Par Sandra Silvestri, pour Ipsen.com
Dans un environnement thérapeutique en constante évolution, l’autorisation d’un médicament ne constitue plus la fin du parcours: ce n’est que le début. Les données en vie réelle (real‑world evidence, RWE), les analyses post‑hoc et les études de phase IV structurées ouvrent de nouvelles perspectives pour l’apprentissage scientifique.
Chez Ipsen, nous nous engageons à explorer les questions encore sans réponse et à produire des données robustes qui vont au‑delà du développement initial du médicament, afin d’apporter une vision plus large et à long terme, fondée sur des preuves, au service des communautés que nous accompagnons.
Le rôle croissant des données en vie réelle
Les essais cliniques apportent des réponses scientifiques essentielles, mais par nature, ils ne peuvent pas refléter pleinement la réalité du quotidien des patients : la diversité des parcours, la complexité des maladies et l’imprévisibilité des prises en charge.
Les données en vie réelle contribuent à combler cet écart. Elles rendent compte de ce qui compte réellement pour les personnes concernées : l’efficacité d’un traitement sur la durée, sa tolérance au quotidien et sa place dans la vie réelle avec la maladie. En investissant dans des programmes solides de RWE, nous approfondissons notre compréhension des besoins des patients, mesurons l’impact réel de nos médicaments et veillons à ce qu’ils continuent d’apporter des bénéfices concrets aux personnes qui en dépendent.
Analyses post‑hoc et essais de phase IV : approfondir la compréhension là c’est essentiel
Les analyses post‑hoc et les études de phase IV — réalisées après l’autorisation d’un médicament — jouent un rôle tout aussi fondamental. En tenant compte de la diversité des patients et la variabilité des parcours de soins, nous questionnons des hypothèses afin d’en tirer des enseignements adaptés aux défis du monde réel.
Quel est l’impact de nos médicaments chez des patients présentant certaines comorbidités ou recevant d’autres traitements ? Quels marqueurs cliniques pourraient mériter une exploration approfondie ? Comment l’environnement thérapeutique, et par conséquent les recommandations de traitement, évoluent‑ils au fil du temps ?
En adoptant une approche ciblée, nous concevons des analyses capables de répondre aux questions les plus importantes pour les professionnels de santé comme pour les patients, contribuant ainsi à une meilleure compréhension de la maladie et à une prise en charge toujours plus individualisée.
Un avenir fondé sur l’apprentissage continu
Les enseignements issus des données en vie réelle, combinés à la richesse des essais de phase IV et des analyses post‑hoc, offrent une compréhension multidimensionnelle et approfondie de l’impact d’un médicament. Pour Ipsen, la génération en continue de données après l’autorisation de mise sur le marché n’est pas un simple complément : c’est un engagement. Un engagement à comprendre pleinement l’impact de nos médicaments, non seulement pour le plus grand nombre, mais aussi pour chaque individu, avec ses particularités, qui mérite des réponses à ses questions.
L’avenir de la prise en charge des patients reposera sur cette culture de l’apprentissage continu. L’autorisation d’un médicament est une étape importante, qui mérite d’être célébrée, mais elle ne marque pas la fin du parcours. Chaque donnée issue du monde réel, chaque résultat à long terme, chaque analyse post‑autorisation nous rapproche d’une optimisation des soins pour les patients qui en ont le plus besoin.
Notre ambition est claire : faire en sorte que le progrès scientifique ne s’arrête pas à l’autorisation, mais qu’il s’accélère grâce à elle — afin que chaque patient bénéficie non seulement d’une innovation thérapeutique, qui continue d’évoluer grâce à de nouvelles données, une approche ciblée et une raison d’être.
Un diagnostic est censé marquer la fin de l’incertitude. Pour certaines familles, c’est aussi le moment où elles réalisent que la médecine n’a plus rien à offrir. Loubna Ouriaghli, Head of Government Affairs & Policy chez Ipsen, a vécu ce moment aux côtés de sa propre mère, diagnostiquée avec une maladie rare. Elle a vu les symptômes apparaître un à un, les années qu’il a fallu pour obtenir une réponse et le silence qui a suivi quand cette réponse n’était accompagnée d’aucun traitement.
Ce sentiment d’impuissance est devenu un tournant. Plutôt que de le subir, Loubna a choisi de le transformer en engagement avec son expertise, sa position, ses compétences pour que d’autres familles, d’autres enfants comme elle, n’aient pas à traverser la même situation. Alors que sa famille s’apprête à s’agrandir, cette dimension personnelle renforce encore davantage son engagement pour les générations futures.
.
Depuis, elle aborde son rôle avec un sens des responsabilités qui va au-delà du simple cadre professionnel. Les Affaires Gouvernementales et la Politique publique peuvent sembler un endroit inattendu pour ce type d’engagement. C’est le domaine des négociations, des cadres réglementaires et des relations institutionnelles. Mais c’est aussi au sein de ce département que l’on décide si un patient pourra, ou non, accéder au traitement dont il a besoin. Les patients atteints de maladies rares n’ont pas seulement besoin que des traitements existent, ils ont besoin que ces traitements soient reconnus, remboursés et accessibles. Et c’est exactement là que Loubna a choisi d’intervenir.
Elle sait que le chemin est long, et qu’une seule personne ne peut pas changer le système à elle seule. Mais pour quelqu’un qui a été confronté à cette réalité, ce n’est pas une raison pour reculer. C’est une raison pour agir.
Nous sommes présents au Congrès de l’EASL 2026!
Nous sommes ravis de participer au Congrès 2026 de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL), le plus grand événement d’Europe dédié à la santé hépatique. C’est ici que les médecins, scientifiques, professionnels de santé paramédicaux, patients et partenaires de l’industrie se réunissent pour partager leurs connaissances, mettre en lumière les avancées scientifiques et tisser des liens solides.
Notre présence au Congrès de l’EASL 2026 témoigne de notre engagement continu à faire progresser la lutte contre les maladies hépatiques rares. À travers six présentations scientifiques — dont trois posters de dernière minute (late-breaking posters) —, des symposiums animés par des experts et des sessions de rencontre avec les experts (Meet the Expert), nous contribuons à l’avancement de la science et favorisons des échanges constructifs pour améliorer la prise en charge des patients.
Chez Ipsen, les maladies hépatiques rares sont au cœur de notre portefeuille. Nous déployons notre expertise scientifique dans cinq maladies cholestatiques rares du foie : la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), le syndrome d’Alagille (ALGS), l’atrésie des voies biliaires (AVB) et la cholangite sclérosante primitive (CSP).
À travers nos programmes de développement clinique, nous visons à faire progresser la compréhension scientifique des maladies hépatiques rares et de leur impact sur le quotidien des patients. Ces pathologies pouvant évoluer de manière imprévisible, une prise en charge personnalisée est essentielle, non seulement pour ralentir la progression de la maladie, mais aussi pour traiter les symptômes qui affectent le plus la qualité de vie des patients.
Les résultats cliniques s’améliorent lorsque les personnes atteintes d’une maladie hépatique rare comprennent leur pathologie et lorsqu’elles participent activement, aux côtés de leur équipe soignante, à la définition des objectifs thérapeutiques et à leur évaluation régulière.
Une approche collaborative et holistique implique de rassembler les patients, les proches aidants et les professionnels de santé pluridisciplinaires, afin qu’ils s’écoutent mutuellement et mesurent pleinement l’impact de la maladie, notamment celui de symptômes invalidants tels que la fatigue et le prurit. C’est ainsi que nous garantirons des plans de prise en charge qui répondent aux priorités cliniques tout en tenant compte de la réalité quotidienne de la vie avec une maladie hépatique rare.
Hugo Gomes da Silva d’Ipsen partage actuellement un aperçu exclusif des coulisses du Congrès de l’EASL 2026
En direct du Congrès de l’EASL 2026, Hugo Gomes da Silva, SVP Affaires Médicales Mondiales (Maladies Rares), a saisi les moments clés et les faits marquants de cette édition. De nouveaux épisodes seront mis en ligne quotidiennement tout au long du congrès :
Mieux comprendre la CBP et la fatigue
L’une des avancées majeures du Congrès EASL 2026 est la reconnaissance accrue de la nécessité d’évaluer et de prendre en charge activement la fatigue dans la CBP (cholangite biliaire primitive), en raison du fardeau considérable qu’elle représente pour les patients.
Dans la CBP, la fatigue est bien plus qu’une simple sensation de fatigue passagère ; il s’agit d’un symptôme clinique distinct et invalidant qui altère profondément la qualité de vie. Ce manque d’énergie profond et persistant impose des choix quotidiens difficiles, impactant tous les aspects du quotidien : de la motricité physique aux fonctions cognitives, en passant par le bien-être émotionnel et social. En affectant jusqu’aux tâches les plus simples et aux relations personnelles, la fatigue liée à la CBP exige une approche thérapeutique dédiée.
Découvrez-en plus sur la réalité quotidienne de la fatigue liée à la CBP ici.
Le fait de voir nos données susciter des débats et prendre conscience de leur capacité à influencer les soins prodigués dans la pratique a renforcé une vérité fondamentale : notre science est guidée par une mission.
Olivia Brown, EVP, Directrice Neurosciences
Certains moments restent gravés. Non pas à cause d’une diapositive ou d’un titre en particulier, mais parce que l’on sent qu’un changement est en cours. Les attentes évoluent. Les standards s’élèvent. Un nouveau chapitre s’ouvre.
C’est ce que SCALE a représenté cette année : un signal clair de la direction que prend la médecine esthétique. La médecine esthétique évolue au‑delà des résultats de surface. Les consommateurs et les médecins qui les traitent recherchent de plus en plus des traitements fondés sur des preuves, développés avec intention et délivrés selon des standards élevés et constants. La demande de transparence dans les choix thérapeutiques et d’implication des patients dans la prise de décision ne cesse de croître.
Pour Ipsen, ce moment est également déterminant. Nous ne sommes pas nouveaux dans le domaine de l’esthétique. Depuis des décennies, notre expertise en neurosciences couvre à la fois des indications thérapeutiques et esthétiques, soutenue par une solide expérience dans les biologiques complexes et la production de haute qualité. Nos médicaments sont approuvés pour un usage esthétique dans plus de 80 pays, grâce à notre présence directe et à des partenaires de confiance.
Ce qui différencie les acteurs de ce secteur, c’est leur approche et leur capacité d’exécution.
La médecine esthétique répond à des besoins individuels. Derrière chaque décision de traitement se trouve une histoire humaine : une évolution de la vie, de la confiance, de l’identité ou de l’image de soi. Les patients recherchent une qualité de vie, et pas uniquement une amélioration cosmétique.
C’est pourquoi l’avenir de l’esthétique sera façonné par un standard plus intentionnel, qui respecte l’individu, valorise la constance et la prévisibilité, et reconnaît la responsabilité inhérente au développement, à la production et à la mise à disposition de ces traitements.
Chez Ipsen, nous suivons la science et laissons les données guider nos décisions. Ce principe va bien au‑delà de la recherche. Il implique de refuser les raccourcis, de concevoir avec exigence et de s’engager en faveur de la qualité à chaque étape — du développement à la production.
SCALE a marqué ce changement. Non seulement en tant que congrès, mais comme un moment charnière reflétant la direction que prend l’industrie de l’esthétique et les standards attendus par la communauté. Cela a également constitué une étape importante pour Ipsen, rendant notre rôle dans l’esthétique plus visible.
À titre personnel, ce moment revêt une signification particulière. Depuis mon arrivée chez Ipsen, j’ai pris davantage conscience des moments qui façonnent non seulement les carrières, mais aussi de la responsabilité liée aux standards que nous définissons et à la confiance que nous construisons. SCALE a été l’un de ces moments.
Un rappel que l’esthétique entre dans une ère plus réfléchie, plus intentionnelle — une ère où la rigueur scientifique, la qualité et les standards comptent autant que les résultats. Et où la manière dont nous innovons est tout aussi importante que ce que nous créons.
Le Rapport Annuel Intégré 2025 d’Ipsen est désormais disponible sur Ipsen.com. Ce document de référence essentiel rassemble les informations clés et les principaux enseignements sur les avancées majeures de 2025, ainsi que sur les perspectives à venir.
Cette édition offre une vision claire de la manière dont notre stratégie, « Focus. Together. For patients & society », s’est traduite par des avancées concrètes à travers notre performance commerciale, le développement de notre pipeline, notre culture, nos engagements en matière de durabilité et, surtout, notre impact pour les patients, depuis son lancement en 2020.
« Guidés par notre stratégie, nous avons noué de nouveaux partenariats prometteurs, élargi notre pipeline et notre portefeuille, et partagé des données encourageantes issues de nos essais cliniques. L’ensemble de ces actions a permis d’élargir les options disponibles pour les patients vivant avec des maladies difficiles à traiter en oncologie, maladies rares et neurosciences », déclare David Loew, Directeur général.
Découvrez l’interview de David Loew pour en savoir plus sur les progrès réalisés et les priorités à venir, ou téléchargez le rapport complet.
« Tous les médicaments ont des effets secondaires, mais il s’agit simplement d’essayer d’en minimiser l’impact en fournissant aux patients et aux médecins les informations dont ils ont besoin ou en trouvant d’autres moyens d’atténuer cet impact. » — Jacintha Sivarajah
Avec plus de quinze ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique, Jacintha dirige aujourd’hui la surveillance de la sécurité dans le cadre du développement de médicaments. « Mon rôle consiste non seulement à assurer une stratégie de sécurité proactive, mais aussi, avec mes collègues de Global Patient Safety, à fournir une surveillance de sécurité solide pour tous les patients inclus dans l’ensemble du programme. »
Elle voit également la science de la sécurité comme un moyen de maintenir l’équilibre essentiel entre risque et bénéfice. « Ce que je fais consiste à veiller à ce que, quoi que nous fassions — que ce soit dans nos programmes d’essais cliniques ou dans le suivi des déclarations d’effets secondaires — nous évaluions cela au regard des bénéfices et des risques du médicament », dit-elle. « Nous cherchons à garantir que l’équilibre bénéfice-risque reste favorable aux patients qui le prennent. »
Cet équilibre exige de la vigilance et des outils en constante évolution. « La détection de signaux est une partie vraiment importante de notre travail en sécurité », explique-t-elle. « Vous cherchez à voir si des tendances récurrentes apparaissent dans les effets secondaires et si cela pourrait être lié à notre médicament ou non. » Pour Jacintha, la science de la sécurité consiste à donner la priorité aux patients.
« En fin de compte, nous travaillons tous pour le bien-être des patients », dit-elle. « C’est ce qui nous motive.»
Christelle Huguet, EVP, Directrice R&D
Ipsen n’est pas un nouvel acteur de l’esthétique. Depuis plus de trente ans, nous faisons progresser des innovations en neurosciences à travers des indications thérapeutiques et esthétiques, en développant une expertise approfondie dans les biologiques complexes, le développement clinique rigoureux et une production de haute qualité. Nos médicaments sont approuvés pour un usage esthétique dans plus de 80 pays à travers le monde, grâce à notre présence directe et à des partenaires de confiance.
Ce patrimoine est essentiel, car le domaine de l’esthétique évolue, et son avenir sera façonné par la science et les données.
Chez Ipsen, l’innovation a toujours été guidée par la compréhension. Nous capitalisons sur nos connaissances, apprenons des données et appliquons la même rigueur scientifique aux domaines thérapeutique et esthétique. Cette approche nous a permis de traduire des décennies de recherche en neurosciences en solutions conçues pour répondre à des attentes croissantes en matière de qualité, de constance et de robustesse clinique.
Aujourd’hui, les attentes évoluent. Les patients, les consommateurs et les professionnels de santé qui les prennent en charge souhaitent des traitements fondés sur des preuves, conçus avec intention et développés selon des standards élevés et constants. Cela exige davantage qu’une innovation incrémentale : cela requiert une compréhension biologique profonde, des parcours de développement rigoureux et une confiance totale dans la science qui sous‑tend chaque décision.
Cette conviction se reflète dans nos investissements. Aujourd’hui, 15 % des investissements totaux en R&D d’Ipsen sont consacrés aux indications esthétiques*. Nous menons actuellement plusieurs études de Phase II et de Phase III dans des usages esthétiques, renforçant ainsi notre ambition de rester un moteur d’innovation significative dans ce domaine.
L’innovation guidée par la science repose également sur la capacité à transformer la découverte en réalité. Les sites de production d’Ipsen disposent de capacités conçues pour la prochaine génération de traitements biologiques complexes. Ils incarnent des investissements de long terme dans la qualité, la reproductibilité et l’excellence industrielle — des capacités essentielles lorsque la science passe de l’hypothèse au patient.
L’esthétique progresse rapidement. Mais les avancées durables reposent sur des preuves, de l’expérience et une exécution irréprochable.
Chez Ipsen, nous continuons à façonner l’avenir de l’esthétique grâce à la recherche fondée sur les preuves, des décisions guidées par les données et en nous appuyant sur des décennies d’expertise en neurosciences pour délivrer l’innovation.
* Correspond aux dépenses R&D d’Ipsen projetées pour 2026. Donnée interne, février 2026.
Nous avons enregistré un solide début d’année 2026, avec une croissance des ventes totales de 22,6 % à taux de change constants au premier trimestre. Cette performance reflète une exécution rigoureuse dans nos principaux domaines thérapeutiques, ainsi qu’une demande soutenue pour nos médicaments différenciés.
Les résultats du T1 soulignent notre engagement à apporter des innovations à forte valeur ajoutée pour les patients, tout en assurant une croissance durable et de long terme.
Une croissance solide dans l’ensemble de nos domaines thérapeutiques clés
La performance du premier trimestre repose sur une croissance équilibrée en Oncologie, Maladies Rares et Neurosciences, portée par la solidité et la diversification de notre portefeuille.
- Les ventes en Oncologie ont progressé de 13,0 %, soutenues par une demande toujours forte pour nos principales marques et sur nos marchés clés.
- L’activité Maladies Rares a enregistré une croissance exceptionnelle de 125,4 %, reflétant le succès des efforts de commercialisation et l’amélioration de l’accès des patients aux traitements d’Ipsen dans ce domaine.
- Les ventes en Neurosciences ont augmenté de 18,5 %, portées par une demande sous‑jacente soutenue et une exécution commerciale efficace.
Cette performance démontre notre capacité à générer de la croissance dans plusieurs domaines thérapeutiques répondant à des besoins médicaux importants non satisfaits.
Bien positionnés pour la suite de l’année
Nous abordons l’année 2026 avec une forte dynamique et avons confirmé nos objectifs financiers pour l’ensemble de l’année 2026. À l’avenir, nous restons pleinement concentrés sur l’avancement de notre pipeline, le soutien aux lancements et le renforcement de nos positions en Oncologie, Maladies Rares et Neurosciences.
* Données à taux de change constants.
Sandra Silvestri, M.D., PhD, Executive Vice President, Chief Medical Officer, Ipsen.
Pour les centaines d’enfants diagnostiqués chaque année en Europe avec un gliome pédiatrique de bas grade (pLGG), le parcours est rarement celui que les familles imaginent. Il est souvent long, complexe et bouleversant. Mais aujourd’hui, nous nous réjouissons de constater une avancée dans le paysage thérapeutique.
La Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à la première thérapie ciblée en Europe destinée aux enfants atteints de pLGG avec altération du gène BRAF en rechute ou réfractaire, quel que soit le type d’altération BRAF.
En tant que médecin, j’ai pu constater à quel point l’incertitude pèse lourdement sur les familles d’enfants atteints de maladies graves. Avec le pLGG, il ne s’agit pas seulement d’un défi médical, mais bien souvent d’un combat qui s’inscrit dans la durée. Pour ces familles, cette autorisation représente quelque chose de véritablement nouveau : une option thérapeutique développée spécifiquement à partir de la biologie du pLGG.
Le pLGG est une tumeur cérébrale rare et invalidante, pouvant entraîner des conséquences neurologiques majeures et durables — perte de la vision, troubles de la parole, difficultés d’apprentissage — qui influencent le développement de l’enfant et sa qualité de vie jusqu’à l’âge adulte. Le traitement repose fréquemment sur la chirurgie et des chimiothérapies répétées, avec peu d’options en cas de rechute.
À l’heure où seule une faible proportion des nouveaux médicaments cible les maladies pédiatriques, cette autorisation constitue une avancée rare mais importante en oncologie pédiatrique.
L’autorisation de la CE reflète l’effort collectif des chercheurs, des cliniciens, des participants aux essais cliniques, des associations de patients et des équipes Ipsen, tous animés par une même détermination face à cette maladie. Je leur en suis profondément reconnaissant.
Mais l’autorisation n’est qu’un début. Notre priorité est désormais de veiller à ce que cette thérapie parvienne aux enfants et aux familles qui en ont besoin, partout en Europe. Nous sommes prêts à collaborer avec l’ensemble des parties prenantes au sein des États membres pour soutenir un accès rapide et équitable.
Les enfants vivant avec des cancers rares méritent davantage d’options. À eux, et aux familles qui n’ont jamais cessé d’espérer : nous continuerons.
Dans l’industrie pharmaceutique, il est facile de se concentrer sur les données, la stratégie et les indicateurs de performance. Mais derrière chaque décision se trouvent de vraies personnes. Pour Guillermo Castillo Acero, Directeur des marchés européens de taille intermédiaire chez Ipsen, cette réalité s’est imposée à lui lors d’un moment précis de sa carrière.
Au début, Guillermo décrit son rôle comme étant principalement axé sur l’atteinte des résultats. Cela a changé lors d’une campagne de sensibilisation à la spasticité, organisée en partenariat avec une association de patients. L’initiative, une course conçue pour accroître la visibilité et promouvoir l’inclusion, a rassemblé des patients, des familles et des acteurs de la santé autour d’une cause commune.
Lors de cet événement de sensibilisation, Guillermo a eu l’occasion de s’entretenir directement avec des familles. Il s’attendait à des conversations sur les traitements ou les résultats cliniques. Or, ce qu’il a entendu était bien plus personnel. Elles parlaient des défis du quotidien — s’habiller, manger, accomplir des tâches routinières — des choses souvent négligées, mais profondément significatives pour les personnes vivant avec la spasticité.
L’expérience a été émouvante. Guillermo se souvient d’avoir eu du mal à retenir ses larmes en voyant les familles se retrouver, partager et trouver de la joie simplement en faisant partie d’une communauté solidaire. Ce moment est resté gravé en lui et a transformé sa vision de son travail — non plus comme une responsabilité professionnelle, mais comme quelque chose qui affecte directement des vies, celles des patients comme celles de leurs proches.
Depuis lors, Guillermo aborde son rôle avec un sens des responsabilités plus profond. Le travail ne se résume plus à des résultats sur le papier, il s’agit de permettre une meilleure vie au quotidien. Parfois, il suffit d’un seul moment pour changer notre regard sur ce que nous faisons. Pour Guillermo, ce fut d’écouter — vraiment écouter — les patients et leurs familles, et de prendre conscience de l’impact humain derrière chaque décision.