQIRVO par rapport au placebo sur une période de 52 semaines. Une amélioration cliniquement significative de la fatigue a été observée chez 67 % des patients traités par IQIRVO contre 31 % sous placebo (p = 0,020) à la semaine 52, avec des améliorations perceptibles dès la semaine 4. Les bénéfices d’IQIRVO par rapport au placebo ont été observés sur plusieurs dimensions de la fatigue physique et mentale, notamment l’épuisement extrême (62 % vs 31 %), une fatigue empêchant de penser clairement (57 % vs 31 %) et une fatigue limitant la capacité à se laver ou à se doucher (55 % vs 25 %), mettant en évidence l’étendue des améliorations sur plusieurs dimensions symptomatiques.

« La fatigue est l’un des symptômes les plus invalidants de la CBP et représente depuis longtemps un besoin médical non satisfait majeur pour les patients comme pour les cliniciens », a déclaré le professeur David Jones, professeur d’immunologie hépatique à la faculté des sciences médicales de l’Université de Newcastle. « Ces données sont particulièrement encourageantes, montrant qu’IQIRVO a entraîné des améliorations cliniquement significatives de la fatigue par rapport au placebo. Il est important de noter que des bénéfices ont été observés sur de multiples dimensions de la fatigue, y compris des critères qui comptent le plus pour les patients. »

Dans une seconde communication de dernière minute, une analyse en vie réelle menée aux États-Unis à partir de la base de données HealthVerity a évalué les résultats chez des patients présentant une PAL comprise entre 1 et 1,67 fois la limite supérieure de la normale (LSN). Ces données ont montré des améliorations jusqu’au 6ᵉ mois chez des patients naïfs de traitement de deuxième ligne, avec 72 % des patients présentant une réduction de la PAL ≥ 15 %, une diminution de la PAL moyenne de 174 U/L à 131 U/L et 59 % des patients atteignant une normalisation de la PAL. La normalisation de la PAL est reconnue comme un objectif thérapeutique clé pour améliorer le pronostic à long terme et ralentir la progression de la CBP. Ces données constituent les premières preuves en vie réelle démontrant le bénéfice d’IQIRVO sur la normalisation de la PAL dans cette population de patients.

Dans une troisième communication de dernière minute, les résultats intermédiaires à 3 mois de l’étude mondiale de phase IV ELFINITY^®, menée en pratique clinique courante, ont montré qu’IQIRVO permettait des réductions rapides et soutenues de la PAL pendant trois mois, avec une réponse biologique observée chez 55 % des patients. Plus de la moitié des patients présentant une fatigue modérée à sévère à l’inclusion ont enregistré des améliorations cliniquement significatives dès le troisième mois, ainsi que des améliorations cliniquement pertinentes du prurit. IQIRVO a présenté un profil de tolérance favorable, cohérent avec les études précédentes, sans événements indésirables graves ou sévères liés au traitement rapportés.

« L’accumulation de données issues à la fois d’essais contrôlés et de la pratique en vie réelle met en évidence l’impact significatif qu’IQIRVO peut avoir pour les personnes vivant avec la CBP », a déclaré Sandra Silvestri, MD, PhD, Directrice Médicale d’Ipsen. « À travers plusieurs études, nous observons des améliorations cohérentes à la fois du contrôle biologique — un marqueur clé de la progression de la maladie — et des symptômes invalidants que sont la fatigue et le prurit, qui sont indépendants l’un de l’autre. Ces données viennent conforter davantage le potentiel d’IQIRVO à agir à la fois sur la biologie de la maladie et sur la charge symptomatique de manière significative et cliniquement pertinente. »

À propos d’IQIRVO^® (elafibranor)
IQIRVO est un agoniste oral des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), administré une fois par jour, qui agit sur les PPARα et PPARδ. L’activation de PPARα et PPARδ réduit la toxicité biliaire et améliore la cholestase en modulant la synthèse des acides biliaires, leur détoxification ainsi que les transporteurs. IQIRVO est le premier agoniste PPAR approuvé avec une double activation α et δ, dont il a été démontré qu’il exerce des effets complémentaires anti-inflammatoires, anti-cholestatiques, anti-fibrotiques et métaboliques. En 2019, IQIRVO a obtenu la désignation de thérapie innovante (« Breakthrough Therapy ») de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis chez les adultes atteints de CBP présentant une réponse insuffisante à l’acide ursodésoxycholique (AUDC), traitement de première intention existant pour la CBP. IQIRVO a obtenu une autorisation accélérée de la FDA américaine en juin 2024, une autorisation conditionnelle de l’Agence européenne des médicaments (EMA) en septembre 2024 et de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni en octobre 2024, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’AUDC chez les adultes présentant une réponse insuffisante à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’AUDC. Les autorisations de la FDA, de l’EMA et de la MHRA sont conditionnées à une confirmation supplémentaire du bénéfice clinique. En plus des États-Unis, de l’UE et du Royaume-Uni, IQIRVO est approuvé au Canada, en Australie, au Brésil et dans 13 autres pays, et est en cours d’évaluation réglementaire auprès d’autres autorités. IQIRVO (elafibranor) a été développé par GENFIT. Ipsen a acquis auprès de GENFIT les droits exclusifs mondiaux (à l’exception de la Chine, de Hong Kong, de Taïwan et de Macao) sur elafibranor en 2021, puis a étendu ce périmètre géographique à la Chine, Hong Kong, Taïwan et Macao en mars 2026.

À propos de la cholangite biliaire primitive
La CBP est une maladie hépatique auto-immune rare caractérisée par une accumulation de bile et de toxines ainsi qu’une inflammation chronique, entraînant une fibrose irréversible du foie et la destruction des voies biliaires. Touchant environ 100 000 personnes aux États-Unis¹ et 115 000 en Europe², majoritairement des femmes, la CBP est une maladie chronique évolutive qui peut s’aggraver avec le temps en l’absence de traitement efficace et conduire à une transplantation hépatique et, dans certains cas, à un décès prématuré.

À propos d’Ipsen
Nous sommes une entreprise biopharmaceutique mondiale dont l’objectif est de proposer des traitements innovants aux patients dans trois aires thérapeutiques : l’oncologie, les maladies rares et les neurosciences. Notre portefeuille de projets repose sur l’innovation interne et externe et s’appuie sur près de 100 ans d’expérience en développement ainsi que sur des pôles d’excellence mondiaux situés aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes présentes dans plus de 40 pays et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer des médicaments dans plus de 100 pays.

Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis via un programme d’American Depositary Receipts (ADR de niveau I : IPSEY). Pour plus d’informations, consultez ipsen.com.

Avertissements et/ou déclarations prospectives
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References

1. LU M, Zhou, et al. Fibrotic Liver Disease Consortium Investigators. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment. Clin Gastroenterol Hepatol. 2018 Aug;16(8):1342-1350.e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.
2. Gazda J, et. al. The Epidemiology of Primary Biliary Cholangitis in European Countries: A Systematic Review and Meta-Analysis. Can J Gastroenterol Hepatol. 2021 Jun 19;2021:9151525. doi: 10.1155/2021/9151525.