„Wir brauchen auch bei Seltenen Erkrankungen klinische Studien“
Dr. Niklas Münchmeier bei STUDIENWIRKEN 2026
Wie können klinische Studien dazu beitragen, neue Therapieoptionen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu entwickeln, wenn nur sehr wenige Patientinnen und Patienten für eine Studienteilnahme infrage kommen?
Dieser Frage widmete sich Dr. Niklas Münchmeier, Head of Medical Affairs DACH bei Ipsen Pharma, bei STUDIEN WIRKEN 2026: Vielfalt. Zugang. Machbarkeit. Anhand der FIREFLY-1-Studie zu einem seltenen Hirntumor bei Kindern und Jugendlichen zeigte er, welche besonderen Anforderungen klinische Forschung in kleinen Patientenpopulationen stellt. Dazu gehören sorgfältig angepasste Studiendesigns, verlässliche Untersuchungsmethoden und internationale Zusammenarbeit.
Dabei machte er deutlich: Entscheidend ist nicht allein die Größe einer Studie, sondern welchen Erkenntnisgewinn sie ermöglicht. Langzeitbeobachtungen, Register und weitere Studien können dabei helfen, das Gesamtbild einer Erkrankung Schritt für Schritt zu vervollständigen.
Für Dr. Niklas Münchmeier steht dabei die Verantwortung gegenüber den Betroffenen im Mittelpunkt: Auch Menschen mit Seltenen Erkrankungen benötigen wirksame Behandlungsmöglichkeiten und Forschung, die neue Perspektiven eröffnet.
