ESMO 2025 : les données d’Ipsen enrichissent et élargissent son portefeuille de produits en R&D et commercialisés en Oncologie

• Huit abstracts présentés à l’ESMO 2025 illustrent les travaux scientifiques ambitieux d’Ipsen, visant à développer des options thérapeutiques contre le cancer. Ces résultats marquent des avancées significatives pour les patients atteints de différents types de tumeurs.
• L’analyse des sous-groupes de l’essai de Phase III CABINET montre une amélioration de la survie sans progression avec Cabometyx^® par rapport au placebo chez les patients atteints de tumeurs neuroendocrines pulmonaires et thymiques avancées¹.
• Les avancées scientifiques pionnières d’Ipsen se reflètent dans deux autres abstracts, présentant pour la première fois deux inhibiteurs innovants de la voie MAP-kinase qui progressent actuellement vers les essais de Phase I/II².

PARIS, FRANCE, le 13 octobre 2025– Ipsen annonce aujourd’hui la communication de nouvelles données lors du prochain congrès de l’European Society of Medical Oncology (ESMO) qui se tiendra du 17 au 21 octobre 2025 et mettra en lumière les cancers rares et les tumeurs complexes. Ces données offrent la possibilité de changer le cours de la maladie pour les personnes disposant d’options limitées.

Parmi les données marquantes figure l’analyse de sous-groupe de l’essai de Phase III CABINET évaluant Cabometyx® (cabozantinib) par rapport à un placebo, chez des patients atteints de tumeurs neuroendocrines pancréatiques avancées (TNEp) ou des tumeurs neuroendocrines extra-pancréatiques avancées (TNEep). Conformément aux résultats de l’essai global, Cabometyx a démontré une amélioration de la survie sans progression par rapport au placebo chez les patients de la cohorte TNEep qui présentaient des tumeurs neuroendocrines pulmonaires ou thymiques (TNE) confirmées¹. Ces données font suite à l’approbation récente de Cabometyx en Europe pour les TNE avancées précédemment traitées, sur la base des résultats de l’essai de Phase III CABINET présentés au Congrès ESMO 2024³ et publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine⁴. Alors qu’auparavant aucune option approuvée n’existait pour les TNE pulmonaires et thymiques dans le cas d’une progression de la maladie, ces dernières données d’analyse de sous-groupes renforcent le potentiel de Cabometyx en tant qu’option de traitement efficace (présentation N°1712P)^1,5,6.

En outre, deux premières études cliniques chez l’homme seront présentées pour la première fois, démontrant le fort potentiel de l’approche fondée sur les biomarqueurs adoptée par Ipsen pour étendre son portefeuille de produits en R&D. Ipsen fait progresser deux nouveaux inhibiteurs de la voie MAPK (protéines kinases activées par des agents mitogènes), vers des essais de Phase I/II, traduisant ainsi des programmes de développement précoce récemment ajoutés au portefeuille, en opportunités thérapeutiques pour les patients. Soutenus par des données précliniques et une solide expertise dans la voie MAPK, l’IPN01194 et l’IPN01195 offrent la possibilité de réduire la croissance des tumeurs et de surmonter la résistance au traitement dans les tumeurs solides, autant de défis que peu de traitements ont relevés^2,3 par le passé.

• L’IPN01194 est un inhibiteur ERK1/2 expérimental qui va faire l’objet d’une étude de Phase I/IIa chez des personnes vivant avec des tumeurs solides. L’inhibition des kinases ERK1/2 représente une opportunité prometteuse, s’agissant des kinases finales de la voie MAPK, pour inhiber la signalisation MAPK (présentation 1020eTiP)².
• L’IPN01195 est un inhibiteur de RAF innovant développé pour le traitement des tumeurs solides présentant une mutation avancée au niveau de la voie MAPK, un domaine où les besoins non satisfaits demeurent importants (présentation 1026eTiP)³.

« Notre présence au congrès de l’ESMO reflète l’approche ambitieuse d’Ipsen en matière d’innovation. Nous tirons parti de notre expertise approfondie pour relever les défis les plus complexes en Oncologie, pour lesquels les patients disposent de si peu d’options thérapeutiques, » a déclaré Sandra Silvestri, MD, PhD, Vice-Présidente exécutive et Chief Medical Officer, Ipsen « Lorsque nous voyons une opportunité de proposer des traitements de pointe, innovants, nous nous donnons les meilleures chances de succès, en nous focalisant sur les questions les plus urgentes et en générant des données robustes pour concrétiser ces opportunités en faveur d’une vie plus longue et plus épanouissante pour les personnes atteintes de cancer. »

À propos de Cabometyx

Cabometyx est une petite molécule qui inhibe plusieurs récepteurs de la tyrosine kinase (RTK), dont les récepteurs VEGFR, MET, RET et la famille TAM (TYRO3, MER, AXL)⁷. Ces RTK sont impliqués dans les fonctions cellulaires normales et les processus pathologiques comme l’oncogenèse, les métastases, l’angiogenèse tumorale (croissance de nouveaux vaisseaux sanguins dont les tumeurs ont besoin pour se développer), la pharmacorésistance, la modulation immunitaire et le micro-environnement tumoral^8,8,9,10.

Exelixis a accordé à Ipsen les droits exclusifs de commercialisation et de développement clinique de Cabometyx, hors États-Unis et Japon. Exelixis a accordé à Takeda Pharmaceutical Company Limited (Takeda) les droits exclusifs de commercialisation et de poursuite du développement clinique de Cabometyx pour toutes les futures indications au Japon. Exelixis détient les droits exclusifs de développement et de commercialisation de Cabometyx aux États-Unis.

Dans plus de 65 pays hors États-Unis et Japon, y compris au sein de l’Union européenne, Cabometyx est actuellement indiqué⁹ :

• en monothérapie pour le traitement du CCR avancé ;
  • comme traitement en première ligne chez les patients adultes atteints d’une maladie à risque intermédiaire ou élevé ;
  • chez les patients adultes ayant suivi un traitement antérieur ciblant le facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGFR) ;
• en association avec le nivolumab pour le traitement en première ligne du CCR avancé chez les patients adultes ;
• en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la thyroïde différencié, localement avancé ou métastatique, réfractaire ou non éligible au traitement par l’iode radioactif, qui a progressé pendant ou après une thérapie systémique antérieure ;
• en monothérapie dans le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC) chez les patients adultes précédemment traités par sorafénib.
• Monothérapie chez les patients adultes atteints de tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEp) et extra-pancréatiques (TNEep) bien différenciées, non résécables ou métastatiques, qui ont progressé après au moins un traitement systémique antérieur autre que des analogues de la somatostatine.

À propos de l’essai CABINET (Alliance A021602)

L’essai CABINET (« CABozantinib versus placebo In patients with advanced NEuroendocrine Tumors ») est un essai randomisé de Phase III en double aveugle évaluant le cabozantinib par rapport à un placebo chez des patients atteints de tumeurs neuroendocrines avancées ayant progressé après un premier traitement. L’essai CABINET est sponsorisé par le National Cancer Institute (NCI), qui fait partie des National Institutes of Health aux États-Unis, et est dirigé et mené par l’Alliance for Clinical Trials in Oncology (financée par le NCI) avec la participation du National Clinical Trials Network (également financé par le NCI), dans le cadre de la collaboration avec Exelixis, grâce à un Accord coopératif de recherche et de développement conclu via le Programme d’évaluation des thérapies contre le cancer (« Cancer Therapy Evaluation Program ») du NCI.

Au total, 298 patients ont été recrutés aux États-Unis, au moment des analyses, dans le cadre de l’étude pivotale multicentrique de Phase III CABINET. Les patients ont été randomisés 2:1 pour recevoir Cabometyx ou un placebo dans deux cohortes traitées de façon distincte (TNEp, n = 95 ; TNEep, n = 203). Chaque cohorte était randomisée séparément et disposait de son propre plan d’analyse statistique. Les patients de la cohorte TNEep présentaient pour la plupart une localisation initiale dans la voie gastro-intestinale ou le poumon, ou une localisation initiale inconnue ou autre. Les patients devaient être atteints d’une maladie mesurable selon les critères RECIST 1.1 et avoir observé une progression de la maladie ou une intolérance après au moins un traitement systémique antérieur approuvé par les autorités de santé américaines (Food and Drug Administration, FD), autre que les analogues de la somatostatine. Le critère d’évaluation principal dans chaque cohorte était la SSP selon les critères RECIST 1.1 mesurés via une revue centrale indépendante en aveugle menée rétrospectivement. Après confirmation de la progression de la maladie, l’aveugle a été levé et ceux recevant le placebo ont été autorisés à passer au traitement par Cabometyx en phase ouverte. Les critères d’évaluation secondaires comprenaient la survie globale, le taux de réponse objective et la sécurité. Pour en savoir plus sur cette étude, consultez le site ClinicalTrials.gov.

À propos de l’IPN01194

IPN01194 est un inhibiteur de la voie MAPK expérimental de nouvelle génération qui cible les protéines ERK1/2 dans la voie MAPK. Ces protéines sont situées à l’extrémité de la voie MAPK qui régule la prolifération, la survie et la différenciation cellulaire.

Ipsen a acquis les droits mondiaux pour l’IPN01194 auprès d’AGV Discovery en tant que programme de développement précoce en 2022. En 2024, l’IPN01194 a progressé vers des essais cliniques de Phase I chez des personnes atteintes de mélanome métastatique, de cancer colorectal, d’adénocarcinome pancréatique ou de carcinome épidermoïde de la tête et du cou, évaluant le dosage adéquat, la tolérance et l’efficacité.

À propos de l’IPN01195

L’IPN01195 est un inhibiteur de la voie MAPK expérimental de nouvelle génération qui cible plusieurs protéines RAF dans la voie MAPK, y compris les formes dimériques. Une large inhibition des RAF bloque la signalisation dans la voie MAPK causée par des mutations pouvant conduire à une croissance cellulaire incontrôlée.

Ipsen a acquis les droits mondiaux pour l’IPN01195 dans le cadre de l’entente d’option conclue avec IRICoR et l’Université de Montréal pour un programme d’oncologie au stade de recherche en 2020. En 2025, l’IPN01195 a progressé vers de premières études chez l’homme en Phase I/II, pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’activité antitumorale chez les personnes atteintes de tumeurs solides avancées.

A propos d’Ipsen
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences. Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.

Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com

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Déclarations et/ou avertissement Ipsen

Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqué sont basés sur la stratégie et les hypothèses actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs dépendent de risques et d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une divergence significative entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué De tels risques et imprévus pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les informations disponibles à ce jour. L’utilisation des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou d’expressions similaires a pour but d’identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen, et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche et développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du médicament concerné. Il ne saurait être garanti qu’un médicament recevra les approbations réglementaires nécessaires ou qu’il atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se matérialisent. 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¹ Wolin et al. Efficacy and Safety of Cabozantinib (CABO) for Advanced Lung and Thymic Neuroendocrine Tumors (NET) after Progression on Prior Therapy: Subgroup Analysis of Phase 3 CABINET Trial (Alliance A021602). As presented at ESMO Congress 2025 during the ‘Poster lunch session’ Monday 20 October at 12:00 p.m. CEST Berlin, Germany.
² Tabernero et al. A phase I/IIa first-in-human, open label study to investigate ERK1/2 inhibitor IPN01194 in adults with advanced solid tumours. As published as an ePoster, Developmental therapeutics, ESMO Congress 2025 Berlin, Germany.
³ Chan et al. Cabozantinib Versus Placebo for Advanced Neuroendocrine Tumors (NET) after Progression on Prior Therapy (CABINET Trial/Alliance A021602): Updated Results Including Progression Free-Survival (PFS) by Blinded Independent Central Review (BICR) and Subgroup Analyses. As presented at ESMO Congress 2024 during the ‘Proffered Paper: NETs and Endocrine Tumors at 2:45 p.m. CEST Barcelona, Spain
⁴ Chan et al. Phase 3 Trial of Cabozantinib in Previously Treated Advanced Neuroendocrine Tumors. 2024 New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2403991
⁵ Pavel M, et al. Gastroenteropancreatic neuroendocrine neoplasms: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020;31(7):844-860.
⁶ Baudin E, et al. Lung and thymic carcinoids: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021 Nov;32(11):1453-1455.
⁷ El-Khoueiry A. et al., Cabozantinib: An evolving therapy for hepatocellular carcinoma. Cancer Treatment Reviews. 2021 Jul;98:102221. DOI: 10.1016/j.ctrv.2021.102221.
⁸ European Medicines Agency. Cabometyx® (cabozantinib) EU Summary of Product Characteristics. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/cabometyx-epar-product-information_en.pdf. Accessed September 2025.
⁹ Yakes M. et al., Cabozantinib (XL184), a novel MET and VEGFR2 inhibitor, simultaneously suppresses metastasis, angiogenesis, and tumor growth. Mol Cancer Ther. 2011;10:2298–2308. DOI: 10.1158/1535-7163.MCT-11-0264
¹⁰ Hsu et al., AXL and MET in Hepatocellular Carcinoma: A Systematic Literature Review. Liver Cancer 2021 DOI: 10.1159/000520501