Caractériser l’expérience patient : le rôle des résultats rapportés par les patients  

Par Aurora Berra Directrice mondiale des Affaires Patients

Les critères biologiques sont essentiels, mais à eux seuls, ils ne racontent pas toute l’histoire. Pour véritablement comprendre la valeur d’un traitement et la prise en charge associée, nous devons aussi comprendre l’expérience des patients et des aidants. C’est pourquoi les résultats rapportés par les patients (PROs) et les résultats rapportés par des observateurs, qui reflètent la perspective des aidants non professionnels, occupent une place croissante dans la recherche clinique. 

La valeur des PRO 
Les PROs permettent aux patients d’exprimer directement leur expérience dans le cadre de la recherche clinique, en décrivant l’impact de la maladie et des traitements sur leur qualité de vie, leurs activités quotidiennes et la charge symptomatique qu’ils supportent. Lorsqu’ils sont conçus et mis en œuvre de manière rigoureuse, les PRO fournissent des données scientifiques directes sur l’impact d’un traitement du point de vue du patient, en capturant des aspects de bénéfice ou de risque importants pour les patients, mais qui pourraient autrement passer inaperçus. 

Cette perspective est particulièrement importante dans les domaines où les besoins médicaux restent élevés, comme les maladies rares, les cancers rares et les maladies chroniques, telles que les troubles du mouvement. Dans ces contextes, même de petites améliorations peuvent avoir un impact significatif : réduire la douleur ou la fatigue, améliorer la mobilité, restaurer le sommeil ou aider les patients à reprendre leurs activités quotidiennes. La collecte de ces informations essentielles, grâce à l’intégration de mesures telles que les échelles d’évaluation du prurit et les questionnaires sur la fatigue dans les maladies hépatiques rares, ainsi qu’au recours aux outils de santé numérique, permet d’obtenir une vision plus complète de l’impact de nos médicaments dans l’ensemble des indications. 

Travailler ensemble pour accélérer les progrès des PRO 
Cependant, beaucoup reste à faire. Pour de nombreuses maladies rares et complexes, il n’existe pas encore d’outils PRO spécifiques à la maladie, ou ceux-ci ne sont pas validés pour une intégration dans la conception des essais cliniques. La taille réduite des populations de patients et la grande variabilité de l’évolution des maladies rendent le développement de ces outils difficile, contribuant à un écart entre les données cliniques et la perception du bénéfice par les patients. 

Chez Ipsen, nous considérons cela comme un parcours continu, qui nécessite une écoute constante, un apprentissage et une collaboration étroite avec les patients, les aidants et les communautés de plaidoyer. En travaillant ensemble, nous souhaitons faire en sorte que les enseignements tirés de l’expérience des patients contribuent de plus en plus à orienter la conception des essais cliniques, le développement clinique et la production de données probantes, car derrière chaque donnée se trouve une personne qui espère un changement significatif.