Écouter n’est pas un slogan, c’est le fondement de la prise en charge des maladies rares

Par Josep Catlla, EVP, Corporate Affairs Officer, Ipsen

Chaque année, la Journée des maladies rares nous rappelle que ces pathologies touchent bien plus de personnes qu’on ne l’imagine : plus de 300 millions dans le monde, répartis sur plus de 10 000 maladies rares identifiées. Pourtant, ce qui me frappe le plus en cette journée de reconnaissance et de réflexion, c’est que l’écoute des patients reste un levier encore sous‑exploité pour faire progresser les soins de santé.

Écouter les patients n’est pas simplement un « plus ». C’est l’un des leviers les plus puissants pour améliorer la recherche, le développement, la régulation, l’accès et la prise en charge tout au long de la vie. Lorsque nous intégrons les perspectives des patients en amont, nous réduisons les risques scientifiques, concevons de meilleurs essais cliniques et accélérons l’accès à des traitements réellement significatifs.

Nous le constatons chaque jour. Maria, dont le fils a été diagnostiqué tardivement d’une atrésie biliaire, nous a confié : « Si j’avais eu plus d’informations et un diagnostic plus rapide, nous aurions peut‑être évité la greffe. » Wendy, qui vit avec une CBP, a partagé : « Je veux juste qu’on m’écoute. La CBP affecte de nombreux aspects de la vie, pas seulement les tests hépatiques. »

Leurs expériences reflètent une réalité plus large : des diagnostics retardés, une prise en charge inégale, et des symptômes souvent minimisés. Derrière chaque statistique se trouve une personne qui espère une vie ordinaire : dormir, étudier, travailler, préserver sa dignité, vivre dans la stabilité.

Écouter, c’est comprendre la personne dans sa globalité, au‑delà de la biologie. Les maladies rares perturbent l’éducation, l’emploi, la santé mentale et la vie familiale. Les analyses économiques montrent de façon constante que la charge la plus lourde repose sur les familles : perte de revenus, rôle d’aidant, coûts personnels. L’écoute n’est donc pas une simple courtoisie. C’est une stratégie d’équité et de résilience sociétale.

Tout au long du cycle de vie des soins et des traitements, nous pouvons transformer l’écoute en résultats concrets grâce à une approche structurée et intégrée : collaborer avec les patients pour définir des critères d’évaluation pertinents dans les essais cliniques ; s’aligner très tôt avec les autorités réglementaires et les instances d’évaluation des technologies de santé ; intégrer les insights patients dans les soins courants ; mesurer les résultats qui comptent vraiment : travail, apprentissage, bien‑être mental, charge des aidants.

Chez Ipsen, nous sommes engagés à intégrer la voix du patient depuis la recherche jusqu’à la prise en charge tout au long de la vie. Mais cette responsabilité est partagée par l’ensemble de l’écosystème. Ainsi, si nous voulons véritablement aider les personnes vivant avec une maladie rare à accomplir plus que ce que l’on imagine — le thème annuel de la Journée des maladies rares — écouter les patients ne peut pas rester une ambition fondée sur des valeurs. Cela doit devenir une pratique régulière dans la recherche, le développement, les essais cliniques, la régulation, l’évaluation, l’accès et la prise en charge à chaque étape.

Ce n’est qu’en écoutant davantage que nous parlons que nous pourrons aider les personnes vivant avec une maladie rare à accomplir plus que ce qu’elles n’auraient jamais imaginé — et plus que ce que le système a historiquement permis.