Vous ne pouvez jamais vraiment comprendre ce que c’est que de vivre avec une maladie ultra-rare à moins de l’avoir vécue par vous-même. Et dans cet esprit, nous avons récemment lancé un projet pour aider les professionnels de la santé à découvrir ce que c’est que de vivre avec la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le projet « Life in a Day » est une expérience immersive qui aide les participants à comprendre l’impact physique et émotionnel qu’une maladie, telle que la FOP, peut avoir sur la vie quotidienne des personnes qu’elle affecte.
Lors de nos débuts au congrès de l’ASBMR à Austin, notre objectif était de donner aux délégués un aperçu de ce que c’est que de vivre avec la FOP à travers une expérience immersive sur notre stand.
Nous avons demandé aux délégués de partager leurs retours. Voici ce que l’un d’eux avait à dire :
« La FOP est une maladie ultra-rare, avec une prévalence estimée à 1, par million d’individus. Ceux qui vivent avec la condition éprouvent une ossification hétérotopique (croissance osseuse) qui se produit en dehors du système squelettique normal. Travaillant dans le domaine des maladies rares, j’ai entendu cette description et dit ces mots à de nombreuses reprises, mais depuis que j’ai participé à l’expérience immersive FOP d’Ipsen, ils ont pris un nouveau sens.
L’expérience de la FOP m’a donné un aperçu de ce que c’est que de vivre avec la FOP, en simulant la routine matinale : sortir du lit, s’habiller et prendre le petit déjeuner mais avec certaines restrictions pour montrer comment les personnes vivant avec la FOP vivent ces tâches quotidiennes. Cela semblait simple, mais j’ai vite réalisé que même les tâches les plus simples peuvent être difficiles lorsque vous vivez avec des articulations verrouillées ou des mouvements restreints. Et pour le rendre plus percutant, alors que nous relevions les défis, nous avons écouté des clips audio de patients partageant leurs expériences.
Commençons par sortir du lit… ou dormir d’ailleurs. En raison de la formation osseuse supplémentaire, la FOP peut provoquer des blocages articulaires – pour simuler cela, j’ai mis une attelle de jambe et de bras pour limiter les mouvements. Cela limitait complètement ma mobilité et rendait incroyablement difficile de sortir du lit. Finalement, j’ai dû me sortir du lit, même si j’ai presque demandé de l’aide avant de poursuivre. J’ai soudain réalisé les précautions supplémentaires que je devais prendre pour m’assurer de pouvoir sortir du lit en toute sécurité. Ceci est important dans la FOP où une bosse ou une chute peut entraîner une « poussée » et déclencher une ossification hétérotopique de plus.
L’une des patientes que j’ai entendu parler m’a parlé du fait qu’elle avait perdu la capacité de se retourner dans son lit, de sorte qu’elle ne pouvait plus bouger d’être allongée sur le dos. Elle a plaisanté en disant que les gens disent souvent « oh je ne veux pas sortir du lit » mais sa réalité est qu’elle ne peut pas sortir du lit toute seule. Un autre patient a parlé de la force nécessaire pour se lever du lit, en le comparant à un redressement assis : « J’utilise toute ma force de du milieu de mon corps plutôt que mes jambes ou mes bras pour sortir du lit… c’est en fait physiquement dur, c’est vraiment vraiment fatiguant. Cela m’a fait apprécier ce que je tiens pour acquis chaque jour.
J’ai alors essayé de prendre le petit déjeuner. Pour cela, mes bras étaient attachés à la table et je portais une minerve. Après plusieurs tentatives, j’ai réalisé à quel point il était inutile d’essayer de manger avec une fourchette normale et j’ai opté pour une fourchette télescopique. L’une des patientes que nous avons entendues a dit que les couverts étaient presque inutiles pour elle, et je pouvais voir ce qu’elle voulait dire. Le processus était lent et nécessitait une grande dextérité. À quelques reprises, j’ai réussi à rapprocher la nourriture de ma bouche, seulement pour qu’elle tombe juste avant que je puisse la faire entrer. C’était incroyablement frustrant. En plus de ce défi, de nombreuses personnes atteintes de FOP vivent avec la mâchoire bloquée, j’ai donc dû essayer de couper la nourriture en petits morceaux pour qu’elle rentre dans ma bouche. Encore une fois, les histoires de patients étaient si stimulantes. Une patiente nous a dit qu’elle ne pouvait vraiment manger que « des smoothies et des aliments mous comme du riz et des pâtes ». Elle a expliqué « l’ouverture de sa bouche a à peu près la taille d’un ongle, il lui est donc très difficile de manger. Je dois mettre de la nourriture là-dedans, ce qui lui donne envie de ne pas sortir en public car c’est très salissant ». J’ai vraiment sympathisé avec cela et comment cela enlèverait la joie et l’élément social de manger au restaurant.
Enfin, épuisé des deux premières activités, il était temps de s’habiller. Armé encore une fois de liens pour restreindre mes mouvements, j’ai essayé de mettre mes chaussettes et j’ai réalisé à quel point il serait difficile de s’habiller quand on ne peut pas se pencher. On m’a donné un appareil fonctionnel pour aider et sans cela, cela aurait été impossible. Mais même avec l’appareil, j’ai eu du mal à enfiler mes chaussettes. L’un des patients inspirants que nous avons entendus a déclaré: « Il est très difficile de trouver des vêtements faciles à faire de manière indépendante, ce qui est très important pour moi. Je suis très indépendant et je n’aime pas demander de l’aide ». J’ai commencé à imaginer que cela devait ressembler à – la perte d’indépendance – et le fait est que c’est quelque chose que les personnes atteintes de FOP doivent gérer chaque jour.
Dans l’ensemble, ce qui m’a frappé, c’est à quel point les tâches quotidiennes prennent du temps lorsque vous avez une mobilité réduite et à quel point cela peut être frustrant. Les patients qui ont partagé leurs expériences ont été remarquables, leur résilience et leur courage face à cette terrible maladie, extrêmement motivants. Malgré les défis de la FOP, ils ont trouvé des solutions. Ils se sont adaptés et continuent de s’adapter à mesure que leur état progresse.
J’encourage tout le monde à prendre le temps; d’écouter et d’apprendre sur les expériences vécues des patients. Moins de 1 000 personnes dans le monde entier savent ce que c’est vraiment de vivre avec la FOP, mais cet aperçu m’a aidé à comprendre certaines des réalités auxquelles ces personnes sont confrontées au quotidien. Pour moi, ce fut une expérience inconfortable de 30 minutes. Pour ceux qui vivent avec la FOP, c’est toute une vie. »
En décembre 2021, Ipsen a reçu la certification ISO 37001 pour ses systèmes de management anti-corruption par Eurocompliance, organisme de certification dédié à la prévention de la corruption.
Cette certification reconnaît la robustesse et l’efficacité du système de management anti-corruption d’Ipsen, soutenu par un engagement fort de toute l’organisation, permettant l’identification, le contrôle et l’atténuation des risques de corruption et de pots-de-vin.
En juillet dernier, après des visites supplémentaires sur sites par EuroCompliance, la certification a été renouvelée pour 2022. Ce renouvellement est la démonstration de notre engagement fort dans la lutte contre la corruption et dans l’éthique des affaires au sens large.
« Je suis fier de la performance d’Ipsen depuis le début de l’année alors que nous continuons de délivrer de solides performances commerciales. » David Loew, Directeur général d’Ipsen
Ipsen annonce qu’il devient sponsor fondateur du deuxième pôle d’innovation Biolabs en Europe à l’Hôpital Hôtel-Dieu (AP-HP) à Paris (France). Cette annonce donne suite à un engagement pris en 2018 en faveur d’un partenariat avec Biolabs pour le développement d’un réseau d’incubateurs dédié à l’innovation biotechnologique à Cambridge et plus tard à Watertown (Massachusetts), aux États-Unis.
« Nous sommes fiers de renouveler notre partenariat pérenne avec Biolabs en devenant sponsor fondateur de son deuxième pôle d’innovation en matière de santé en Europe, au sein du prestigieux Hôpital Hôtel-Dieu (AP-HP). Il y a en France et en Europe un terreau d’excellence dans le domaine scientifique qui peut bénéficier aux patients du monde entier » a déclaré Philippe Lopes Fernandes, EVP et Chief Business Officer, en direct hier lors des HealthTech Innovation Days (HTID) à Paris. Il a ajouté « Malgré l’actuel manque de financement, le haut niveau d’inflation et les choix plus risqués auxquels se confrontent les biotechs, nous restons déterminés à favoriser la découverte de médicaments innovants au moyen de partenariats des deux côtés de l’Atlantique ».
En tant que l’un des deux sponsors fondateurs pharmaceutiques de Biolabs – Hôtel-Dieu, Ipsen siègera au comité de sélection des membres. Nous proposerons notre expertise en matière de développement de médicaments innovants pour contribuer à la croissance et à l’épanouissement de l’ensemble de la communauté des résidents, tout en apportant un soutien concret à une biotech de notre choix chaque année grâce au programme « Ticket d’Or ».
« Nous nous réjouissons d’élargir l’accès à des infrastructures de pointe pour les scientifiques et les entrepreneurs en France et en Europe, avec notre partenaire historique Ipsen » a déclaré Johanna Michielin, Responsable de Biolabs en France. Elle a ajouté « La France peut être fière de son héritage dans le progrès médical. Le pôle d’innovation Biolabs – Hôtel-Dieu sera accessible à tous les scientifiques et start-ups souhaitant innover dans le domaine de la biotechnologie et de la santé numérique en partenariat avec l’hôpital public ».
Nos efforts poussés en matière d’innovation externe dans la santé s’inscrivent au cœur de la stratégie de croissance d’Ipsen. Au cours des deux dernières années, l’équipe en charge des partenariats a signé plusieurs accords, dont l’acquisition d’un produit commercialisé et des alliances pour le développement de plus de 20 programmes en R&D dans nos trois aires thérapeutiques : l’oncologie, les maladies rares et les neurosciences. En vue de créer de nouveaux partenariats, l’équipe cherchera de nouvelles opportunités lors de l’édition 2022 de la convention BIO-Europe à Leipzig, en Allemagne, qui se tiendra du 24 au 26 octobre.
En France, nous menons actuellement un programme de mentorat en biotechnologie en association avec France BioTech. Depuis plus d’un an, notre équipe R&D des Ulis accompagne plusieurs entrepreneurs dans l’élaboration de leur projet de développement.
10 ans de progrès dans l’amélioration des standards de soin pour les patients vivant avec des troubles neurologiques handicapants.
La formation médicale continue est essentielle pour maintenir la qualité de la pratique clinique, car elle permet d’améliorer les résultats pour les patients. En tant que pionnier du traitement par la neurotoxine botulique de type A (BoNT-A) avec Dysport®, Ipsen a travaillé avec un comité de pilotage scientifique composé d’experts internationaux pour concevoir un réseau éducatif de haute qualité, du niveau des experts. Ce programme permet d’aider les médecins expérimentés à améliorer leur prise en charge des patients atteints de dystonie cervicale ou de spasticité focale recevant des injections de BoNT-A.
L’Ixcellence Network® est un programme éducatif international qui s’adresse aux médecins ayant déjà une certaine expérience de l’utilisation des injections de BoNT-A dans les domaines de la dystonie cervicale ou de la spasticité focale. La formation spécifique proposée vise à approfondir la compréhension de l’impact de la spasticité sur le patient, puis à adapter le traitement du patient en fonction de cette évaluation.
La valeur de ce programme, reconnu comme le seul programme éducatif dont les résultats ont été publiés1–3, est également soulignée au travers 7 abstracts présentés à des congrès de haut niveau tels que TOXINS et MDS (International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders).
Malgré l’interruption, durant la pandémie, du format en présentiel au profit d’un format virtuel, plus de 800 médecins très expérimentés ont déjà bénéficié du programme. Il est d’ailleurs considéré comme la formation la plus complète de ce type, diffusant les meilleures pratiques internationales pour améliorer les soins prodigués aux patients grâce à des modules allant de la définition et de l’évaluation des objectifs, à l’identification des muscles et aux techniques de guidage, en passant par la prise en charge des patients par une équipe multidisciplinaire.
Pour mieux comprendre l’impact de ce programme sur les praticiens, écoutez le Dr. Jorge Jacinto, consultant senior en médecine du sport, chef du département de neuro-réhabilitation pour adultes, chef de l’analyse du mouvement et de la marche et chef du département de toxine botulique pour adultes, des Cliniques Centro de Medicina de Reabilitao de Alcoito, Alcabideche, au Portugal – membre fondateur du comité directeur Ixcellence.
Le réseau Ixcellence Network® a amélioré les standards de soins pour des milliers de patients atteints de dystonie cervicale et de parésie spastique, traités par des injections de BoNT-A. Son originalité est de réunir des spécialistes en neurologie et en réadaptation et d’offrir des possibilités d’échanges et de mise en réseau. L’implication des experts du comité de pilotage en matière de dystonie cervicale et de parésie spastique et le partage de l’expérience d’apprentissage ont donné naissance à de nouvelles idées pour développer davantage les cours proposés. Nous nous réjouissons d’entamer une nouvelle décennie de soutien à l’apprentissage, toujours avec un enseignement agile et de haute qualité.
Les perspectives de l’Ixcellence Network® sont prometteuses. Le réseau continue à prendre de l’ampleur, et nous sommes fiers de notre engagement envers l’industrie pour aider à former les spécialistes du futur qui assureront une prise en charge optimale des patients. Le réseau est un programme de formation à l’échelle mondiale, organisé par l’intermédiaire de nos départements médicaux locaux. Si vous souhaitez en savoir plus sur le réseau, n’hésitez pas à contacter le Medical Science Liaison (MSL) d’Ipsen de votre région.
Par Hamzah Baig, Directeur sénior, responsable mondial des affaires médicales en Neurosciences d’Ipsen.
Références
J’ai été honorée d’être invitée à relever le défi de vivre durant une journée le quotidien d’un patient atteint de FOP (« A Life in a Day of a patient with FOP ») – mais tout aussi nerveuse. Cette expérience consistait à simuler le quotidien d’une personne atteinte de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), le temps d’une journée. La FOP est une maladie invalidante et ultra-rare dans laquelle de la matière osseuse se forme à l’extérieur du squelette, dans les muscles, les tendons et les ligaments1, ce qui peut être une réponse aux poussées, souvent provoquées par un traumatisme comme une chute ou une injection intramusculaire2. Cette formation osseuse bloque les articulations et provoque une perte progressive de la mobilité au fil du temps3,4. Chronique et évolutive, elle a un impact énorme sur le quotidien de ceux qu’elle affecte3,4…comme j’allais bientôt le constater.
L’approche centrée sur les patients est un mantra pour de nombreuses entreprises, mais chez Ipsen, les patients sont véritablement au cœur de toutes nos actions et décisions. Nous travaillons à leurs côtés. Nous travaillons dur pour comprendre les défis auxquels ils sont confrontés, pour améliorer notre façon de faire. Notre partenariat avec The Method, une entreprise qui encourage une pensée et un comportement centrés sur le patient au moyen d’expériences immersives, a permis aux collaborateurs d’Ipsen comme moi d’avoir un aperçu a minima du quotidien d’une personne atteinte d’une maladie ultra-rare.
Présentation de l’expérience
L’expérience immersive se basait sur une application qui proposait régulièrement des défis interactifs, des jeux de rôle en direct et des aides pour simuler les défis physiques que rencontrent les personnes vivant avec la FOP.
La journée a commencé lorsque l’application m’a lancé le premier défi, à 7h du matin. J’ai reçu des instructions pour enfiler des vêtements innovants qui ont servi à restreindre mes mouvements durant la journée. Les organisateurs ont même réussi à simuler un gonflement au niveau de ma jambe, signe d’une poussée potentielle, à l’aide d’un ballon en mousse et de straps.
Au cours des 12 heures suivantes, j’ai régulièrement reçu des instructions pour m’aider à expérimenter ce que pourrait être mon quotidien avec la FOP — et pour me faire réfléchir à la façon dont je ferais face, en sachant que ma mobilité pourrait devenir de plus en plus restreinte au fil du temps.
L’expérience était totalement immersive.
Chaque aspect de ma vie a été impacté : m’habiller, manger, me déplacer, taper sur un clavier, aller aux toilettes. Je n’aurais jamais pu anticiper à quel point ces tâches du quotidien seraient difficiles. Il existe une réelle différence entre lire ou entendre parler de l’impact de la maladie sur les patients, et tenter de vivre comme un patient.
Les difficultés rencontrées allaient bien au-delà des défis physiques… J’ai dû tenir compte de l’impact de la maladie sur mes amis et ma famille, ma carrière et mon état émotionnel. Je vivais avec l’angoisse de tomber et de me blesser, et de perdre davantage ma mobilité. J’ai dû m’adapter à la façon dont les autres (y compris mes collègues) me percevaient et percevaient ma maladie. J’ai également participé à des jeux de rôle interactifs consistant à évaluer les adaptations nécessaires dans ma maison pour m’aider à y vivre alors que ma mobilité se détériorait. Lors d’une conversation téléphonique difficile, un employeur fictif a remis en question mes capacités, et une conversation au sein d’un groupe de soutien aux patients m’a fait réaliser tout ce à quoi je devrais réfléchir pour la suite, à mesure que mon état de santé évoluerait.
Bien que ma journée n’ait duré que 12 heures, j’ai réellement eu l’impression de vivre une vie en un jour. J’ai été transportée dans une vie de problèmes et de défis, qui m’ont touchée d’une manière que je n’aurais pas pu imaginer. J’étais épuisée par le flot incessant d’instructions que je recevais de l’application. Et même si ce n’est rien comparé à la réalité des patients atteints d’une telle maladie, l’expérience m’a donné un aperçu intense des défis physiques, sociaux et émotionnels qui font partie du quotidien des personnes vivant avec la FOP.
Le jour de l’expérience, je me trouvais avec toute ma famille dans le petit village où j’avais grandi et où beaucoup me connaissaient depuis l’enfance. Les organisateurs de l’expérience m’avaient donné des dés dans le cadre du défi, que j’ai dû lancer tout au long de la journée pour déterminer la gravité des incidents que j’ai vécus, notamment le résultat de l’examen dentaire ou la gravité d’une chute. Le compte à rebours des nouvelles et le fait de devoir attendre dans la journée pour découvrir l’impact d’un incident m’ont fait comprendre que cette maladie est subjective dans la façon dont elle prend le dessus sur le corps des personnes qu’elle affecte.
Un autre défi consistait à me nourrir avec une cuillère télescopique. Cela me semblait faisable au début, mais à cause de mouvements articulaires limités au niveau des deux bras et — à cette heure tardive de la journée — de mon incapacité à me pencher au niveau de la taille et à m’asseoir, la cuillère m’était inutile. Le fait de devoir porter un bavoir stérile et de finalement abandonner pour être nourrie par mon fils fut une expérience frustrante et démotivante. Manger n’était plus un plaisir.
Lors d’un autre jeu de rôle, j’ai échangé avec un membre d’un groupe de patients atteint de FOP, notamment sur les nombreux symptômes que je ressentais, y compris la sensation que ma mâchoire était verrouillée. Il me parlait comme si j’étais moi-même une patiente, et j’ai trouvé très difficile de le « rejoindre » dans ses propos, sachant que tous les problèmes que je rencontrais étaient seulement temporaires. Son humour et sa gentillesse m’ont beaucoup touchée et m’émeuvent encore.
Les défis que l’on m’a attribués ont eu un impact énorme, non seulement sur moi, mais aussi sur ma famille et sur les gens que j’ai rencontrés pendant la journée. Ma mère a été bouleversée et profondément affectée. Elle a fait exactement ce que l’on n’est pas censé faire… Elle s’est sentie désolée pour moi toute la journée, a répondu à ma place, m’a enlevé toute possibilité de choix, et ne m’a pas laissée agir par moi-même. Il m’a semblé tout aussi intéressant d’observer et d’apprendre des réactions de ceux qui m’entouraient, que d’observer les miennes.
Cette expérience a été viscérale pour moi et incroyablement émouvante. Je suis reconnaissante d’avoir eu l’occasion de découvrir, d’une certaine manière, ce que les patients atteints de FOP vivent au quotidien. Je l’ai vécue comme un privilège, et c’était le cas. J’ai reçu une leçon d’humilité, à la fois effrayante et révélatrice. Surtout, cette expérience était une occasion forte de sensibiliser les autres.
J’ai souhaité partager mon expérience pour communiquer sur l’impact qu’elle a eu sur moi et l’effet potentiel qu’elle pourrait avoir sur les autres. D’après les données actuelles, seules 900 personnes dans le monde comprennent vraiment ce que c’est que de vivre avec la FOP5.Le fait d’entrevoir, le temps d’une journée, les défis qu’elles rencontrent quotidiennement m’a rappelé quels sont les enjeux. Nous mettre à la place de ceux que nous soutenons est non seulement inspirant et motivant, mais également fondamental pour nous assurer d’être prêts à tenir la promesse d’Ipsen : Focus. Ensemble. Pour les patients et la société.
J’encourage tout un chacun à se mettre à la place des patients atteints de FOP. Ce n’est qu’alors que nous pourrons vraiment comprendre et mesurer les défis auxquels ils sont confrontés.
Par Abbie Pound, Directrice de la Culture et de l’Engagement, Ambassadrice de l’approche centrée sur les patients et Ambassadrice de la RSE, UK & Ireland Global Hub, Ipsen
En octobre 2021, Ipsen a pris des engagements ambitieux pour lutter contre le changement climatique. Aujourd’hui, nous annonçons que les objectifs climatiques d’Ipsen ont été approuvés par l’initiative Science Based Targets (SBTi). Cette validation confirme que notre objectif de réduction des émissions de gaz à effet de serre (GES) est conforme à une trajectoire alignée sur 1,5°C, l’objectif le plus ambitieux de l’Accord de Paris.
L’initiative Science Based Targets est une collaboration entre le CDP, le Pacte mondial des Nations Unies, le World Resources Institute (WRI) et le Fonds mondial pour la nature (WWF), qui définit et promeut les meilleures pratiques en matière de fixation d’objectifs basés sur la science. Le SBTi est considéré comme l’autorité mondiale pour l’évaluation indépendante et la validation d’objectifs scientifiques.
Ipsen est membre de la campagne « Business Ambition pour 1,5°C » qui engage Ipsen à décarboniser en suivant une trajectoire basée sur la science. La validation du SBTi est une étape essentielle pour démontrer que nos objectifs sont réellement fondés sur la science. Toutefois, ce sont nos actions qui sont la meilleure démonstration de notre engagement.
« Nos objectifs climatiques font partie de notre engagement à générer un impact sociétal positif. Je me suis exprimé à de nombreuses reprises sur la nécessité d’intensifier nos efforts pour relever le défi climatique, qui est l’un des plus importants de notre époque. Notre approche environnementale est pleinement intégrée à notre stratégie : Focus. Ensemble. Pour les patients et la société, » affirme David Loew, Directeur Général d’Ipsen. « L’approbation du SBTi démontre notre engagement à agir de manière significative et à avoir un impact positif pour les générations futures. »
Découvrez les commentaires du Directeur général d’Ipsen David Loew sur l’accord d’acquisition d’Epizyme.
L’International Liver Congress (ILC)1 est un événement clé à l’occasion duquel les professionnels se réunissent pour discuter de la prise en charge des pathologies du foie et des efforts de recherche sur ces maladies. Après plusieurs éditions virtuelles, il était particulièrement appréciable de pouvoir interagir, discuter et débattre en présentiel cette année.
L’un des principaux sujets de mes travaux cliniques et universitaires est la cholangite biliaire primitive (PBC), une maladie du foie dite « rare » qui représente un fardeau considérable pour les patients, avec notamment un risque constant de développer une cirrhose. La PBC est une pathologie moins fréquente que de nombreuses autres maladies du foie (elle concerne une femme de plus de 40 ans sur 1 000)2. Des congrès internationaux dynamiques tels que l’ILC nous permettent donc de sensibiliser les professionnels n’ayant pas de connaissances spécialisées sur le diagnostic, la prise en charge et la surveillance de cette maladie.
Le symposium « Current challenges in Primary Biliary Cholangitis: Debating the care odyssey », parrainé par divers acteurs de l’industrie, était une belle opportunité d’échanger, de s’informer et de diffuser des connaissances sur la PBC. Cet événement a permis de mettre en lumière différentes facettes de la PBC vis-à-vis des cliniciens et patients. J’ai été invité par Ipsen avec deux collègues également experts de la PBC, les Professeurs Cynthia Levy (États-Unis) et David Jones (Royaume-Uni), pour débattre sur la question de savoir si le diagnostic tardif de la PBC représente le plus grand défi de cette pathologie. Nous partagions tous le même point de vue, s’agissant notamment d’améliorer la qualité des soins des patients atteints de PBC en identifiant les aspects de la maladie qui ont un impact sur leur qualité de vie.
Il est clairement ressorti des discussions qu’un diagnostic rapide est la clé d’une prise en charge efficace de la PBC, d’autant plus que la maladie peut progresser jusqu’à un point où la réponse au traitement devient moins probable. Néanmoins, il a également été évoqué, parmi les contre-arguments, que le diagnostic ne représentait pas le seul besoin non satisfait dans la PBC. En l’absence de traitements efficaces permettant de modifier l’évolution de la maladie tout en traitant les symptômes, la prise en charge de cette maladie peut être difficile. La PBC doit être correctement diagnostiquée à un stade précoce, toutefois la réussite du diagnostic ne doit pas occulter la nécessité d’un traitement efficace chez les patients à haut risque déjà identifiés. En outre, le contrôle des symptômes et la qualité de vie sont deux aspects tout aussi importants qui devraient être pris en compte dans la mise au point de nouveaux traitements ainsi que la prise de décisions relatives à la prise en charge.
Le débat s’est orienté vers de nombreux aspects cliniques des soins des patients atteints de PBC. La prise en charge de la PBC est de plus en plus dynamique ; de nouvelles innovations pharmacologiques sont en cours développement, et notre pratique doit s’adapter à ces changements3–5. L’ILC est une excellente occasion d’ouvrir le dialogue avec les cliniciens du monde entier à ce sujet. Grâce à ces échanges, nous continuons à nous rapprocher de l’objectif d’apporter les meilleurs soins à chaque patient, quel que soit l’endroit où il vit.
La PBC et les maladies hépatiques de type cholestase qui sont associées ont été d’importants sujets de discussion tout au long du congrès, avec diverses présentations de travaux de recherche sur les composantes inflammatoires et cholestatiques de cette maladie, des outils d’évaluation de la qualité de vie spécifiques à la PBC et des pratiques de reporting de données sur les soins basées sur la population de patients. D’autres sujets essentiels ont été abordés, comme les cibles de traitement et les méthodes que nous pouvons adopter pour fournir un traitement personnalisé aux patients atteints de cette maladie hépatique auto-immune chronique, tout au long de leur vie. L’identification des patients à haut risque, ayant eu une réponse insuffisante au traitement de référence et qui auront besoin d’un traitement de deuxième ligne ultérieurement, reste également un défi. Enfin, le sujet controversé du syndrome de chevauchement reste un thème de discussion central dans la PBC. Nous espérons néanmoins que lorsque nous serons mieux en mesure de traiter les patients atteints de PBC avec des thérapies plus efficaces, plus tôt dans leur maladie, ils seront moins nombreux à présenter des caractéristiques de chevauchement dans l’évolution de leur maladie.
Nous entrons dans une nouvelle ère, où une meilleure compréhension de la maladie, en parallèle des avancées thérapeutiques, nous permettra de proposer des interventions plus pertinentes aux patients atteints de PBC.
Prof. Gideon Hirschfield
Université de Toronto, Canada
Découvrez les commentaires du Directeur général d’Ipsen David Loew sur les résultats du Groupe au premier semestre 2022.