Un nouveau chapitre pour les enfants atteints de pLGG 

Sandra Silvestri, M.D., PhD, Executive Vice President, Chief Medical Officer, Ipsen. 

Pour les centaines d’enfants diagnostiqués chaque année en Europe avec un gliome pédiatrique de bas grade (pLGG), le parcours est rarement celui que les familles imaginent. Il est souvent long, complexe et bouleversant. Mais aujourd’hui, nous nous réjouissons de constater une avancée dans le paysage thérapeutique. 

La Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à la première thérapie ciblée en Europe destinée aux enfants atteints de pLGG avec altération du gène BRAF en rechute ou réfractaire, quel que soit le type d’altération BRAF. 

En tant que médecin, j’ai pu constater à quel point l’incertitude pèse lourdement sur les familles d’enfants atteints de maladies graves. Avec le pLGG, il ne s’agit pas seulement d’un défi médical, mais bien souvent d’un combat qui s’inscrit dans la durée. Pour ces familles, cette autorisation représente quelque chose de véritablement nouveau : une option thérapeutique développée spécifiquement à partir de la biologie du pLGG. 

Le pLGG est une tumeur cérébrale rare et invalidante, pouvant entraîner des conséquences neurologiques majeures et durables — perte de la vision, troubles de la parole, difficultés d’apprentissage — qui influencent le développement de l’enfant et sa qualité de vie jusqu’à l’âge adulte. Le traitement repose fréquemment sur la chirurgie et des chimiothérapies répétées, avec peu d’options en cas de rechute. 

À l’heure où seule une faible proportion des nouveaux médicaments cible les maladies pédiatriques, cette autorisation constitue une avancée rare mais importante en oncologie pédiatrique. 

L’autorisation de la CE reflète l’effort collectif des chercheurs, des cliniciens, des participants aux essais cliniques, des associations de patients et des équipes Ipsen, tous animés par une même détermination face à cette maladie. Je leur en suis profondément reconnaissant. 

Mais l’autorisation n’est qu’un début. Notre priorité est désormais de veiller à ce que cette thérapie parvienne aux enfants et aux familles qui en ont besoin, partout en Europe. Nous sommes prêts à collaborer avec l’ensemble des parties prenantes au sein des États membres pour soutenir un accès rapide et équitable. 

Les enfants vivant avec des cancers rares méritent davantage d’options. À eux, et aux familles qui n’ont jamais cessé d’espérer : nous continuerons. 

Sandra Silvestri, M.D., Ph.D.

Vice-Présidente Exécutive

Chief Medical Officer