La Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA) a demandé à Dolon d’élaborer un rapport pour évaluer l’impact de la proposition de législation pharmaceutique développée la Commission européenne. Le rapport Dolon, publié le 6 novembre, conclut que la législation telle que proposée en l’état par la Commission pourrait avoir un impact négatif sur la recherche et le développement dans l’industrie pharmaceutique en Europe, et potentiellement sur la vie des patients dans le monde entier. Certaines de ces possibles conséquences sont illustrées ci-dessous.
Pour en savoir plus sur l’impact potentiel la proposition de la Commission européenne: le communiqué de presse de l’EFPIA est accessible ici et le rapport complet ici.
Ipsen a organisé une journée Investisseurs (Capital Markets Day) le 7 décembre 2023 à Londres.
Un enregistrement de l’événement est disponible ci-dessous.
Journée Investisseurs 2023 – Enregistrement
Les intervenants
Cet évènement était l’occasion de rencontrer la direction et également de faire le point sur la stratégie et les opportunités de notre portefeuille de produits R&D, les moteurs de nos principaux médicaments sur le marché ainsi que les perspectives à moyen terme.
Notre vision est d’être une entreprise biopharmaceutique mondiale de taille moyenne, qui focalise ses efforts sur les médicaments innovants dans les domaines de l’Oncologie, des Maladies Rares et des Neurosciences.
Découvrez Ipsen en deux pages : nos médicaments et chiffres clés, nos objectifs et notre stratégie.
Si vous ne parvenez pas à vous inscrire au webcast en raison de la politique informatique de votre entreprise, veuillez envoyer un e-mail à : paula.brooks@ipsen.com
Il est particulièrement crucial de développer l’innovation pour les personnes atteintes de maladies rares. Les différentes pièces du puzzle (la viabilité clinique, la viabilité économique et le contexte politique) doivent toutes être assemblées avant que l’innovation n’atteigne les patients.
D’un point de vue scientifique, les maladies rares présentent des difficultés inhérentes liées aux petites populations, aux données limitées, à la compréhension et parfois même aux compétences disponibles. La technologie peut également ne pas être accessible pour diagnostiquer correctement et traiter efficacement et en toute sécurité. Par conséquent, les chercheurs rencontrent parfois des difficultés pour définir les bons critères d’évaluation et concevoir des essais cliniques qui mesurent de manière efficace l’impact des traitements novateurs.
Le modèle d’innovation en biopharma est caractérisé par des coûts initiaux élevés et un risque d’échec important, avec de potentiels retours sur investissement qui n’arrivent que bien plus tard. Les incertitudes entourant le succès sont encore plus conséquentes dans le domaine des maladies rares, car les programmes de recherche centrés sur les maladies rares ont montré des taux d’échec plus élevés. Par le passé, les bénéfices économiques pour l’investissement dans le domaine des maladies rares étaient marginaux et nécessitaient un cadre politique de soutien afin de réduire les incertitudes et de récompenser les entreprises qui relevaient le défi d’investir dans ce secteur.
Des cadres politiques solides et prévisibles sont nécessaires pour les maladies rares. C’est pourquoi il est très important que les entreprises qui travaillent pour lutter contre les maladies rares aient la possibilité d’échanger sur les défis et les obstacles auxquels elles font face. Cette semaine, l’équipe Ipsen s’unit pour que l’innovation dans le domaine des maladies rares soit possible lors du Congrès international sur les médicaments orphelins (World Orphan Drug Congress) à Barcelone.
Martine Zimmerman SVP Regulatory Affairs & Quality, Lisa Marsden – SVP Global Head Value & Access, Dr. Fei Shih – Asset Lead for Fidrisertib et Dr. Kim Croskery – Medical Director aborderont chacune un défi parmi les aspects scientifiques, réglementaires et d’accès, et lanceront un appel à l’action dans un paysage politique en évolution pour les maladies rares, en particulier en Europe.
Nous pensons qu’il est crucial que les cadres politiques existants soient harmonisés et qu’ils tiennent compte des difficultés à produire des données sur les médicaments ultra-rares. Que l’innovation reçoive un investissement approprié avec des avantages qui récompensent les risques bien plus élevés qui doivent être pris dans la recherche scientifique et clinique portant sur les médicaments rares et ultra-rares, et que les exigences relatives aux données et preuves cliniques soient simplifiées afin de permettre d’accéder plus vite aux nouveaux traitements.
En travaillant ensemble, à la fois chez Ipsen et dans l’écosystème des soins de santé, nous pouvons atteindre l’objectif principal : proposer des innovations essentielles aux personnes atteintes de maladies rares.
Chez Ipsen, nous nous concentrons depuis de nombreuses années sur le développement de traitements nouveaux et innovants pour les maladies rares en endocrinologie, dans les maladies osseuses rares et plus récemment dans les maladies hépatiques rares. Cette orientation continue d’être un élément essentiel de notre stratégie de croissance.
Sandra Silvestri, Directrice Médicale d’Ipsen, partage ici ses réflexions sur les défis et les avantages de l’innovation pour la maladie hépatique cholestatique rare, auto-immune, la cholangite biliaire primitive ou CBP.
La CBP est une maladie qui affecte principalement les femmes, avec neuf femmes diagnostiquées pour un homme.1 Elle provoque une inflammation chronique des voies biliaires et, si elle n’est pas traitée, peut entraîner une accumulation de bile et de toxines (cholestase) dans le foie, provoquant inflammation chronique et cicatrisation du foie (cirrhose).1,2,3
La CBP est une maladie qui dure toute la vie et qui peut s’aggraver avec le temps.4 Si elle n’est pas prise en charge efficacement, la CBP peut entraîner des lésions hépatiques progressives et la nécessité d’une greffe du foie.1,2 De plus, la vie quotidienne des patients est affectée par des symptômes débilitants, notamment la fatigue et des démangeaisons sévères (prurit).5,6
Un patient atteint de CBP nous a dit : « Vivre avec une CBP peut être très difficile pour de nombreuses personnes. La peur de la progression de la maladie plane sur vous et vous devez gérer du mieux que vous pouvez le fardeau des symptômes quotidiens, des symptômes qui peuvent parfois être si débilitants qu’il faut toute sa force pour passer une autre journée.
Jusqu’à 40 % des personnes atteintes de CBP ne répondent pas au traitement de première intention.7 Si les patients ne répondent pas ou sont intolérants, le seul traitement de deuxième intention approuvé disponible provoque généralement un prurit ou des démangeaisons sévères comme effet secondaire, exacerbant la situation et des symptômes déjà débilitants.8
Comme Sandra le déclare dans cette vidéo, nous devons innover pour trouver de nouveaux traitements efficaces pour des maladies comme la CBP, qui ont des conséquences énormes sur la vie des personnes atteintes. Sans innovation, nous restons immobiles. Après près d’une décennie sans nouveaux développements, nous assistons désormais à une croissance dans les innovations médicales. Cela ne peut être que bénéfique pour les patients atteints de CBP, qui ont désespérément besoin de médicaments efficaces et bien tolérés pour gérer la maladie avec laquelle ils vivent.
Références
Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
Hirschfield GM, et al. 2018. The British Society of Gastroenterology/UK-PBC primary biliary cholangitis treatment and management guidelines. Gut. 67:1568-1594.
Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quality of Life: The UK-PBC National Study. Hepatology. 58: 273-283.
C Levy, et al. 2023. Understanding the Experience of Patients with Primary Biliary Cholangitis and Pruritus. Abstract presented at ISPOR, 7-11 May 2023, Boston.
Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97.
Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.
L’AVC est la deuxième cause de décès et la troisième cause de décès associé à une invalidité dans le monde. Environ 1 personne sur 4 âgée de plus de 25 ans est susceptible de faire un AVC au cours de sa vie.
Alors que la prévalence des AVC devrait augmenter de 35 % d’ici 2035, une prise en charge post-AVC rapide et pertinente restera essentielle pour prévenir toute récidive et préserver la qualité de vie des patients ayant survécu à un AVC. Toutefois, dans de nombreux pays, il existe encore des lacunes notables en matière de soins qui doivent être comblées. En Europe, le manque de parcours de soins établis a un impact négatif sur les résultats de santé à long terme de nombreuses personnes ayant survécu à un AVC, ce qui engendre des plus complications plus importantes pour ces patients, une pression accrue sur les prestataires de soins de santé et un coût économique conséquent pour la société.
Afin de relever ce défi mondial, Ipsen s’engage à sensibiliser le plus grand nombre à ce besoin non satisfait et à apporter les changements indispensables dans les parcours de soins post-AVC, les stratégies nationales de prévention de l’AVC ainsi que les programmes de rééducation multidisciplinaires, afin d’offrir un accès et des soins plus qualitatifs et équitables aux personnes qui rencontrent des complications après un AVC.
« Rising to the challenge, a life after stroke »
Chez Ipsen, nous sommes engagés à accompagner les personnes atteintes de maladies neurologiques invalidantes face aux défis du quotidien, y compris celles qui ont survécu à un accident vasculaire cérébral (AVC) et vivent avec des séquelles.
L’AVC est la deuxième cause de décès dans le monde, et la troisième cause de décès associé à une invalidité. Environ 1 personne sur 4 âgée de plus de 25 ans est susceptible de faire un AVC au cours de sa vie.
Alors que de plus en plus de personnes survivent à un AVC, il est vital d’accompagner les patients au quotidien après un AVC. C’est pourquoi nous travaillons à améliorer la prise en charge à long terme des personnes touchées par la spasticité post-AVC.
Déterminé à relever ce défi mondial, Ipsen œuvre à sensibiliser le plus grand nombre sur les besoins non satisfaits des personnes ayant survécu à un AVC et contribue à faire évoluer les parcours de soins post-AVC, les stratégies nationales de prévention de l’AVC ainsi que les programmes de rééducation multidisciplinaires afin d’offrir aux patients un accès plus qualitatif et équitable aux soins.
Une prise en charge tardive et non coordonnée après un AVC coûte cher aux patients, à la société et aux systèmes de santé. Dans l’optique de notre engagement à améliorer l’état de santé des patients, nous menons actuellement une étude scientifique mondiale auprès de plus de 1 000 patients pour évaluer l’incidence, le moment de la survenance, la gravité et les différents profils de la spasticité post-AVC afin de contribuer à définir de meilleures modalités de traitement pour les patients.
Sandra Silvestri, M.D., Ph.D.
Vice-Présidente Exécutive, Directrice Médicale, Responsable des Affaires Médicales Monde et de la Pharmacovigilance
Rising to the challenge, a life after stroke
Dans le cadre de nos efforts visant à promouvoir la nécessité d’améliorer la prise en charge des personnes ayant survécu à un AVC, notre documentaire, lancé sur Reuters à l’occasion du World Stroke Day 2023, présente d’éminents chercheurs et défenseurs de cette cause, notamment Jon Barrick, membre honoraire et ancien président de Stroke Alliance for Europe, et le Professeur Peter Kelly, président élu de la European Stroke Organisation, qui, aux côtés d’Ipsen, soulignent la nécessité d’offrir aux patients un accès équitable aux soins post-AVC pour de meilleurs résultats de santé, des bénéfices socio-économiques significatifs et des systèmes de santé plus résilients dans le monde entier.
Enquête européenne sur la prise en charge post-AVC
Pour mieux comprendre l’impact d’un AVC sur les patients ainsi que leurs perceptions de la prise en charge post-AVC, Ipsen a commandé une enquête omnibus menée par CensusWide au Royaume-Uni, en France, en Allemagne, en Italie et en Espagne en septembre 2023.
Une personne qui a survécu à un AVC ne se rétablit pas du jour au lendemain. Le processus peut prendre des semaines, des mois, voire des années pour les patients. C’est pourquoi les soins de long terme qu’ils reçoivent sont essentiels pour leur permettre d
Chez Ipsen, nous sommes extrêmement fiers de l’évolution de notre culture. Notre équipe démontre en interne et en externe notre culture de collaboration et d’excellence et le pouvoir qu’elle nous donne, ensemble, pour avoir un impact réel pour les patients et la société.
Mais ne nous croyez pas sur parole.
En octobre, Ipsen a été officiellement reconnu par le groupe Great Place to Work dans 14 pays : Algérie, Brésil, Canada, Colombie, Grèce, Irlande, Italie, Lituanie, Mexique, Pologne, Suède, Pays-Bas, Emirats Arabes Unis et Etats-Unis.
Nous célébrons également le fait d’avoir été reconnus par Forbes comme l’un des meilleurs employeurs au monde en 2023. En outre, nous avons été reconnus en France et aux États-Unis en tant que Top Employer, ainsi que par Shingo sur l’ensemble de nos sites de production en France.
Cette reconnaissance externe de notre culture est très importante pour Ipsen. Elle nous encourage à poursuivre notre engagement pour construire un lieu de travail positif pour tous.
Ipsen a publié son chiffre d’affaires réalisé depuis le début de l’année et du troisième trimestre le 26 octobre 2023 à 7 heures, heure de Paris.
Communiqué de presse
Le communiqué de presse est accessible ici ; une synthèse des ventes est disponible ici.
Une conférence téléphonique et un webcast destinés aux investisseurs et analystes se tiendront ont eu lieu le 26 octobre 2023. Un enregistrement est disponible ci-dessous.
Ipsen est une société biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires Groupe de 3,0 milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend des médicaments dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie d’innovation externe, les efforts d’Ipsen en matière de R&D sont focalisés sur ses plateformes technologiques différenciées et innovantes situées au cœur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge, États-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ 5 300 collaborateurs dans le monde. Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
Amy Wolf, Vice President and Head of Corporate Brand Strategy and Communications, +41 79 576 07 23 Ioana Piscociu, Senior Manager, Global Media Relations, +33 6 69 09 12 96
Dans le cadre de la dernière édition du Forum européen de la santé de Gastein, Ipsen a organisé une session interactive de sensibilisation sur les défis inhérents au développement de traitements innovants contre les maladies rares et ultra-rares.
Au cours des vingt dernières années, les politiques qui soutiennent la recherche et l’innovation dans les maladies rares ont favorisé de grands progrès et suscité de nouveaux espoirs parmi les 300 millions de personnes dans le monde souffrant d’une maladie rare. Les disparités en matière d’innovation entre les maladies rares et ultra-rares et les pathologies plus courantes restent toutefois importantes, et devraient encore se creuser si les leviers supportant la recherche et le développement venaient à reculer.
Le processus de développement des traitements contre les maladies rares est un parcours semé d’embûches. Ces pathologies présentent des défis scientifiques et cliniques uniques, notamment des connaissances restreintes, un manque de parcours de diagnostic et de données d’histoire naturelle, et des populations de patients limitées. La mise au point de traitements exige à la fois des ressources substantielles, une passion inconditionnelle et une résilience à toute épreuve, non seulement de la part des chercheurs, mais également des professionnels de la santé, des patients, de leurs familles et des aidants, qui sont souvent activement impliqués dans le processus de développement.
Malgré ces difficultés, nous nous attachons à la conviction profonde que c’est notre devoir en tant que société de répondre aux besoins des patients vivant avec une maladie rare, car il n’existe souvent que très peu, voire pas du tout, d’options thérapeutiques. 94% des maladies rares n’ont pas de traitement efficace. Pour stimuler les progrès dans ce domaine, des incitations à la recherche doivent être mises en place, qu’elles soient de nature économique, réglementaire ou juridique, pour encourager l’innovation et la collaboration entre tous les acteurs du système de santé.
Chaque individu atteint d’une maladie rare a droit à la promesse d’une bonne santé, et nous tenons à contribuer à faire de cette promesse une réalité.
Chaque personne vivant avec une cholangite biliaire primitive (CBP) – une maladie hépatique auto-immune rare et progressive1 –, sait que la maladie peut avoir un impact significatif sur la vie ainsi que sur ses relations au quotidien.2
C’est pourquoi chez Ipsen, nous sommes fiers de soutenir la Fondation PBC dans ses efforts de sensibilisation à cette maladie, en reconnaissant le Mois de sensibilisation à la CBP tout au long du mois de septembre, y compris lors de la Journée internationale de la CBP le dimanche 10 septembre.
Cette année, la Fondation PBC encourage les personnes à en savoir plus sur la CBP, avec un appel à l’action : Ask me About PBC. Cette campagne vise à inciter les personnes vivant avec la CBP à se renseigner sur cette maladie rare et à se sentir autonomes dans le processus.
Trop souvent, la CBP est mal comprise et associée à tort à une maladie liée à l’alcool. Ce qui n’est pas le cas. Les symptômes et leur impact sur la qualité de vie peuvent être mal compris et ignorés, ce qui pousse les individus à l’isolement.
« J’ai été orientée vers l’hôpital et il a fallu attendre encore un an avant que le diagnostic soit posé. Ce fut une année vraiment très difficile. Je n’avais aucun symptôme, personne ne s’inquiétait de moi… ni de mon point de vue, tout le monde ayant évoqué le fait de boire constamment , j’ai passé cette année-là me dire que quelle que soit cette maladie, c’était moi qui me l’était imposée ». – Liz.
La campagne Ask Me About PBC vise à amener les gens à parler de la CBP, car un diagnostic et une prise en charge efficaces ne peuvent se faire qu’autour d’échanges, d’information et d’éducation.
Dans la CBP, l’inflammation chronique, la fibrose et la cicatrisation irréversible du foie peuvent entraîner une insuffisance hépatique, certains patients finissant par avoir besoin d’une greffe du foie.1,3 Il s’agit également d’une maladie qui touche principalement les femmes, avec un ratio femmes/hommes de 9. :1.3
Les patients atteints de CBP vivent avec des symptômes tels que des démangeaisons et de la fatigue qui peuvent être incroyablement débilitants.4 En effet, les personnes vivant avec un type grave de démangeaisons ont une qualité de vie similaire à celle des patients atteints de la maladie de Parkinson.5 Elles peuvent également souffrir d’un manque de sommeil, de dépression et idées suicidaires.4
Chez Ipsen, nous reconnaissons que pour contribuer à sensibiliser le grand public et les médecins à l’impact de la CBP sur la vie d’une personne, les patients doivent être encouragés à partager leur histoire, en utilisant leurs propres mots.
«Eh bien, décrire la CBP à certaines personnes peut être assez difficile, principalement parce qu’elles n’en ont jamais entendu parler. Ils disent souvent, cholangite, qu’est-ce que c’est ? Eh bien, cela concerne le foie. C’est une maladie auto-immune qui affecte la fonction du foie, mais elle affecte également d’autres parties du corps, qu’il s’agisse de sécheresse oculaire, de fatigue, de douleurs osseuses ou articulaires, etc. »– Geoff.
Nous sommes immensément reconnaissants envers la communauté PBC de continuer à partager ses témoignages avec nous, et nous continuerons d’écouter ce qu’elle a à dire – pas seulement tout au long du Mois de sensibilisation à la PBC, mais chaque jour.
Pour ce faire, nous travaillons avec des organisations de patients fantastiques comme la Fondation PBC pour écouter les patients directement et mieux comprendre leurs besoins. Nous partageons nos connaissances et notre expertise avec les médecins, car il est essentiel qu’ils communiquent clairement et travaillent en étroite collaboration avec les personnes vivant avec la CBP, en offrant un soutien holistique avec une gestion des symptômes qui va au-delà du foie. Nous travaillons également avec des experts médicaux dans le domaine des maladies hépatiques rares et partageons nos connaissances avec les médias pour contribuer à sensibiliser l’opinion à la CBP. Tout cela s’appuie sur notre objectif ultime : apporter de nouveaux traitements aux patients.
« D’après mon expérience, les patients apprécient qu’on leur donne la parole. Lorsque vous écoutez quelqu’un qui vit avec une maladie hépatique chronique, en particulier la CBP, bien sûr, il s’inquiète des conséquences de l’évolution de la maladie dans le futur et de la possibilité qu’il ait besoin d’une greffe du foie, mais ils se préoccupe surtout de ce que qu’il ressent aujourd’hui, demain et la semaine prochaine, et de l’impact de cette qualité de vie sur sa vie quotidienne.»– Professeur Gideon Hirschfield, hépatologue et professeur de médecine à l’Université de Toronto.
Pour en savoir plus sur les progrès de la prise en charge de la CBP par le professeur Hirschfield cliquez ici. Pour plus d’informations sur la Fondation PBC et la campagne Ask Me About PBC, consultez le site https://www.pbcfoundation.org.uk
Références
Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
Selmi C, et al. 2007. Quality of life and everyday activities in patients with primary biliary cirrhosis. Hepatology. 46(6), pp.1836-1843.
Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol, 8(1), pp. 49-60.
Gungabissoon U, et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastroenterol. 9(1), p.e000857.
Smith H, et al. 2022. More than just an itch: impact of cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) on health-related quality of life (HRQoL). J Hepatol. 77(Supplement 1):S327-S328.
Vous allez maintenant quitter le site web global du groupe Ipsen. Pour continuer, veuillez cliquer sur Continuer ?
Nous apprécions vos commentaires
Avez-vous trouvé qu'il était facile de naviguer sur le site web d'Ipsen et de trouver les informations que vous recherchiez ?
