Repenser la découverte : comment les technologies de criblage de nouvelle génération redéfinissent la recherche de nouveaux médicaments

Par Mary Jane Hinrichs, SVP Head of Early Development and Innovation

Dans la découverte de médicaments, l’identification de la bonne cible biologique a toujours constitué une étape à la fois essentielle et complexe. Aujourd’hui, l’essor d’outils de criblage de plus en plus puissants transforme profondément ce processus, marquant un changement majeur dans notre manière de passer des hypothèses scientifiques à des médicaments à fort potentiel de transformation. Les avancées en matière de criblage à haut débit, de génomique et d’analyses pilotées par l’intelligence artificielle permettent aux chercheurs d’explorer la biologie des maladies à une échelle sans précédent, faisant émerger des opportunités qui étaient auparavant hors de portée.

Cette évolution s’inscrit pleinement dans les forces de l’approche d’Ipsen. Les avancées scientifiques les plus prometteuses émergent de plus en plus du monde académique et des biotechnologies, où les plateformes de criblage avancées révèlent de nouvelles cibles thérapeutiques. En développant notre portefeuille grâce à des partenariats au sein de cet écosystème, nous pouvons accéder très tôt aux opportunités les plus prometteuses, en associant la rapidité de la découverte à la source avec notre capacité à accélérer le développement. Grâce à nos expertises clés, allant de la pharmaceutique clinique (sélection et formulation d’un médicament) à la modélisation pharmacométrique (prédiction du comportement d’un médicament dans l’organisme) et à la translation des biomarqueurs (mesure de l’effet thérapeutique), nous transformons des molécules en médicaments.

Un exemple emblématique de cette approche est notre conjugué anticorps-médicament (ADC), IPN60300, développé en partenariat avec Foreseen Biotechnology. En juillet 2024, Ipsen a obtenu une licence mondiale exclusive pour le développement, la fabrication et la commercialisation de cet ADC innovant, et nous avons depuis accéléré son développement jusqu’aux essais cliniques de phase I/II. La nouvelle cible thérapeutique, ITGA2, a été identifiée grâce à la plateforme de protéomique optimisée pour la translation et renforcée par l’apprentissage automatique (Machine Learning Enabled Translational-Optimized Proteomics System) de Foreseen, puis validée au moyen de sa plateforme de criblage à haut débit. Cette découverte a reposé sur l’analyse d’une vaste collection d’échantillons cliniques afin d’identifier de nouvelles cibles spécifiques à la maladie, étroitement liées à sa biologie et à son impact sur les patients. De telles approches protéomiques ont le potentiel d’améliorer les probabilités de succès dans l’identification de cibles à fort impact thérapeutique.

Plus important encore, la combinaison des expertises nous permet d’aller au-delà des progrès incrémentaux. En sélectionnant plus tôt les bonnes cibles et les bonnes molécules, puis en accélérant leur développement grâce à une approche connectée et fondée sur les données, nous créons les conditions nécessaires au développement de médicaments « best-in-class » et « first-in-class » dans des domaines où les besoins médicaux non satisfaits sont importants.

Au final, notre ambition est claire : transformer plus rapidement des hypothèses scientifiques en médicaments capables de changer la vie des patients. Car la véritable promesse du criblage ne réside pas seulement dans ce qui est découvert, mais aussi dans notre capacité à traduire ces découvertes avec rapidité et confiance en bénéfices concrets pour les patients.