À l’occasion de Movember, Ipsen renouvelle son engagement en faveur de la santé des hommes avec la campagne « Get Men Talking », une série de podcasts qui encourage le dialogue ouvert autour du cancer de la prostate et du bien-être masculin.
Dans cet épisode, Tim Batchelor, collaborateur Ipsen aujourd’hui en rémission depuis dix ans, s’entretient avec Errol McKeller, également survivant du cancer de la prostate, et Colin Jackson, légende olympique. Ensemble, ils partagent leurs histoires personnelles, lèvent les tabous et inspirent les hommes à prendre soin de leur santé car parler peut sauver des vies.
Avec Get Men Talking, Ipsen poursuit sa mission de sensibilisation à l’importance du dépistage précoce, de la prévention et du soutien pour les hommes touchés par le cancer de la prostate. À travers des témoignages authentiques et porteurs d’espoir, nous souhaitons libérer la parole et encourager chacun à agir.
👉 Écoutez le podcast, partagez-le autour de vous et participez à la conversation.
Ensemble, faisons bouger les lignes, une discussion à la fois.
« Il peut y avoir un gène dérégulé ou muté dans un cancer particulier. Nous devons nous demander : comprenons-nous comment fonctionne ce gène ? Pouvons-nous concevoir un médicament pour le traiter ou le cibler ? »
Lindsey Rodrigues travaille dans le domaine de la recherche, bien avant que les molécules n’arrivent en clinique. Son domaine concerne les cas où les cellules cancéreuses sont reprogrammées au niveau de l’expression génique, et non par mutation génétique. « Il y a ces protéines responsables de la lecture, de l’écriture et de l’effacement des marques épigénétiques », dit-elle. « Et cela contrôle si un gène est activé ou désactivé. On ne peut pas les voir avec les outils traditionnels. C’est ce qui rend cela si intéressant. »
Chez Ipsen, elle dirige la stratégie biologique des programmes épigénétiques en phase précoce et soutient les équipes d’innovation externe dans l’évaluation d’actifs potentiels à ajouter au pipeline d’Ipsen. « Vous pouvez avoir deux molécules avec des données similaires », dit-elle, « mais des mécanismes très différents. Nous nous demandons : est-ce sélectif ? Cela atteint-il la bonne cible ? Comprenons-nous la population de patients ? »
Son parcours en oncologie académique guide cette analyse. Elle s’est formée en microfluidique, biologie de l’ARN et criblage CRISPR—utilisé pour mener des expériences à grande échelle montrant comment les gènes influencent un trait, une maladie ou le comportement d’une cellule. « J’essaie de trouver quelque chose de concret dans les données », dit-elle. « Surtout quelque chose de robuste. »
Lindsey considère l’épigénétique comme un domaine où de bonnes idées échouent souvent à se traduire. « C’est une cible mouvante », dit-elle. « Elles dépendent du contexte. Elles peuvent fonctionner dans une lignée cellulaire mais pas chez un patient, et la population de patients peut être plus restreinte que ce que le promoteur pensait au départ. »
Pour elle, cela rend la science plus urgente, pas moins. « Il y a tellement d’échecs », dit-elle. « Mais si quelque chose fonctionne, c’est puissant. »
Son équipe travaille de manière transversale dès le début, en engageant chimie, clinique et développement pharmaceutique pour évaluer ce dont un composé aurait besoin pour réussir. « Nous ne travaillons pas en vase clos », dit-elle. « Nous avons besoin d’apports à tous les niveaux. » Cette pression collaborative la garde concentrée. « Nous nous demandons : est-ce un projet dont nous serions tous fiers de faire partie ? Est-ce un traitement que nous aimerions que nos familles reçoivent ? » Ces questions la poussent, elle et son équipe, jusqu’à la ligne d’arrivée de la découverte, en contribuant au rôle plus large du développement de médicaments.
Nous sommes fiers de participer au Liver Meeting 2025 organisé par l’American Association for the Study of Liver Disease (AASLD), où des professionnels de la santé, des scientifiques et la communauté des patients se réunissent pour discuter des dernières avancées en matière d’innovations et de soins scientifiques et médicaux, dans le domaine des maladies du foie.
Cette année, au Liver Meeting, nous bénéficions d’une forte présence, avec des données sur cinq maladies hépatiques rares présentées sous forme de résumés de dernière minute, de présentations orales et de posters prestigieux. Ces données, portant sur la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), le syndrome d’Alagille (SAG), atrésie des voies biliaires (AVB) et la cholangite sclérosante primitive (CSP), font progresser notre compréhension de ces affections et témoignent de notre engagement continu dans la recherche sur les maladies hépatiques rares et l’amélioration des résultats pour les patients.
À mesure que la science et la technologie évoluent, nous comprenons mieux la biologie des symptômes, explorons le potentiel de modification de la maladie et partageons notre science afin de pouvoir contribuer à façonner l’avenir de l’hépatologie.
Nous utilisons notre expertise scientifique dans cinq domaines thérapeutiques, CBP, PFIC, SAG, AVB et CSP, pour développer des médicaments qui ont le potentiel de changer la vie des personnes atteintes d’une maladie hépatique rare. Notre compréhension de ces maladies évolue.
Notre compréhension croissante de la biologie derrière la CBP a conduit à reconnaître que la fatigue n’est pas seulement une sensation générale de fatigue, mais un symptôme distinct et indépendant de la maladie, distinct du prurit (démangeaisons sévères).
À mesure que nous découvrons l’ensemble des symptômes et leurs mécanismes sous-jacents, la gestion de la CBP devient de plus en plus personnalisée, en se concentrant sur ce qui compte le plus pour les patients, notamment la qualité de vie.
Les progrès des tests génétiques ont révélé que la PFIC peut se manifester non seulement dans l’enfance mais aussi à l’âge adulte, ce qui conduit à un diagnostic plus précis pour les patients adultes et à une meilleure compréhension de son spectre clinique.
Dans le SAG, le foie est souvent l’organe le plus touché, les anomalies des voies biliaires entraînant une accumulation de bile à des niveaux nocifs. Environ la moitié des enfants constatent une amélioration du flux biliaire avant l’âge de cinq ans, tandis que l’autre moitié connaît une aggravation des symptômes et des complications.
Le prurit causé par l’accumulation d’acides biliaires est souvent le symptôme le plus invalidant, affectant gravement le sommeil, le bien-être émotionnel et la vie quotidienne. Dans certains cas, il devient un critère déterminant pour une transplantation hépatique.
L’AVB est une maladie hépatique rare qui affecte les nourrissons et nécessite une reconnaissance et un diagnostic précoces pour améliorer les résultats.
Il existe un éventail d’expériences parmi les personnes touchées par l’AVB, reflétant sa complexité et son impact varié sur les enfants et les familles
Notre compréhension de la CSP s’améliore, mais les options thérapeutiques efficaces pour la CSP sont très limitées, la transplantation hépatique étant la seule approche capable de soutenir les perspectives à long terme des patients.
Il existe un besoin important pour les patients et les médecins d’avoir accès à une option de traitement tolérable et efficace.
En collaborant avec la communauté des patients, nous pouvons sensibiliser davantage les professionnels de la santé à ces maladies et à l’expérience des patients.
Retrouvez chaque jour les moments clés et les avancées majeures avec les mises à jour quotidiennes d’Hugo Gomes da Silva, partageant des commentaires d’experts et des réflexions sur la science qui façonne la réunion de cette année. Nouveaux épisodes mis en ligne quotidiennement tout au long du congrès :
Écoutez directement les principaux leaders d’opinion, les défenseurs des patients et les experts Ipsen alors qu’ils discutent de nouvelles données, de perspectives en évolution et de l’avenir des soins RLD – enregistrés en direct lors du Liver Meeting 2025. Regardez des interviews exclusives de la réunion :
Notre présence au Liver Meeting reflète notre engagement continu à faire progresser la recherche sur le foie et à soutenir la communauté mondiale.
Découvrez les points forts, les affiches et les sessions d’experts des réunions précédentes.
Pour plus d’informations sur la fatigue dans la CBP, lisez ici.
Pourquoi les maladies du foie ? Une vision du changement
Les maladies du foie sont devenues un domaine d’intérêt majeur pour la communauté scientifique médicale, en raison de besoins non satisfaits importants — notamment dans les pathologies rares et peu prises en charge. Le foie joue un rôle central dans la biologie humaine, agissant comme un centre de métabolisme des glucides, des lipides et des protéines. Il est également à l’origine de nombreuses maladies métaboliques héréditaires, la plupart résultant de mutations autosomiques récessives sur un seul gène. Ces pathologies sont plus fréquentes qu’on ne le pense : on estime qu’un nouveau-né sur 800 est atteint d’un trouble métabolique hépatique héréditaire.
Pendant des décennies, la transplantation hépatique a été la seule option curative pour ces patients. Mais le paysage évolue. Les premières avancées dans des maladies telles que la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et le syndrome d’Alagille ont montré que l’innovation ciblée peut offrir des traitements de première classe à des patients auparavant sans solution. Des entreprises comme Ipsen ouvrent la voie, démontrant qu’un investissement ciblé en hépatologie peut établir de nouveaux standards en matière d’innovation dans les maladies rares et de soins aux patients.
Une conception plus intelligente des essais cliniques : poser les bases
À mesure que la science progresse, la conception des essais cliniques évolue également. Dans toute l’industrie, on observe une tendance vers des approches plus intelligentes et plus agiles du développement. Ces nouveaux modèles s’appuient sur des données réelles issues des patients et sont de plus en plus renforcés par l’intelligence artificielle et les données du monde réel, permettant une modélisation prédictive plus précise.
Les maladies rares présentent des défis uniques en raison de leur complexité et de leur hétérogénéité. Pour y répondre, l’industrie adopte des conceptions d’essais adaptatifs, des études à bras unique avec contrôles externes, et des méthodologies bayésiennes. Ces approches améliorent non seulement les résultats des études, mais accélèrent également le chemin vers l’approbation.
La centration sur le patient devient aussi un pilier de l’innovation. Le développement d’indicateurs rapportés par les patients (PRO), comme l’outil de prurit reconnu par la FDA développé par Ipsen, reflète un engagement plus large à intégrer la voix du patient à chaque étape du processus de développement.
Où en sommes-nous aujourd’hui : élargir le portefeuille hépatique
Le domaine des maladies du foie s’est considérablement élargi ces dernières années. Ce qui était autrefois un champ dominé par des traitements symptomatiques est désormais le foyer d’un portefeuille croissant de thérapies modifiant la maladie. Les progrès en médecine de précision, l’utilisation de nouveaux critères cliniques et les profils fondés sur la valeur permettent d’adapter les traitements de manière plus efficace aux patients.
Parallèlement, notre compréhension de la biologie des maladies s’approfondit. Les innovations en protéomique et en modulation des voies ouvrent de nouvelles perspectives d’intervention. Ces avancées scientifiques s’alignent de plus en plus avec la préparation réglementaire, permettant des parcours de développement plus rapides et plus efficaces. Ipsen et d’autres entreprises visionnaires contribuent à cet alignement, garantissant que l’innovation soit non seulement possible, mais aussi accessible.
Regard vers l’avenir : l’édition génétique dans les maladies du foie
Les maladies du foie causées par des mutations sur un seul gène touchent des millions de personnes dans le monde. Alors que les traitements traditionnels se concentrent sur la gestion des symptômes, ils offrent rarement une guérison. L’édition génétique émerge comme une approche transformatrice, avec des technologies comme CRISPR/Cas9 permettant l’insertion, la correction et la suppression de gènes.
Cependant, le foie présente des défis uniques pour l’édition génétique en raison de son faible taux de division cellulaire et de ses mécanismes inefficaces de réparation de l’ADN. Une solution prometteuse est Repair Drive, une stratégie novatrice développée par l’Université Rice et le Baylor College of Medicine. Cette approche améliore l’efficacité de la correction génétique en conférant un avantage de survie aux cellules modifiées, leur permettant de surpasser les cellules malades lors de la régénération naturelle du foie. Fait important, Repair Drive est compatible avec les plateformes de livraison existantes telles que les virus adéno-associés (AAV) et les nanoparticules lipidiques.
Cette innovation pourrait marquer un tournant dans le traitement des pathologies hépatiques pédiatriques et à début précoce, en passant de la gestion des symptômes à des thérapies curatives.
La prochaine frontière : régénérer le foie
Au-delà de l’édition génétique, un objectif encore plus ambitieux se dessine : régénérer le tissu hépatique lui-même. Les thérapies cellulaires régénératives représentent la prochaine frontière en hépatologie, nous faisant passer du traitement à la restauration véritable.
Les technologies émergentes explorent des systèmes de bio-distribution capables de transformer les cellules hépatiques en thérapies implantables temporaires, semblables à des tissus. Un exemple est le travail de Dimension Bio, qui développe ce qu’elle appelle des « thérapies tissulaires ». Ces thérapies pourraient retarder le besoin de transplantation hépatique en cas d’insuffisance hépatique.
Cette vision de la médecine régénérative nous pousse à penser autrement. Nos systèmes réglementaires et de remboursement sont-ils prêts à soutenir une telle innovation transformatrice ? La réponse à cette question façonnera l’avenir des soins.
Le défi du système : innovation vs infrastructure
Alors que le progrès scientifique s’accélère, l’infrastructure des soins de santé peine à suivre. Les cadres réglementaires sont souvent lents à intégrer de nouveaux critères et des conceptions d’essais adaptatifs. Les parcours de remboursement, eux aussi, sont fréquemment mal alignés avec la rapidité et l’ampleur des avancées scientifiques.
Sans alignement systémique, même les thérapies les plus prometteuses risquent d’être retardées ou rendues inaccessibles. Le défi n’est pas seulement d’innover, mais de faire en sorte que l’innovation atteigne les patients qui en ont le plus besoin.
Combler le fossé : engagement proactif
Pour surmonter ces obstacles, les leaders de l’industrie adoptent un rôle plus proactif dans la construction du futur des soins de santé. Cela inclut des échanges avec les régulateurs et les payeurs pour défendre les modèles d’essais adaptatifs, les nouveaux critères et des structures de remboursement plus flexibles.
La collaboration est essentielle. En travaillant ensemble — industrie, autorités réglementaires, payeurs et associations de patients — nous pouvons créer un écosystème qui soutient l’innovation de la recherche au lit du patient.
Des valeurs partagées : curiosité, courage, engagement
Au cœur de cette transformation se trouvent les valeurs qui font avancer le secteur. La curiosité alimente l’exploration de nouvelles frontières scientifiques. Le courage nous pousse à remettre en question les idées reçues. Et l’engagement nous assure de ne jamais perdre de vue les patients que nous servons — en particulier ceux issus de communautés vulnérables et peu desservies.
Ipsen illustre comment ces valeurs peuvent prendre vie, en combinant excellence scientifique et plaidoyer pour faire entendre la voix de patients trop souvent oubliés.
Redéfinir le possible
Le parcours dans les maladies du foie ne consiste pas seulement à développer de nouveaux médicaments. Il s’agit de redéfinir l’avenir des soins. En repoussant les limites de la science clinique et en plaidant pour une réforme systémique, nous pouvons garantir que l’innovation soit non seulement réalisée, mais aussi délivrée.
L’avenir de l’hépatologie sera défini par la manière dont la science et les systèmes évolueront ensemble. Si nous réussissons, nous ne nous contenterons pas de traiter les maladies du foie — nous redéfinirons ce qui est possible pour les générations à venir.
Nous sommes fier d’annoncer une performance solide dans l’ensemble de ses aires thérapeutiques au cours des neuf premiers mois de 2025, illustrant notre engagement à proposer des médicaments transformateurs aux patients du monde entier.
Une performance remarquable depuis le début de l’année
Nos ventes totales ont augmenté de 12,1 % à taux de change constants. La croissance a été portée par les trois aires thérapeutiques :
Cette dynamique nous a permis de revoir à la hausse nos prévisions pour l’ensemble de l’année 2025, avec une croissance des ventes attendue autour de 10 %* et une marge opérationnelle de base d’environ 35 %.
Une expansion stratégique en oncologie
Nous avons également annoncé notre intention d’acquérir ImCheck Therapeutics, une biotech française pionnière dans l’immuno-oncologie de nouvelle génération. Cette acquisition porte sur ICT01, un anticorps monoclonal de première classe ciblant BTN3A1, actuellement en essai clinique de phase I/II pour le traitement de première ligne de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez les patients non éligibles aux traitements standards. Les premières données montrent des taux de réponse sans précédent, presque deux fois supérieurs à ceux des soins standards.
Cette opération vient renforcer l’héritage de près de 40 ans d’Ipsen en oncologie, en élargissant notre portefeuille en R&D vers l’hémato-oncologie et en répondant à des besoins médicaux non satisfaits.
Une fin d’année prometteuse
Alors que nous entamons la dernière ligne droite de 2025, nous restons concentrés sur notre mission : proposer des thérapies innovantes aux patients qui en ont le plus besoin. Notre croissance continue et nos investissements stratégiques reflètent notre conviction que chacun mérite de vivre pleinement sa vie.
*À taux de change constants
L’expérience de chaque personne atteinte de tumeurs neuroendocrines (TNE) est unique. Pour Mélanie, accepter le diagnostic d’une TNE pulmonaire s’inscrit dans un processus continu, fait de recherches, de découvertes et d’apprentissage, pour mieux comprendre comment vivre avec cette forme de cancer complexe et encore trop méconnue.
L’établissement du diagnostic
Comme pour beaucoup, Mélanie a appris son diagnostic par hasard, à la suite d’un simple contrôle de routine pour une toux. Lorsqu’une radiographie a révélé une ombre au niveau de ses poumons, son médecin généraliste lui a d’abord diagnostiqué un cancer du poumon avec un pronostic très pessimiste — une information qu’elle n’a pas reçue directement lors de la consultation, mais qu’elle a découverte dans son dossier médical. Ce fut un choc, avec une grande détresse face à l’incertitude de ce qu’impliquait potentiellement ce diagnostic pour son avenir. Ce n’est qu’après une biopsie que le diagnostic réel a été posé : Mélanie était en réalité atteinte d’une forme avancée de tumeurs neuroendocrines pulmonaires, un terme dont elle n’avait jamais entendu parler auparavant.
S’informer pour mieux comprendre
Les TNE constituent une forme relativement rare de cancer qui affecte les cellules du système neuroendocrinien1. Ces cellules sont présentes dans tout le corps, mais les TNE surviennent toutefois le plus souvent dans les poumons, l’estomac ou le pancréas2. La plupart des formes de TNE se développent lentement et sont moins agressives3, un point que le médecin a souligné auprès de Mélanie. Mais quel que soit le type de cancer, le diagnostic bouleverse profondément la vie. Même si Mélanie avait enfin pu mettre un nom sur sa maladie, la rareté des TNE, en particulier pulmonaires, rendait l’accès à l’information difficile. Pourtant, environ 35 personnes sur 100 000 dans le monde vivent avec une TNE1, et les TNE pulmonaires représentent 27 % de ces cas2, — une réalité bien plus fréquente qu’on ne l’imagine. Afin d’obtenir plus d’informations, Mélanie a demandé un deuxième avis à un professeur intervenant dans un centre d’excellence sur les TNE, qui possédait l’expertise nécessaire pour discuter de la complexité de son diagnostic.
Bien que rassurée sur les possibilités de traitement, Mélanie a appris que sa TNE n’était pas opérable. Elle devait donc apprendre à vivre avec — un processus en constante évolution. Pour cela, elle a cherché à mieux comprendre sa maladie. Elle souligne le rôle essentiel d’une association nationale de patients, qui lui a offert un soutien précieux, des échanges avec d’autres personnes vivant des parcours similaires, et un accès à des ressources fiable véritables mines d’informations pour elle.
« Chacun vit les choses à sa manière. Mais tous sont incroyablement bienveillants et positifs. Même dans les moments les plus difficiles, il y a une grande affection de la part des uns et des autres. Nous avons tous le sentiment de faire partie d’une grande famille. »
L’importance d’être visible et compris
Vivre avec un cancer rare peut être source d’isolement. Mélanie se sent physiquement bien la plupart du temps, mais elle porte le poids d’une maladie pour laquelle les parcours de soins sont souvent complexes et l’avenir incertain. Récemment, Mélanie s’est rendue à des consultations avec une amie, car on lui a diagnostiqué un type de cancer plus courant. Ces consultations ont mis en lumière la disparité des soins entre chaque type de cancer. Les connaissances médicales, le financement et le soutien spécialisé dont bénéficient les personnes atteintes de cancers moins courants peuvent être limités. Le manque de personnel infirmier dédié, la difficulté d’obtenir rapidement les résultats d’examens, le déficit d’information des patients, notamment sur l’existence de groupes de soutien et même le financement du stationnement sur les parkings des hôpitaux, sont autant de constats qui témoignent de cette disparité.
Une vision à long terme de la vie
Si Mélanie a accepté la possibilité que ses TNE évoluent, qu’elles grossissent, rétrécissent ou se propagent, elle reste déterminée à vivre pleinement, à apprécier les activités pour ce qu’elles lui apportent, sans les associer uniquement à sa maladie. Son métier de jardinière paysagiste et sa récente passion pour la nage en mer lui permettent aujourd’hui de continuer à profiter de sa passion pour les activités de plein air. L’appréhension du quotidien avec les TNE est un chemin que Mélanie parcourt avec détermination, une marche après l’autre.
22 Octobre 2025 – 1 mn de lecture
PARIS, FRANCE, 22 octobre 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe biopharmaceutique mondial de spécialité, présente aujourd’hui son chiffre d’affaires réalisé depuis le début de l’exercice et pour le troisième trimestre 2025.
Les résultats financiers pour les neufs premiers mois de 2025 ont été publiés le 22 Octobre 2025.
Une conférence téléphonique à destination des investisseurs et analystes s’est tenue le même jour.
Enregistrement du webcastNous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Découvrez Ipsen, nos produits et chiffres clés, nos objectifs et notre stratégie.
Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique, veuillez contacter : khalid.deojee@ipsen.com
Hugo Gomes da Silva, Senior Vice President Global Medical Affairs (Maladies Rares) chez Ipsen, partage des réflexions précieuses sur les défis auxquels les familles sont confrontées tout au long de leur parcours avec le PFIC — et souligne l’importance essentielle d’une information fiable et du soutien de la communauté.
À l’occasion de la Journée de sensibilisation au PFIC, le 5 octobre, je repense à ce que m’ont confié les personnes vivant avec la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et à l’impact de cette maladie, non seulement ce jour-là, mais chaque jour de leur vie. Le PFIC est une maladie génétique rare du foie, souvent diagnostiquée dès l’enfance, qui peut provoquer une atteinte progressive du foie, des démangeaisons intenses et avoir un impact profond sur la qualité de vie.
Le thème de cette année, Plus forts ensemble, illustre la puissance de l’unité, de l’empathie et du partage de connaissances au sein de cette communauté. Pour les familles, ce thème incarne non seulement la sensibilisation à la maladie elle-même, mais aussi l’assurance que personne ne devrait affronter le PFIC seul.
J’ai eu l’occasion d’échanger avec des parents qui incarnent cet esprit de force et de plaidoyer. Parmi eux, Emily Ventura, cofondatrice du PFIC Network et mère de Cedar, qui vit avec le PFIC. Elle se souvient de la difficulté des premiers jours suivant le diagnostic de sa fille : « Découvrir ce que le PFIC signifiait vraiment pour ma fille était accablant. Je me sentais perdue et je ne savais pas où trouver des conseils fiables. »
Ce qui a le plus aidé Emily, c’est de trouver une communauté de familles qui avaient suivi le même chemin, transformant ainsi sa peur en confiance. Inspirée par cette expérience, elle a cofondé le PFIC Network, qui fournit à la fois des informations fiables et un espace sûr où les familles peuvent se retrouver.
Francesca a connu un parcours similaire lorsque sa fille, Eva Luna, a été diagnostiquée avec le PFIC alors qu’elle était encore bébé. Les premiers mois ont été marqués par l’incertitude et la peur face à ce que signifiait ce diagnostic. L’un des défis les plus difficiles a été de gérer les démangeaisons persistantes d’Eva Luna, que Francesca décrivait comme « un monstre » perturbant la vie familiale. Aider sa fille à se sentir mieux et à vivre une enfance heureuse et active est devenu le centre de leur parcours. De nombreuses autres familles partagent ce défi : trouver un équilibre entre la gestion des symptômes, la vie quotidienne et l’espoir pour l’avenir.
Pour Francesca, entrer en contact avec d’autres mères a été une source d’espoir et de perspective : « Il était très important pour moi d’être en lien avec d’autres mamans à travers le monde. Cela m’a donné beaucoup d’espoir, car j’ai vu leurs enfants grandir, aller à l’école et même vivre une vie normale. » C’est ce qui l’a conduite à créer PFIC Italia, qui soutient non seulement les familles en Italie, mais également au-delà de ses frontières.
Les parcours d’Emily et de Francesca nous montrent que derrière chaque diagnostic se trouve une famille en quête de clarté, de soutien et de l’assurance de ne pas être seule. Pour faire face au PFIC, les familles ont besoin à la fois de connaissances qui les renforcent et d’une communauté qui leur donne de la force.
Chez Ipsen, mes collègues et moi restons engagés à écouter les familles et à être à leurs côtés. La Journée de sensibilisation au PFIC nous rappelle que faire progresser la science n’est qu’une partie de la solution ; la solidarité et le soutien sont tout aussi essentiels. En étant plus forts ensemble, nous pouvons aider les familles à se sentir informées, soutenues et jamais seules sur leur parcours. Le PFIC Network est une ressource de confiance pour les familles, réunissant en un seul lieu un ensemble complet d’informations, de conseils et de témoignages.
Pour en savoir plus sur le PFIC, rendez-vous sur le site du PFIC Network : PFIC.org ainsi que sur le PFIC Italia Network.
« Nous collaborons avec nos collègues médicaux et chimistes en découverte de médicaments, en examinant le procédé actuel et en réfléchissant aux meilleures façons d’améliorer l’efficacité et de minimiser l’impact environnemental. »
Nathan McCormack se concentre sur les toutes premières étapes du développement des principes actifs pharmaceutiques (API). Cela implique de travailler aux côtés des collègues en chimie médicinale pour identifier de nouvelles molécules, puis pour rendre leur production adaptée à l’industrialisation et à la fabrication. Membre de l’équipe API à Dublin, Nathan soutient de nouvelles molécules pour les trois aires thérapeutiques d’Ipsen—neurosciences, maladies rares et oncologie—en travaillant en étroite collaboration avec les chimistes médicinaux pour évaluer comment un composé est fabriqué, et comment ce procédé résistera aux contraintes de la production à grande échelle. « Ce que vous utilisez à petite échelle ne se traduit pas nécessairement », dit-il. « En termes de sécurité, c’est quelque chose auquel nous devons penser à l’échelle industrielle. »
Le travail de Nathan ne se limite pas à la synthèse. Lui et ses collègues évaluent la faisabilité de chaque voie de réaction, identifiant risques et opportunités dès le début. « Nous soutiendrons l’approvisionnement de cet API tout au long des étapes précliniques et cliniques », explique-t-il, « jusqu’à atteindre la fabrication commerciale. »
Son rôle comprend aussi le suivi de ce qui arrive à un composé une fois dans l’organisme. « Nous travaillons en étroite collaboration avec nos partenaires externes », dit Nathan. Ces partenariats jouent un rôle majeur dans l’innovation et la mise en place de meilleurs procédés pour la durabilité. Ce qui l’enthousiasme le plus est de contribuer à améliorer la durabilité et l’empreinte environnementale. Ipsen est membre de l’American Chemical Society Green Chemistry Institute Pharmaceutical Roundtable (ACS GCI PR), une collaboration avec d’autres entreprises pharmaceutiques que Nathan et ses collègues jugent essentielle. « Nous passons déjà à l’action—en établissant des références, en analysant et en changeant nos pratiques. » L’objectif est de réduire l’impact environnemental tout en maximisant la découverte scientifique.
Ce travail comprend également des partenariats avec des laboratoires académiques. « Ils proposent certaines des meilleures innovations », dit-il. « Et nous pouvons les aider à les
adapter aux applications industrielles. » Pour Nathan, la durabilité n’est pas un projet annexe—c’est l’avenir du développement de médicaments.
Naomi Binoche, Vice-Présidente, Responsable de la Gestion des Alliances Stratégiques, partage ses réflexions sur l’importance des partenariats pharmaceutiques dans la réussite et sur la nécessité de célébrer chaque étape du chemin.
Ce thème a été approfondi lors du sommet mondial ASAP Global Alliance à Amsterdam, où Naomi a coanimé la session intitulée « Vivre et faire évoluer une alliance héritée – un parcours semé de rebondissements ». La présentation a mis en lumière comment Ipsen et Servier ont surmonté les défis d’un partenariat hérité pour construire une alliance réussie – un parcours illustrant la résilience et l’adaptabilité nécessaires dans le secteur pharmaceutique.
“Pour moi, la réussite ne se résume pas aux grandes avancées. En près de dix ans chez Ipsen, j’ai appris que cela repose tout autant sur la construction de partenariats de confiance et la célébration de chaque étape franchie. Nous prospérons en travaillant ensemble – c’est ce qui stimule l’innovation dans nos domaines thérapeutiques et nous permet, en fin de compte, de proposer des médicaments transformateurs aux patients du monde entier.
Avancer ensemble peut être transformateur. En combinant la portée mondiale, la taille et l’expertise d’Ipsen avec la recherche de pointe de nos partenaires, nous parvenons à faire progresser continuellement de nouveaux programmes prometteurs. J’ai eu la chance de contribuer à de nombreux partenariats fructueux qui ont permis de faire avancer nos projets : depuis le développement préclinique, en passant par l’approbation réglementaire, jusqu’à leur mise sur le marché pour bénéficier aux patients.
Ce qui me motive chaque jour, c’est la diversité des partenaires avec lesquels nous collaborons : de la biotech cotée aux États-Unis à l’entreprise familiale en Europe ; de la jeune entreprise ambitieuse en Chine au leader industriel établi. Chacun apporte ses propres défis et opportunités, et c’est cette variété qui rend chaque journée passionnante !
Transformer une molécule en médicament est un parcours long et complexe, nécessitant des années de dévouement et de collaboration. C’est pourquoi il est essentiel de prendre le temps de célébrer chaque victoire. Ces étapes partagées – qu’elles soient opérationnelles, stratégiques ou relationnelles – sont le cœur du succès des alliances, contribuant à bâtir la confiance et à maintenir l’élan au fil du temps.
Une alliance ne se limite pas à la collaboration initiale ou à un accord de licence. Elle englobe tous les éléments de soutien qui l’accompagnent : la pharmacovigilance, la qualité, la protection des données, la fabrication, l’approvisionnement, les opportunités liées au cycle de vie, et bien plus encore. Chaque réussite est obtenue ensemble avec nos partenaires, au fil du temps. Ces étapes ne font peut-être pas la une des journaux, mais pour mon équipe et moi, ce sont des moments forts qui reflètent la solidité de notre collaboration.
Bien sûr, le parcours ne s’arrête pas une fois le médicament sur le marché. Maintenir la disponibilité de nos traitements dans plus de 100 pays demande un effort considérable, avec des équipes du monde entier qui collaborent chaque jour pour assurer la fabrication et la distribution. C’est là que nos alliances à long terme brillent vraiment. Certaines de nos collaborations durent depuis plus de 30 ans, avec des molécules hors brevet qui continuent d’enregistrer une croissance à deux chiffres dans certaines régions.
Célébrer chaque étape avec nos partenaires, surtout dans un parcours aussi long et exigeant, nourrit notre motivation à faire avancer les programmes et à garantir l’accessibilité des médicaments. Au final, ce qui compte, c’est d’avoir un réel impact pour les patients — et cela mérite toujours d’être célébré.”
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