L’Assemblée générale mixte 2025 d’Ipsen S.A. se tiendra le 21 mai 2025, à Paris, en France.
Intervenants à l’Assemblée Générale Mixte
Les résultats financiers du premier semestre ont été publiés le 16 avril 2025 à 7H00 et une conférence téléphonique a eu lieu à 14H00 CET.
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com
Notre vision est d’être un groupe biopharmaceutique de taille moyenne leader au niveau mondial qui se concentre sur les médicaments transformateurs en oncologie, les maladies rares et les neurosciences.
Découvrez Ipsen en deux pages ; nos produits et chiffres clés, nos objectifs et notre stratégie.
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Les maladies cholestatiques du foie constituent un groupe de maladies rares mais importantes qui touchent aussi bien les enfants que les adultes. Trois de ces maladies, la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) et le Syndrome d’Alagille (ALGS), présentent des éléments communs, mais leurs causes, leurs manifestations et les difficultés qu’elles posent aux patients et à leurs familles sont uniques. Il est essentiel de comprendre ces maladies pour améliorer le diagnostic, le traitement et l’ensemble des soins.
La CBP est une maladie cholestatique auto-immune rare du foie, dont la prévalence augmente dans le monde entier. Chez les personnes souffrant de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie.2 Si la maladie n’est pas traitée, la bile et les toxines peuvent s’accumuler (cholestase), entraîner des cicatrices sur les tissus hépatiques (cirrhose), et éventuellement conduire à une insuffisance hépatique.1,2,3
Cette accumulation provoque des lésions hépatiques, des symptômes comme de la fatigue et des démangeaisons intenses. La CBP est souvent mal diagnostiquée en raison de ses symptômes subtils, c’est pourquoi la reconnaissance de la maladie et l’intervention précoces sont essentielles pour la prendre en charge.
La CIFP, quant à elle, désigne un ensemble de maladies génétiques rares dans lesquelles le foie a des difficultés à libérer l’acide biliaire nécessaire à la digestion des graisses et des huiles. L’accumulation de bile peut causer de graves lésions hépatiques, et conduire à une insuffisance hépatique.4 Bien que la CIFP puisse apparaître plus tard dans la vie, elle se manifeste généralement de manière plus agressive chez les nourrissons et les jeunes enfants.5
L’ALGS est une maladie héréditaire qui peut affecter le foie, le cœur, le cerveau, les vaisseaux sanguins et les os.6 Les enfants atteints de cette maladie ont souvent besoin d’un soutien nutritionnel et nécessitent des consultations médicales fréquentes, ce qui a un impact sur leur scolarité et leur développement social.
Malgré leurs différences, ces maladies partagent des éléments communs importants. L’un des principaux symptômes de toutes ces maladies est le prurit (démangeaisons), qui peut être insupportable, en particulier chez les enfants. Pour les personnes atteintes de ces maladies, les démangeaisons sont bien plus qu’une légère irritation ; elles peuvent être très intenses, perturber la vie quotidienne et provoquer une grande souffrance. De plus, la fatigue est également un symptôme pénible, en particulier pour les personnes vivant avec ces maladies, et beaucoup d’entre elles ressentent une fatigue invalidante qui affecte la concentration et les interactions sociales.
Ipsen s’engage à mieux faire connaître ces maladies cholestatiques rares du foie et à en améliorer l’issue pour les personnes affectées et leurs familles. Les progrès de la recherche médicale conduisent à de meilleurs traitements et à une meilleure prise en charge des symptômes. Cependant, ces maladies restent peu connues parmi les communautés de patients et les professionnels de santé (PS). Il est important de parler davantage de ces symptômes, afin que les personnes atteintes de maladies cholestatiques rares du foie puissent les comprendre, mieux les gérer et obtenir un diagnostic rapide.
Alors que nous regardons vers l’avenir, une approche collaborative centrée sur le patient est essentielle pour prendre en charge ces maladies complexes.
Références
- Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
- European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
- Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
- Baker A, et al. 2019. Systematic review of progressive familial intrahepatic cholestasis. Clin Resh Hepatol Gastroenterol. 43(1):20-36.
- Nayagam NS, et al. 2022. Clinical phenotype of adult‐onset liver disease in patients with variants in ABCB4, ABCB11, and ATP8B1. Hepatol Commun. 6(10):2654-2664.
- National Organization for Rare Disorders. Rare Disease Database: Alagille Syndrome. Available at: https://rarediseases.org/rarediseases/alagille-syndrome. Accessed April 2024. 2
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Un article par Jennifer Schranz, Senior Vice President, Global Head Rare Diseases chez Ipsen
Dans les histoires de super-héros, on raconte parfois qu’en serrant du charbon avec une force incroyable, on peut créer un diamant parfait en quelques secondes. Bien sûr, ce n’est qu’un mythe ! En réalité, les diamants sont rares et mettent des millions d’années à se former sous des conditions spécifiques. Cette image me parle particulièrement quand on pense à l’innovation dans les maladies rares : un parcours difficile, long et minutieux pour transformer une découverte scientifique en un traitement qui peut potentiellement changer des vies.
Lors du congrès sur les médicaments orphelins et les maladies rares (ODRD), j’ai abordé les mythes et défis liés à l’innovation dans le domaine des maladies rares.
Plus encore, j’ai insisté sur la nécessité d’une collaboration accrue dans notre secteur pour garantir l’accès des personnes atteintes de maladies rares aux traitements dont elles ont un besoin urgent. Le développement de médicaments pour ces maladies est particulièrement complexe : populations de patients restreintes, critères cliniques incertains et recrutement lent. Mais d’autres obstacles existent au-delà du laboratoire : cadres réglementaires, politiques de prix et de remboursement qui ne prennent pas toujours en compte les défis uniques de la R&D dans les maladies rares.
Parmi les plus de 10 000 maladies rares identifiées, 95 % ne disposent toujours pas de traitement approuvé. i Pour les patients et leurs familles, chaque avancée représente bien plus qu’un simple traitement : c’est un espoir, une meilleure qualité de vie et davantage de temps auprès de leurs proches. Pourtant, des barrières financières et structurelles freinent l’innovation et limitent l’accès aux traitements. Sans approche proactive, trop de patients resteront sans solution.
La mise au point d’un médicament contre les maladies rares s’apparente à l’exploitation d’une mine de diamants: la nature peut créer quelque chose d’extraordinaire, mais l’extraire et le raffiner demande d’immenses efforts. De la même manière qu’une infime partie des diamants extraits est transformée en bijoux précieux, de nombreux candidats-médicaments prometteurs n’atteignent jamais les patients qui en ont besoin. Il est donc crucial de repenser notre manière de développer et d’évaluer ces traitements.
Pour offrir davantage de solutions aux personnes atteintes de maladies rares, nous devons transformer notre approche du développement des médicaments. Une approche au cas par cas pour chaque maladie n’est pas viable. À la place, nous devons innover dans trois domaines clés :
- Recherche & Développement : Les essais en panier « , le regroupement des maladies en fonction de biomarqueurs et les approches basées sur les voies biologiques peuvent unifier des populations de patients restreintes, améliorer le recrutement des essais et renforcer la puissance statistique des études.
- Science réglementaire: Les cadres réglementaires doivent évoluer pour intégrer de nouveaux modèles d’essais, ajuster les critères de désignation de médicaments orphelins et intégrer les données du monde réel dans les processus d’approbation
- Économie de la santé & accès au marché: De nouveaux modèles tarifaires – comme la tarification multi-indications, la tarification basée sur la valeur ou la tarification conditionnée à la performance – peuvent rendre les traitements contre les maladies rares plus accessibles et viables économiquement.
Dans tous ces domaines, la collaboration est essentielle. En renforçant les partenariats entre l’industrie, le monde académique, les associations de patients et les régulateurs, nous pouvons bâtir une vision commune pour l’innovation dans les maladies rares. Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) s’est fixé pour objectif de soutenir le développement de 1 000 nouveaux traitements d’ici 2027.ii Pour y parvenir, nous avons besoin d’investissements soutenus, d’incitations et d’une réflexion novatrice sur le développement et l’accès aux traitements.
Les incitations à la recherche sur les médicaments orphelins ont largement contribué à stimuler l’innovation dans ce domaine, favorisant l’investissement et la recherche sur ces pathologies. Ces dernières années, de nombreuses thérapies ont vu le jour, mais les évolutions réglementaires et économiques pourraient ralentir cet élan.
Un écosystème de recherche florissant n’est pas le fruit du hasard: il doit être cultivé avec soin. Si les incitations diminuent, nous risquons d’assister à un recul des programmes de recherche translationnelle, à un ralentissement des essais cliniques et à un affaiblissement des partenariats industriels. Et ce n’est pas seulement une question d’industrie pharmaceutique : il s’agit de garantir aux personnes atteintes de maladies rares l’espoir de nouveaux traitements.
Ce qui me motive avant tout, c’est d’avoir un impact concret sur la vie des personnes concernées – pas seulement en développant des traitements, mais en veillant à ce qu’elles y aient réellement accès. L’impact des maladies rares est immense, et nous ne pouvons pas nous permettre de ralentir le progrès.
Alors, quelle est la prochaine étape ? Créons ensemble un environnement qui favorise les avancées scientifiques et l’accès aux traitements. Comme les diamants, chaque nouvelle thérapie est le résultat de la pression, de la persévérance et des bonnes conditions. Assurons-nous que ces traitements rares et précieux parviennent aux patients qui en ont le plus besoin.
Dans le dernier épisode de notre série « Une vie dans la science », nous sommes ravis de vous présenter Crystel Ogier, notre Directrice des Biomarqueurs Cliniques, qui dirige la sensibilisation et la mise en œuvre des diagnostics compagnons chez Ipsen. Le travail de Crystel est un excellent exemple de la façon dont la science de pointe a un impact réel sur l’avenir du développement de médicaments et l’amélioration des résultats pour les patients.
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Dans le prochain épisode de notre série « Une vie scientifique », Dorinne Desposito, chef de projet en toxicologie prédictive, partage son point de vue sur la stimulation de l’innovation grâce à la pensée créative et le pouvoir de l’apprentissage partagé au sein de nos équipes dédiées. Le travail de Dorinne illustre comment la collaboration interfonctionnelle chez Ipsen fait progresser la science, a un impact significatif et veille à ce que la science reste à la fois amusante et motivante.
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Un article par Philippe Ghyssels, Vice Président Corporate et Global Public Affairs
Pour les personnes atteintes d’une maladie rare, chaque jour sans traitement est un jour de trop. Lors du World Evidence, Pricing and Access Congress à Amsterdam, j’ai participé à une table ronde sur l’accès à long terme aux innovations thérapeutiques pour les maladies rares. Cette discussion m’a rappelé que derrière chaque politique et chaque négociation, il y a des vies humaines suspendues à l’attente d’un traitement.
L’innovation dans les maladies rares a connu d’énormes avancées, mais alors que nous continuons à progresser, nous devons veiller à ce que l’accès suive le rythme de l’innovation. Un nouveau traitement ne peut réellement changer des vies que s’il est accessible aux patients qui en ont besoin, au moment où ils en ont besoin.
Et pourtant, l’accès rapide aux traitements des maladies rares reste un défi. Les traitements ne s’intègrent pas aisément dans le modèle traditionnel de développement et d’accès aux produits pharmaceutiques. Le modèle économique des médicaments orphelins repose sur un équilibre subtil : stimuler l’innovation tout en garantissant une disponibilité équitable et rapide des traitements. Si des progrès ont été accomplis, il reste encore des améliorations à apporter :
- Les États-Unis approuvent davantage de médicaments orphelins que l’Europe. Cela souligne l’opportunité de renforcer les processus réglementaires et d’accès au marché dans l’UE pour éviter des retards inutiles dans la mise à disposition des traitements.
- Même après l’approbation de l’EMA, les délais d’accès varient considérablement en Europe. Les différences entre les systèmes nationaux de tarification et de remboursement (T&R) font que certains patients doivent attendre bien plus longtemps que d’autres pour un même traitement.
- Les cadres d’accès aux maladies rares évoluent, mais des obstacles demeurent. De nombreux pays s’interrogent sur l’utilisation des marqueurs de substitution, des comparateurs à faible coût et des seuils de prix—autant de facteurs qui peuvent parfois ralentir l’accès plutôt que de l’accélérer.
Plutôt que de voir ces défis comme des obstacles, nous devons les considérer comme des opportunités d’améliorer et d’optimiser l’accès afin que l’innovation se traduise plus rapidement et plus systématiquement en impact.
Comment aller de l’avant ?
Garantir que les traitements pour les maladies rares atteignent les patients de manière durable et à long terme nécessite une collaboration et une réflexion nouvelle. Pour moi, les domaines clés à privilégier sont les suivants :
- Renforcer les incitations à l’innovation. Des politiques soutenant la propriété intellectuelle, les incitations fiscales et l’accompagnement scientifique encourageront les investissements continus dans la recherche et le développement.
- Favoriser une collaboration précoce et multipartite. Lorsque les patients, les payeurs, les régulateurs, les chercheurs et l’industrie échangent en amont, nous pouvons créer un cadre d’accès plus prévisible et efficace.
- Explorer de nouveaux modèles de financement. Le modèle traditionnel de P&R ne reflète pas toujours la pleine valeur des traitements contre les maladies rares. Il est nécessaire de poursuivre la recherche de solutions de financement flexibles et innovantes.
- Faire preuve de souplesse dans la prise de décision. Une meilleure acceptation des critères substitutifs, des données du monde réel et des approbations adaptatives peut aider à accélérer l’accès tout en maintenant des standards élevés de sécurité et d’efficacité.
- Aligner les cadres d’accès sur les réalités des maladies rares. Des seuils de disposition à payer (WTP) plus inclusifs, comme le modèle Highly Specialized Technologies (HST) du NICE, reconnaissent l’impact à long terme de ces thérapies et mériteraient d’être envisagés plus largement.
L’un des principaux enseignements que j’ai tirés du World EPA Congress est qu’il existe un engagement fort et partagé en faveur d’un meilleur accès aux traitements des maladies rares. Politiques de santé, professionnels de santé, régulateurs, associations de patients et industrie poursuivent tous le même objectif : garantir aux patients un accès rapide et durable aux innovations.
Plutôt que de nous concentrer sur ce qui ne fonctionne pas, nous devons nous focaliser sur ce que nous pouvons construire ensemble. En alignant les incitations, en favorisant la collaboration et en plaçant les patients au centre des décisions, nous pouvons façonner un avenir où l’accès aux traitements des maladies rares ne sera plus un défi, mais une évidence.
Les solutions sont à portée de main. Il est temps d’en faire une réalité.
Pour la première fois dans notre série « Une vie scientifique », Christelle Huguet, vice-présidente exécutive et responsable de la recherche et du développement, nous explique ce qui la motive dans le monde difficile de l’industrie pharmaceutique. Animée d’un profond sentiment de curiosité et d’un engagement ferme à faire progresser les résultats pour les patients, son parcours témoigne de l’impact incroyable d’un esprit curieux et d’une science déterminée.
Vivre avec une maladie rare représente un immense défi quotidien pour des millions de personnes dans le monde. Pour ces personnes et leurs familles, la résilience est essentielle et l’espoir devient une bouée de sauvetage. La Journée des maladies rares est l’occasion de rendre hommage à leur courage, d’amplifier leur voix et de réaffirmer notre vision commune d’un avenir rempli d’opportunités au-delà de ce que toute personne atteinte d’une maladie rare aurait pu imaginer.
Cette année, le thème de la Journée des maladies rares, “Plus que ce que vous pouvez imaginer”, est un appel à l’action pour les patients, les soignants, les défenseurs des malades, les professionnels de la santé, les décideurs politiques et l’industrie. Il rappelle avec force ce qu’il est possible de faire lorsque nous travaillons ensemble pour transformer l’imagination en impact.
Sous l’égide d’EURORDIS et avec le soutien d’innombrables autres organisations, la Journée des maladies rares constitue une plateforme essentielle pour mettre en lumière la communauté des maladies rares tout en favorisant la prise de conscience et l’action collective. Leurs efforts nous rappellent l’importance de la collaboration, non seulement en cette journée, mais tout au long de l’année.
Au cœur des activités de cette année se trouve la vision collective de ce que nous pouvons accomplir lorsque nous sommes unis par un objectif commun. Les employés d’Ipsen, inspirés par la résilience et la détermination des personnes atteintes de maladies rares, se sont réunis pour partager leurs espoirs et leurs rêves pour la communauté. Leurs points de vue reflètent la conviction commune qu’imaginer davantage n’est pas un acte solitaire, mais une collaboration menée par tous ceux qui veulent faire la différence.
Les défis liés à la prise en charge des maladies rares restent considérables. Les diagnostics tardifs, les disparités d’accès et les obstacles au soutien continuent d’avoir un impact sur les patients du monde entier. Pour résoudre ces problèmes, il faut plus que de l’innovation ; il faut des partenariats, des actions de sensibilisation et une compréhension approfondie des besoins de la communauté. En travaillant aux côtés des patients, de leurs familles et des défenseurs des malades, nous nous efforçons de faire en sorte que leurs voix façonnent l’avenir des soins pour les maladies rares.
La Journée des maladies rares nous rappelle l’extraordinaire potentiel dont nous disposons pour faire la différence. C’est l’occasion de nous concentrer non seulement sur ce qui est possible aujourd’hui, mais aussi sur ce que nous pouvons réaliser demain. Ensemble, avec la communauté des maladies rares, nous pouvons imaginer et créer un avenir rempli de possibilités au-delà de tout ce que nous pouvons imaginer actuellement.
Car c’est en imaginant davantage que nous pourrons accomplir davantage, non seulement pour quelques-uns, mais aussi pour tous ceux qui sont touchés par les maladies rares.
Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares et découvrir des témoignages de la communauté, consultez le site https://www.rarediseaseday.org/.
Un article de Josep Catlla, Vice-Président Exécutif, Directeur des Affaires Corporate.
« Chaque année, la Journée des maladies rares est pour moi un moment de profonde réflexion. C’est l’occasion de célébrer la résilience des personnes atteintes de maladies rares, d’écouter leurs histoires et de réaffirmer mon engagement personnel – et l’engagement collectif d’Ipsen – aux côtés de la communauté des maladies rares.
Le thème de la Journée des maladies rares de cette année, « Plus que vous ne pouvez imaginer », me fait penser aux défis complexes que doivent souvent relever les personnes qui vivent avec une maladie rare ou qui s’occupent d’un proche atteint d’une telle maladie. Pour beaucoup, le voyage commence par un diagnostic tardif qui peut prendre des années à être confirmé, ainsi que par des options de traitement limitées et des disparités dans l’accès aux soins. Ces obstacles ne se limitent pas à une seule maladie ou à une seule communauté : ils sont la réalité vécue par des millions de personnes dans le monde, qu’elles soient atteintes d’une maladie rare du foie, d’une maladie osseuse rare ou d’un cancer rare.
J’ai récemment eu le privilège d’écouter Francesca, la mère d’Eva Luna, une enfant atteinte de cholestase intrahépatique familiale primaire (PFIC), une maladie cholestatique rare du foie. Sa force et sa persévérance face aux difficultés quotidiennes me rappellent pourquoi nous faisons ce que nous faisons. Ce sont des histoires comme celle de Francesca – et celles de Roberta, Stephanie, Gill, Nadine et tant d’autres que j’ai entendues ces dernières semaines – qui nous inspirent chaque jour. Le courage dont ils font preuve en partageant leurs expériences et en prônant le changement nous incite à continuer à repousser les limites.
Chez Ipsen, nous croyons au pouvoir de l’écoute. Les patients et leurs familles sont les véritables experts de leur maladie, et leurs points de vue sont inestimables. Leurs expériences vécues ont façonné notre compréhension des maladies rares et, à leur tour, ont orienté nos priorités. Grâce à notre collaboration continue avec la communauté de la cholangite biliaire primitive (CBP), nous avons co-créé des mesures de résultats rapportés par les patients afin de mieux saisir l’impact de symptômes tels que la fatigue débilitante et les démangeaisons – des éléments de cette maladie hépatique rare qui sont trop souvent négligés dans les évaluations cliniques traditionnelles. En apprenant directement de la communauté des maladies rares, nous nous rappelons que l’empathie et la collaboration sont aussi vitales que l’innovation pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits.
Le soutien à la communauté des maladies rares exige plus que de la bonne volonté : il nécessite des améliorations significatives et systémiques. Des défis tels que les lacunes politiques, les retards dans l’accès aux thérapies et les disparités dans les options de traitement restent des domaines où des progrès sont nécessaires.
Ces derniers temps, nous constatons malheureusement des retards et des obstacles difficilement compréhensibles dans la mise à disposition de ces nouveaux médicaments pour les patients dans certains pays du monde. Lorsque les régulateurs internationaux les plus respectés (FDA et EMA) ont validé la sécurité et l’efficacité d’un nouveau médicament innovant, il est regrettable que certains trouvent des arguments supplémentaires pour retarder encore l’accès des patients aux nouveaux médicaments. Malheureusement, une maladie rare est un espace rare pour l’innovation et il faut beaucoup d’engagement, de ressources et de détermination pour des chercheurs comme ceux d’Ipsen, qui s’engagent pleinement à aller plus loin pour apporter de nouvelles thérapies dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits.
L’engagement d’Ipsen en faveur de l’innovation dans le domaine des maladies rares va au-delà de la mise au point de traitements ; il s’agit de créer un environnement plus favorable à l’innovation et aux soins dans le domaine des maladies rares. En tant que patients, défenseurs, décideurs et leaders de l’industrie, nous devons travailler ensemble pour faire en sorte que les besoins de la communauté des maladies rares soient prioritaires. Il ne s’agit pas seulement d’un défi, mais d’une opportunité de construire un avenir qui réponde à leurs attentes et les dépasse.
À la veille de la Journée des maladies rares de cette année, je souhaite à la communauté des maladies rares de l’espoir, du progrès et de la solidarité.
Un avenir où des personnes comme Luna, Roberta, Stephanie, Gill et Nadine, ainsi que leurs familles, recevront les soins, la compréhension et la dignité qu’elles méritent. Un avenir où les barrières sont levées et où le potentiel d’innovation qui change la vie est pleinement réalisé.
Le slogan « More Than You Can Imagine » (Plus que ce que vous pouvez imaginer) exprime l’essence de ce que nous recherchons.
À tous ceux qui vivent avec une maladie rare et à leurs proches : merci de nous inciter à repousser les limites chaque jour. Et à mes collègues, à mes pairs et à mes partenaires : rassemblons-nous pour réimaginer ce qui est possible, ensemble. Notre engagement en faveur des maladies rares est… rare. »
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