« Vivre avec la charge symptomatique est la principale difficulté pour le patient » – Professeur Andreas Kremer, hépatologue à l’hôpital universitaire de Zurich.
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie rare, chronique et auto-immune du foie. Elle peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie d’une personne et, en l’absence de traitement, causer une insuffisance hépatique ou entraîner la mort prématurée1.
« Une chose que nous avons apprise de nos patients est qu’ils ont besoin d’être écoutés. Nous devons leur donner cette opportunité et les interroger constamment sur leurs symptômes » – Dr Cynthia Levy, hépatologue à l’hôpital universitaire de Miami.
Les personnes atteintes de CBP souffrent de symptômes comme les démangeaisons (prurit), la fatigue et la jaunisse2 et courent de plus grands risques d’être gênées dans leur vie quotidienne, dans leur pratique d’un loisir ou d’un sport par exemple3 . Ce sont les démangeaisons et la fatigue, dont souffrent respectivement 70 % et 90 % des patients4, qui affectent le plus la qualité de vie. Les démangeaisons sévères peuvent affecter le sommeil, favoriser la dépression et, dans certains cas, provoquer des pensées suicidaires5.
« Certains patients nous font part de leurs craintes que les autres croient qu’ils sont atteints d’une maladie infectieuse contagieuse. Du coup ils ont peur et n’osent pas sortir en public et cette situation affecte à la fois leur vie conjugale à la maison et professionnelle en dehors » – Dr Cynthia Levy, hépatologue à l’hôpital universitaire de Miami.
Au cours du dernier congrès annuel de l’Association européenne pour l’étude du foie (AEEF), qui s’est tenu du 21 au 24 juin 2023 à Vienne (Autriche), le docteur Cynthia Levy et le professeur Andreas Kremer ont pris le temps d’écouter des patients décrire l’impact de la cholangite biliaire primaire sur leur quotidien et de discuter de l’état actuel de la lutte contre cette maladie. Ils ont aussi souligné l’importance de regarder au-delà du foie pour améliorer la qualité de vie.
« Nous ne nous contentons pas de lutter contre la maladie hépatique, nous prenons aussi en charge toutes les manifestations extra-hépatiques que nous observons chez nos patients. Pour véritablement aborder la maladie sous l’angle de ces deux problématiques différentes, nous devons optimiser, prendre en charge, traiter, dans la mesure du possible » – Professeur Andreas Kremer, hépatologue à l’hôpital universitaire de Zurich.
Références :
- Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
- EASL. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 2017;67(1):145–172.
- Selmi, C. et al. 2007. Quality of life and everyday activities in patients with primary biliary cirrhosis. Hepatology, 46(6), pp.1836-1843.
- C Levy et al. 2023. Comprendre le vécu des patients atteints de cholangite biliaire primitive et de prurit. Poster présenté au congrès ISPOR, 7-11 mai 2023, Boston.
- Gungabissoon, U. et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastroenterology, 9(1), p.e000857.
« Nous sommes à l’aube d’un cataclysme dans notre approche de la prise en charge de la CBP. » – Professeur Gideon Hirschfield, Hépatologue et Professeur de médecine à l’Université de Toronto.
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie hépatique auto-immune rare, provoquant une inflammation chronique des voies biliaires. Elle peut avoir un impact considérable sur la qualité de vie d’une personne. Si elle n’est pas traitée, la CBP peut entraîner une mort prématurée 1.
« Il est important de regarder au-delà du foie pour améliorer la qualité de vie des patients, nous devrions suivre une approche holistique de la CBP. » – Dr Marco Carbone, Hépatologue et chargé d’enseignement clinique à l’Université de Milan.
Les thérapies actuellement proposées dans la CBP ne traitent pas les symptômes potentiellement invalidants de la maladie, tels que le prurit chronique (démangeaisons) et la fatigue2. Dans certains cas, un prurit sévère peut entraîner une privation de sommeil, une dépression et des idées suicidaires3.
« C’est un but commun aux médecins et patients, non seulement que nos patients vivent plus longtemps, mais également qu’ils se sentent mieux et vivent mieux, aujourd’hui et demain. » – Professeur Gideon Hirschfield, Hépatologue et professeur de médecine à l’Université de Toronto.
À l’occasion du 10ème anniversaire du Global PBC Study Group, d’éminents experts dans le domaine des maladies hépatiques rares, plusieurs associations de patients ainsi que des représentants de l’industrie se sont réunis à Rotterdam pour discuter des dernières recherches et découvertes sur la prise en charge de la CBP. Au terme de l’événement, nous avons eu l’opportunité d’échanger avec le Pr Gideon Hirschfield et le Dr Marco Carbone sur l’importance d’améliorer la qualité de vie des patients parallèlement aux résultats cliniques dans la prise en charge de la CBP.
« Je crois que les patients s’affirment de plus en plus. Ils s’approprient davantage la maladie et sont plus impliqués dans leur prise en charge. » – Dr Marco Carbone, Hépatologue et chargé d’enseignement clinique à l’Université de Milan.
Références :
1. Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
2. Aguilar MT and Chascsa, D.M., 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. p.69-77.
3. Gungabissoon U, et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastro. 9(1):.e000857.
Recevoir un diagnostic de cancer peut être accablant. Cependant, les effets du cancer de la prostate peuvent être nuancés pour les hommes qui en sont atteints. John, originaire du Royaume-Uni, était âgé d’une cinquantaine d’années lorsqu’il a appris qu’il était atteint d’un cancer de la prostate. Il a souhaité raconter son histoire pour encourager les hommes à consulter un médecin s’ils présentent des symptômes, et pour rassurer ceux qui pourraient être diagnostiqués de ce cancer.
Je pensais que les symptômes étaient ceux du « syndrome du vieil homme ».
« Il y a quelques années, j’allais de nombreuses fois aux toilettes la nuit pour uriner. Je sais que j’y allais beaucoup, parce que ma femme n’arrêtait pas de me dire que j’interrompais son sommeil ! Elle m’a demandé de consulter un médecin à ce sujet. Je pensais qu’il s’agissait simplement d’un symptôme qu’ont les hommes plus âgés – je l’ai appelé le « syndrome du vieil homme », mais il s’est avéré que quelque chose n’allait pas. J’ai la chance d’avoir des amis dont je me sens suffisamment proche pour parler de problèmes de santé. Un jour, j’ai raconté à l’un d’eux que je me levais 4 ou 5 fois par nuit pour uriner, en espérant qu’il me dirait la même chose. Mais il a confirmé ce que ma femme pensait : ce n’était pas normal et je devais aller consulter un médecin. »
La plupart des hommes atteints d’un cancer de la prostate au stade précoce ne présentent aucun signe ni symptôme.
Lorsque les symptômes apparaissent, le cancer a généralement commencé à se développer près de l’urètre ou à s’appuyer contre, ce qui génère des problèmes pour uriner, similaires à ceux de John. Le patient peut notamment ressentir des difficultés à uriner au début de la miction ou à vider sa vessie, avec un faible débit lors de la miction ; avoir la sensation que la vessie ne s’est pas vidée correctement ; éprouver le besoin d’uriner plus souvent que d’habitude, surtout la nuit ; et avoir soudainement besoin d’uriner. Bien que ces changements puissent souvent être le symptôme d’une hypertrophie de la prostate ou d’un autre problème de santé, il est toujours conseillé de se rendre chez un médecin généraliste pour se faire examiner.
J’envisageais le pire au début, mais je suis toujours là aujourd’hui !
« Je me suis donc rendu chez le médecin généraliste et, après un examen et des analyses de sang, j’ai été orienté vers un spécialiste qui m’a informé que j’avais un cancer. Les premières 24 heures qui ont suivi le diagnostic ont été terrifiantes, j’ai cru que j’allais mourir sur-le-champ. Vous redoutez le pire lorsque vous entendez le mot « cancer ». Mais ce n’est manifestement pas le cas, puisque je suis toujours là des années plus tard !
Malheureusement, il y a encore une forte stigmatisation liée au cancer de la prostate, qui va au-delà des problèmes physiques associés à ce cancer. Une étude datant de 2020 montre que de nombreuses personnes atteintes d’un cancer de la prostate se sentent stigmatisées et embarrassées. Certaines considèrent la maladie comme étant « émasculante », tandis que d’autres hésitent à en parler avec des amis ou des membres de leur famille en raison des conventions sociales qui imposent la discrétion sur ce genre de sujet. Il est essentiel de mettre un terme à la stigmatisation et la honte associées au cancer de la prostate pour que les hommes demandent et reçoivent un diagnostic le plus tôt possible, et se sentent soutenus pendant leur traitement.
J’encourage les hommes atteints d’un cancer de la prostate à s’appuyer sur un solide groupe de soutien.
« M’habituer à vivre avec le cancer a été un grand défi. J’ai été largement soutenu par ma famille et mes amis, ainsi que des groupes de soutien associatifs. Au début, j’étais très inquiet et secoué. J’ai apprécié de pouvoir parler avec d’autres personnes pour évacuer ces émotions. Il est important de pouvoir s’appuyer sur les autres lorsque l’on reçoit le diagnostic et le traitement du cancer de la prostate. C’est aussi agréable de pouvoir parler avec ses amis et sa famille de sujets qui ne sont pas liés au cancer – des problèmes du quotidien.
« Je voulais partager mon expérience du quotidien avec un cancer de la prostate pour rassurer les hommes qui reçoivent un diagnostic : ce n’est pas forcément la fin du monde. Oui, il est normal de paniquer au début. Mais nous sommes bien entourés : par l’équipe soignante, les amis, la famille, les groupes de soutien, les organismes de bienfaisance. Et il existe de nombreuses solutions thérapeutiques pour traiter le cancer ou prolonger votre vie. »
Quelques chiffres sur le cancer de la prostate
- 1 homme sur 8 sera atteint d’un cancer de la prostate. Si vous avez plus de 50 ans, si vous êtes noir, ou si votre père ou votre frère ont eu un cancer de la prostate, vous êtes encore plus à risque de développer ce type de cancer.
- Le cancer de la prostate ne met pas toujours la vie du patient en danger. Mais lorsque c’est le cas, plus tôt vous recevrez le diagnostic, plus vous aurez de chances de guérir.
- Le cancer de la prostate est le 2e cancer le plus fréquent chez l’homme et le 4e cancer le plus fréquent parmi tous les cancers.
- Plus de 1,4 million de nouveaux cas de cancer de la prostate ont été diagnostiqués en 2020.
- Les données montrent aujourd’hui que :
- être en surpoids ou obèse AUGMENTE le risque de développer un cancer avancé de la prostate ;
- être grand AUGMENTE le risque de développer un cancer de la prostate
[ii] https://prostatecanceruk.org/
[iii] https://www.wcrf.org/cancer-trends/prostate-cancer-statistics/
[iv] https://www.wcrf.org/cancer-trends/prostate-cancer-statistics/
[v] https://www.wcrf.org/diet-activity-and-cancer/risk-factors/obesity-weight-gain-and-cancer/
Découvrez comment Ipsen appréhende ses différents partenariats et fait de chaque programme une priorité au sein de son portefeuille de R&D. Nous avons discuté avec Zhen Su, CEO de Marengo, pour évoquer notre partenariat et expliquer comment nous mettons en place une approche One Team afin d’accélérer l’innovation pour les patients qui attendent.
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Diana était journaliste à plein temps avant d’être victime, à l’âge de 34 ans, d’un accident vasculaire cérébral qui a affecté ses mouvements et provoqué une spasticité.
« Je ne savais pas si je remarcherais un jour », se souvient Diana, « ni si je pourrais me nourrir sans aide ». Elle souffrait de douleurs intenses et avait du mal à se déplacer. Mais, malgré le difficile chemin à parcourir, elle se sentait reconnaissante d’être en vie.
Aujourd’hui, huit ans plus tard, Diana mène une vie bien remplie. Elle conduit, cuisine, se maquille elle-même et joue avec sa famille. Elle attribue ses progrès incroyables à l’amour de son mari et de ses enfants, ainsi qu’au traitement et aux soins.
« J’ai découvert que je pouvais être forte et surmonter les difficultés, et même donner de la force à d’autres personnes qui vivent ce que j’ai vécu », explique Diana. « Le fait de pouvoir remarcher aujourd’hui, et de tenir la main de mon mari, me rend très fière ».
Steve a été diagnostiqué à deux reprises d’un cancer du rein. Après une première néphrectomie réussie, son cancer est réapparu en janvier 2018. Cette fois-ci, son médecin lui a indiqué qu’il n’y avait pas de traitement disponible pour sa maladie. « Il m’a dit que je devrais probablement recourir à des médicaments pour prolonger ma vie », raconte Steve. « J’ai demandé combien de temps cela pouvait durer et il m’a répondu peut-être quatre ans ».
Steve était effrayé à l’idée de ne pas pouvoir être présent pour sa famille. Il a appris l’existence d’une option de traitement alternative et aujourd’hui, il est en rémission à long terme.
Pendant sa maladie, Steve a trouvé du soutien auprès de groupes tels que Action Kidney Cancer. Il y travaille aujourd’hui comme conseiller de groupe pour aider les autres.
« Sans la recherche, je ne serais pas là aujourd’hui », dit-il. « Cela me donne l’opportunité d’être et d’évoluer avec mes enfants, ma femme et ma famille ».
Collette a passé près de 20 ans à faire des allers-retours entre différents médecins et traitements, avant qu’un diagnostic de cholangite biliaire primitive (CBP) soit établi, dans sa trentaine.
« À l’époque, il n’y avait pas de traitement, il n’y avait rien », dit-elle. « On m’a dit qu’il me restait cinq à sept ans à vivre ou qu’il y avait l’option d’une greffe de foie ».
Face au manque d’informations, elle a décidé de publier une annonce dans un journal national pour savoir si d’autres personnes vivaient avec la CBP. Elle a été inondée de réponses de personnes souffrant personnellement de la maladie ou avec des proches atteints.
Déterminée à partager les connaissances, elle a créé la Fondation CBP, dont la mission est d’apporter soutien et informations aux personnes touchées par la CBP.
« Savoir que ma situation a aidé d’autres personnes dans leur parcours est très précieux pour moi », dit-elle. « Et grâce au traitement, je peux maintenant vivre ma vie ».
En septembre 2012, alors qu’elle avait 21 ans, Caitlin a appris une nouvelle que tous les enfants redoutent : son père avait été diagnostiqué d’un cancer du pancréas et on lui donnait trois mois à vivre.
Défiant les pronostics, le cancer de son père est d’abord entré en rémission après une intervention chirurgicale. Le cancer est réapparu trois ans plus tard, et Caitlin a emménagé chez son père pour l’aider dans ses soins. « Souvent, on se concentre tellement sur l’être que l’on aime, qu’on ne pense pas à l’impact que cela a sur soi. La santé de mon père était devenue une priorité absolue. À l’époque, j’étais moi-même en mode survie » dit-elle.
Cette expérience a appris à Caitlin l’importance d’accepter de l’aide en tant qu’aidant. « La meilleure façon de prendre soin de l’être cher est de s’assurer de recevoir l’aide dont on a besoin ». Poussée par le désir d’aider les personnes qui traversent les mêmes difficultés, elle s’est impliquée dans l’association de patients PanCAN après le décès de son père.
« Mon père disait toujours que trois choses font d’une journée une bonne journée », dit Caitlin. « Aider quelqu’un, apprendre quelque chose de nouveau et faire une chose productive ».
La communauté des maladies rares continue à rechercher des solutions innovantes pour répondre aux besoins des patients et faire en sorte qu’aucune personne atteinte de maladie rare ne soit laissée pour compte.
À l’occasion de la Journée des maladies rares 2023, Yann Le Cam, directeur général d’EURORDIS et Jennifer Schranz, responsable mondiale de la recherche et du développement sur les maladies rares chez Ipsen, se sont contactés pour discuter des principaux domaines d’intérêt d’EURORDIS, notamment l’élaboration d’une politique relative aux maladies rares en Europe qui place les patients au centre et donne la priorité à une approche holistique centrée sur le patient.
Visionnez la vidéo ci-dessous qui contient un extrait de cette discussion, axée sur la stimulation de l’innovation, l’intérêt du diagnostic précoce et l’importance de faire entendre la voix des patients pour garantir la délivrance de soins médicaux et sociaux adéquats.