Naomi Binoche, Vice-Présidente, Responsable de la Gestion des Alliances Stratégiques, partage ses réflexions sur l’importance des partenariats pharmaceutiques dans la réussite et sur la nécessité de célébrer chaque étape du chemin.
Ce thème a été approfondi lors du sommet mondial ASAP Global Alliance à Amsterdam, où Naomi a coanimé la session intitulée « Vivre et faire évoluer une alliance héritée – un parcours semé de rebondissements ». La présentation a mis en lumière comment Ipsen et Servier ont surmonté les défis d’un partenariat hérité pour construire une alliance réussie – un parcours illustrant la résilience et l’adaptabilité nécessaires dans le secteur pharmaceutique.
“Pour moi, la réussite ne se résume pas aux grandes avancées. En près de dix ans chez Ipsen, j’ai appris que cela repose tout autant sur la construction de partenariats de confiance et la célébration de chaque étape franchie. Nous prospérons en travaillant ensemble – c’est ce qui stimule l’innovation dans nos domaines thérapeutiques et nous permet, en fin de compte, de proposer des médicaments transformateurs aux patients du monde entier.
Avancer ensemble peut être transformateur. En combinant la portée mondiale, la taille et l’expertise d’Ipsen avec la recherche de pointe de nos partenaires, nous parvenons à faire progresser continuellement de nouveaux programmes prometteurs. J’ai eu la chance de contribuer à de nombreux partenariats fructueux qui ont permis de faire avancer nos projets : depuis le développement préclinique, en passant par l’approbation réglementaire, jusqu’à leur mise sur le marché pour bénéficier aux patients.
Ce qui me motive chaque jour, c’est la diversité des partenaires avec lesquels nous collaborons : de la biotech cotée aux États-Unis à l’entreprise familiale en Europe ; de la jeune entreprise ambitieuse en Chine au leader industriel établi. Chacun apporte ses propres défis et opportunités, et c’est cette variété qui rend chaque journée passionnante !
Transformer une molécule en médicament est un parcours long et complexe, nécessitant des années de dévouement et de collaboration. C’est pourquoi il est essentiel de prendre le temps de célébrer chaque victoire. Ces étapes partagées – qu’elles soient opérationnelles, stratégiques ou relationnelles – sont le cœur du succès des alliances, contribuant à bâtir la confiance et à maintenir l’élan au fil du temps.
Une alliance ne se limite pas à la collaboration initiale ou à un accord de licence. Elle englobe tous les éléments de soutien qui l’accompagnent : la pharmacovigilance, la qualité, la protection des données, la fabrication, l’approvisionnement, les opportunités liées au cycle de vie, et bien plus encore. Chaque réussite est obtenue ensemble avec nos partenaires, au fil du temps. Ces étapes ne font peut-être pas la une des journaux, mais pour mon équipe et moi, ce sont des moments forts qui reflètent la solidité de notre collaboration.
Bien sûr, le parcours ne s’arrête pas une fois le médicament sur le marché. Maintenir la disponibilité de nos traitements dans plus de 100 pays demande un effort considérable, avec des équipes du monde entier qui collaborent chaque jour pour assurer la fabrication et la distribution. C’est là que nos alliances à long terme brillent vraiment. Certaines de nos collaborations durent depuis plus de 30 ans, avec des molécules hors brevet qui continuent d’enregistrer une croissance à deux chiffres dans certaines régions.
Célébrer chaque étape avec nos partenaires, surtout dans un parcours aussi long et exigeant, nourrit notre motivation à faire avancer les programmes et à garantir l’accessibilité des médicaments. Au final, ce qui compte, c’est d’avoir un réel impact pour les patients — et cela mérite toujours d’être célébré.”
Pour les milliers de personnes, principalement des femmes, atteintes de cholangite biliaire primitive (CBP), une maladie hépatique auto-immune chronique et évolutive, le parcours peut être solitaire, non seulement à cause de la maladie elle-même, mais aussi parce qu’elle est souvent mal comprise, minimisée et négligée.1
Les maladies du foie sont souvent stigmatisées, principalement en raison de l’idée qu’elles sont causées par des choix de vie. Pourtant, de nombreuses affections hépatiques, comme la CBP, ne sont pas liées au comportement et ne produisent pas de symptômes visibles. La CBP provoque plutôt une fatigue invalidante, des démangeaisons et un brouillard cérébral – des symptômes invisibles pour les autres, mais qui perturbent profondément la vie quotidienne.1
Les maladies du foie sont trop souvent jugées et, comme les femmes représentent 9 personnes sur 10 atteintes de CBP,2 leurs symptômes sont encore plus susceptibles d’être ignorés. Une enquête menée par EURORDIS a révélé que les femmes atteintes de maladies rares ont un parcours diagnostique plus long que les hommes, même en comparant des affections aussi répandues chez les deux sexes.3
L’inconfort et les instincts des femmes concernant leur santé ont toujours été minimisés. La fatigue, par exemple, est socialement normalisée chez les femmes en raison de leurs rôles sociaux (travail, soins, responsabilités ménagères), et des études montrent qu’elle est plus susceptible d’être considérée comme psychologique, hormonale ou simplement « normale », même lorsqu’elle est le signe d’une affection sous-jacente grave.4,5
Les femmes d’âge moyen, en particulier, risquent de ressentir de la fatigue provenant de multiples causes concomitantes, comme la ménopause, ce qui complique l’établissement d’un diagnostic clair ou l’obtention d’un soutien et d’un traitement adaptés.6 La CBP étant le plus souvent diagnostiquée chez les femmes âgées de 35 à 55 ans,7 les symptômes tels que la fatigue et le brouillard cérébral sont souvent mal attribués, ce qui complique le diagnostic rapide et la prise en charge appropriée.5
Ce manque de reconnaissance peut avoir de graves répercussions sur le bien-être mental. De nombreuses personnes atteintes de CBP décrivent un sentiment de déconnexion, non seulement avec leur santé, mais aussi avec leur communauté, leur lieu de travail et leurs réseaux de soutien.8 C’est pourquoi la reconnaissance, la sensibilisation et la validation de la CBP sont essentielles pour raccourcir le délai de diagnostic, améliorer la prise en charge de la maladie et offrir des soins personnalisés.
Grâce à la sensibilisation, à la recherche et aux réseaux de soutien aux patients, de plus en plus de personnes sont à l’écoute des préoccupations des femmes en matière de santé et reconnaissent la réalité des symptômes, comme la fatigue. Lorsque les patients se sentent rejetés ou isolés, les groupes de soutien peuvent devenir une bouée de sauvetage. Ils rappellent aux personnes atteintes de CBP qu’elles ne sont pas seules et que leur expérience compte. Ceci est essentiel pour aborder le problème plus large des disparités entre les sexes dans les soins de santé, et particulièrement important pour les femmes atteintes de maladies rares, qui rencontrent des obstacles supplémentaires au diagnostic et aux soins.
Améliorer la reconnaissance, le réconfort et le soutien est important pour toutes les maladies rares, en particulier pour les personnes qui se sentent déconnectées de leur maladie, qui ne sont pas membres d’organismes de soutien ou qui ont l’impression de ne pas bien comprendre comment la gérer. Ceci est particulièrement important dans le cas de la CBP, et notre campagne récemment lancée, « This is My PBC », vise à apporter aux personnes atteintes de CBP reconnaissance, réconfort et validation quant à leur vécu, et à leur donner les moyens de prendre en main leur parcours. Les personnes atteintes de CBP sont peut-être uniques, mais elles ne sont pas seules.
Pour en savoir plus sur la CBP et la fatigue, consultez :Au-delà de la fatigue: comprendre la fatigue dans la cholangite biliaire primitive – Global
Lily May est une petite fille de sept ans dynamique et déterminée, qui adore la gymnastique et le golf. Mais comme pour de nombreux enfants atteints d’un gliome pédiatrique de bas grade (pLGG, de l’anglais « peditraic low-grade glioma »), son quotidien a été bouleversé par cette tumeur cérébrale rare. Bien que l’incidence mondiale demeure inconnue1, le pLGG est une tumeur cérébrale infantile rare, avec environ 700 enfants diagnostiqués dans l’UE-5* chaque année2.
Lianna, la mère de Lily May, se souvient des premiers signes inquiétants qui se sont manifestés.
Après des mois d’inquiétude et de nombreuses visites chez le médecin, le diagnostic d’un gliome des voies optiques a été posé. Ce type de pLGG est une tumeur rare du nerf optique, représentant environ 5 % des tumeurs cérébrales infantiles3. Le médecin de Lily May l’a même qualifié de « découverte unique dans sa carrière. »
Malgré leur classification bénigne, les pLGG sont progressifs et susceptibles de causer des dommages importants à long terme, à mesure qu’ils se développent. C’est une réalité pour de nombreux enfants vivant avec un pLGG.
La tumeur de Lily May a provoqué la quasi-cécité de son œil gauche, une vision périphérique limitée et une fatigue chronique. Le pLGG peut engendrer une multitude d’autres handicaps, notamment des complications fonctionnelles et des symptômes neurologiques, conduisant souvent à des retards de développement4.
Au fardeau de sa maladie se rajoute la lourdeur de sa prise en charge.Les premières années de Lily May ont été marquées par des rendez-vous fréquents à l’hôpital et de nombreuses interventions médicales. Lorsque sa tumeur a de nouveau grossi après deux ans, le cycle de soins intensifs s’est poursuivi. En raison de ces importants impératifs médicaux, Lianna n’a pas pu retourner au travail, ce qui a considérablement bouleversé le quotidien de la famille.
Du fait de leur localisation, de nombreux pLGG ne peuvent pas être complètement retirés par une intervention chirurgicale5, ce qui induit un cycle de traitement et des chirurgies souvent invasives. Le contrôle de la croissance de la tumeur ainsi que les complications importantes liées au traitement tout au long de l’enfance sont une réalité pour les familles, qui affecte tous les pans du développement des enfants et génèrent des problèmes de santé tout au long de leur vie6. Les activités essentielles de l’enfance, telles que l’école, le sport et les interactions sociales, sont souvent mises de côté7. Les innombrables visites de Lily May à l’hôpital ont et continueront d’avoir un impact majeur sur sa vie sociale et son enfance plus largement.
Sur le plan psychologique, les parents portent également un fardeau immense, pris entre leurs inquiétudes concernant l’impact de la tumeur sur la santé et le bien-être de leur enfant, et la pression liée à la prise de décisions médicales cruciales pouvant influencer son avenir6.
« Votre vision de la vie est complètement transformée. Vous voulez protéger votre enfant, et vous allez faire tout ce qu’il faut pour qu’il survive. » – Lianna
Malgré ces immenses obstacles, les enfants vivant avec le pLGG, comme Lily May, font souvent preuve d’une résilience admirable et sont déterminés à vivre une vie normale. Lily May poursuit ses passions et profite de chaque instant, avec la volonté forte d’être comme tous les autres enfants, tout en grandissant avec la conscience que sa maladie la rend différente.
Ipsen s’engage à soutenir la communauté pLGG et à mieux faire connaître cette maladie complexe. Nous croyons que chaque enfant mérite de vivre une enfance heureuse et saine, en continuant à faire ce qui le rend heureux, et en s’épanouissant pleinement jusqu’à l’âge adulte.
* France, Espagne, Royaume-Uni, Allemagne, Italie.
[1] Moreira, D. C., Bouffet, E., & Qaddoumi, I. (2024). The greatest challenge for pediatric low-grade glioma. Neuro-oncology, 26 ( 5 ), 975–976. https://doi.org/10.1093/neuonc/noae004
[2]Les estimations de l’incidence et de la prévalence annuelles pour la population de patients concernés dans l’UE-4 et au Royaume-Uni se basent sur les calculs d’Ipsen à partir de données accessibles au public (Eurostat, population < 25 ans ; Global Burden of Disease 2019 ; Desandes et al. Incidence and survival of children with central nervous system primitive tumors in the French National Registry of Childhood Solid Tumors. Neuro Oncol. 2014 Jul;16 ( 7 ):975-83. doi: 10.1093/neuonc/not309; Qaddoumi et al. Outcome and prognostic features in pediatric gliomas: a review of 6212 cases from the Surveillance, Epidemiology, and End Results database. Cancer. 2009 Dec 15;115 ( 24 ) :5761-70. doi: 10.1002/cncr.24663)
[3] Rajagopal, R., Khan, M., Lethbridge, R., Lee, G., Lee, S., Dyke, J., Fabian, V., McGrath, A., Taylor, M., Jacoby, P., Endersby, R., Nagabushan, S., & Gottardo, N. G. (2023). Long-term outcomes of symptomatic optic pathway glioma: 32-year experience at a single Western Australian tertiary pediatric oncology center. Frontiers in oncology, 13, 1157909. https://doi.org/10.3389/fonc.2023.1157909
[4] Roka, K., Scheinemann, K., Avula, S., Maduro, J. H., Thomale, U. W., Sehested, A., & Schouten-Van Meeteren, A. Y. N. (2024). European standard clinical practice recommendations for primary pediatric low-grade gliomas. EJC Paediatric Oncology, 4, 100169. https://doi.org/10.1016/j.ejcped.2024.100169
[5] Ryall, S., Tabori, U., & Hawkins, C. (2020). Pediatric low-grade glioma in the era of molecular diagnostics. Acta neuropathologica communications, 8(1), 30. https://doi.org/10.1186/s40478-020-00902-z
[6] Zelt S, Cooney T, Yu S, Daral S, Krebs B, Markan R, Manley P, Kieran M, Govinda Raju S. Disease burden and healthcare utilization in pediatric low-grade glioma: A United States retrospective study of linked claims and electronic health records. Neurooncol Pract. 2024 Apr;27(11):5. doi: 10.1093/nop/npae037. PMID: 39279771; PMCID: PMC11398936.
[7] Pediatric Brain Tumor Foundation. (2024). Pediatric Low-Grade Gliomas (PLGG)—Voice of the Patient Report.
Lors d’une récente conversation, le professeur Björn Fischler, hépatologue pédiatrique à l’Institut Karolinska en Suède, et Laure Dorey, directrice de l’association française de patients AMFE et mère d’un enfant atteint d’atrésie des voies biliaires (AVB), ont échangé sur la réalité de la vie avec une maladie rare du foie (MRF) et sur l’importance d’un dépistage précoce.
Les MRF, notamment la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), le syndrome d’Alagille et l’AVB, sont des maladies chroniques et complexes qui ont un impact profond sur les enfants et leurs familles.
ouvent, dans le cas des MRF, l’écoulement de la bile du foie vers le tube digestif est perturbé, une affection appelée cholestase. Lorsque la bile reste piégée dans le foie, elle provoque une inflammation, pouvant entraîner des cicatrices et une dégradation progressive de la fonction hépatique.i Les acides biliaires, composants clés de la bile, peuvent s’accumuler dans le sang, pénétrer la peau et irriter les terminaisons nerveuses.ii,iii
L’un des défis du diagnostic des MRF est que les premiers symptômes peuvent être subtils ou trompeurs. Des signes tels que des selles décolorées, une jaunisse (jaunissement de la peau et des yeux) ou un prurit (démangeaisons) sont souvent négligés ou confondus avec des affections infantiles plus courantes.iv
« Les signes les plus importants chez le très jeune enfant seraient la jaunisse… Chez un nourrisson un peu plus âgé, il peut s’agir de démangeaisons ou de prurit. » – Professeur Björn Fischler
Dans l’AVB, le facteur temps est essentiel. Une chirurgie permettant de rétablir l’écoulement de la bile dans les premières semaines de vie peut considérablement améliorer le pronostic.v Pour la PFIC, un diagnostic précoce permet de mettre en place des plans de soins personnalisés, capables de soulager les symptômes invalidants de prurit et de préserver la fonction hépatique.vi
L’impact des MRF va au-delà de la santé physique. Les enfants souffrant d’un prurit intense rencontrent souvent des difficultés de sommeil, d’appétit, de croissance et d’énergie.vii « Ils ne dorment pas la nuit, peut-être qu’ils ne mangent pas correctement, et peut-être qu’ils ne grandissent pas correctement », explique le professeur Fischler. « Ils ont donc tendance à être un peu plus faibles et moins motivés pour pratiquer différentes activités. »
Ces difficultés touchent également toute la famille. Les parents sont souvent confrontés à un stress émotionnel, à un manque de sommeil et à des exigences de soins constantes.
« C’est en réalité préjudiciable à l’ensemble du système familial », ajoute-t-il.
Soutenir les familles avec des informations claires, fiables et des soins cohérents est essentiel. Les MRF sont complexes, ce qui signifie que les aidants doivent être bien informés et proactifs pour défendre efficacement les besoins de leur enfant. L’accès à une information de confiance et une communication ouverte permet aux familles de se sentir plus confiantes et mieux préparées à gérer la prise en charge.
« Les parents doivent sentir qu’ils sont écoutés et qu’ils sont soutenus. » – Laure Dorey
Ipsen s’engage à améliorer les résultats pour les personnes touchées par les maladies rares du foie. En travaillant main dans la main avec la communauté, nous approfondissons notre compréhension de ce qui compte le plus pour les familles et de la manière de répondre au mieux à leurs besoins. Grâce à cette collaboration, nous nous efforçons d’améliorer la vie et de transformer l’avenir des personnes vivant avec une maladie rare du foie.
Le professeur Björn Fischler et Laure Dorey ont été rémunérés par Ipsen pour leur temps.
“La fatigue est tellement différente de la fatigue ; je n’arrive pas à sortir du lit… ça change ma vie.”
– Wendy, atteinte de CBP
• La fatigue est une affection distincte et débilitante qui peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie1
• Elle accompagne souvent des maladies auto-immunes telles que la cholangite biliaire primitive (CBP), le lupus, la sclérose en plaques et d’autres maladies inflammatoires chroniques2
• Bien que la fatigue puisse souvent être soulagée par le repos ou le sommeil, la fatigue est une maladie chronique qui n’est pas améliorée par le repos1
• La fatigue est persistante, accablante et disproportionnée par rapport à l’activité. Elle affecte le fonctionnement physique, émotionnel et mental, interférant souvent avec la vie quotidienne2
La CBP est une maladie hépatique cholestatique, auto-immune, évolutive et rare, dont la prévalence augmente à l’échelle mondiale3
Auto-immune signifie que chez les personnes atteintes de CBP, un type de globule blanc présent dans le corps attaque et détruit progressivement les petits canaux biliaires du foie3
Les voies biliaires sont de minuscules tubes dans le foie qui aident à transporter la bile, un liquide contenant des acides biliaires qui décomposent les graisses et aident à éliminer les déchets du corps4
Lorsque les voies biliaires sont endommagées, la bile ne peut pas circuler correctement et commence à s’accumuler dans le foie, ce qui provoque un stress et des dommages aux cellules hépatiques3
Au fil du temps, le foie se cicatrise (fibrose) et, si la situation continue de s’aggraver, elle peut entraîner une cirrhose (graves lésions hépatiques) et même une insuffisance hépatique3
Et jusqu’à 20 % d’entre elles souffrent d’une fatigue sévère.
La fatigue n’est pas simplement un effet secondaire d’autres symptômes tels que le prurit.
Bien que le prurit puisse contribuer à l’expérience de la fatigue, les recherches montrent que les deux symptômes ne sont que faiblement corrélés7, indiquant que des mécanismes distincts sont impliqués.
Cela suggère que la fatigue peut s’améliorer de manière indépendante grâce à une intervention ciblée, renforçant ainsi son statut de maladie traitable.
La fatigue est cliniquement significative dans la CBP
La fatigue dans la CBP n’est pas liée au stade de la maladie ou à l’étendue des lésions hépatiques et peut même persister après une transplantation hépatique.8 Des études montrent que jusqu’à 37 % des personnes atteintes de CBP continuent de ressentir de la fatigue après une transplantation hépatique, ce qui en fait une affection qui nécessite une attention particulière.9
*La fatigue intense est une cause importante d’altération de la qualité de vie10
** La fatigue est évaluée à l’aide d’outils validés de résultats rapportés par les patients1
Bien que la fatigue soit courante chez les personnes atteintes de CBP, il existe désormais des preuves que certains traitements de la CBP peuvent améliorer la fatigue.7,9
Des techniques avancées d’imagerie cérébrale montrent des changements dans l’activité cérébrale et la connectivité associés à la fatigue chez les personnes atteintes de CBP.11
Des recherches récentes suggèrent que la fatigue dans la CBP est liée à une communication perturbée entre les zones cérébrales impliquées dans le contrôle moteur, le traitement sensoriel et la régulation émotionnelle.12
La fatigue peut avoir une série d’impacts physiques, émotionnels et cognitifs qui peuvent perturber profondément la qualité de vie:
Limite les mouvements et les fonctions quotidiennes12
Perturbe la qualité du sommeil, la mémoire et la concentration13
Anxiété, dépression, isolement14
Relations tendues et difficulté à conserver un emploi15
Jusqu’à 55 % des personnes atteintes de CBP et souffrant de fatigue sévère présentent des symptômes cognitifs cliniquement significatifs.14
Moins de 20 % des personnes atteintes de CBP et souffrant de fatigue sévère sont capables de travailler.16
“Parfois, il est difficile de passer une journée au travail… et cela a un impact sur votre vie sociale… même parler peut-être un effort lorsque vous luttez contre la fatigue.”
– Jo, vivant avec la CBP
La fatigue n’est pas seulement un symptôme : c’est un fardeau global et de grande portée qui a des répercussions qui s’étendent bien au-delà de l’individu.
Cela transfère souvent les responsabilités quotidiennes sur la famille et les soignants, ce qui entraîne une détresse émotionnelle et des difficultés financières.16,17
Cela peut également contribuer à une réduction de la participation au marché du travail et à une retraite anticipée.18,19
Jusqu’à 60 % des personnes atteintes de CBP signalent une perte de productivité
À mesure que les symptômes progressent, de nombreuses personnes ne peuvent plus se permettre les soins nécessaires pour leurs maladies chroniques ou de longue durée, comme la CBP. Ceci peut amener les proches à fournir des soins gratuits, ce qui peut entraîner une perte d’emploi et de salaire.17,18
Malgré sa prévalence et son impact, la fatigue reste mal gérée et souvent négligée dans les soins cliniques.8
Bien qu’il existe des outils validés et des seuils cliniques pour suivre la fatigue, ils ne sont pas systématiquement mis en œuvre dans la pratique,20 ce qui entraîne des occasions manquées de gestion.
Il existe un besoin crucial d’améliorer la reconnaissance, la mesure de routine et la communication ouverte autour de la fatigue dans la CBP, non seulement en tant que symptôme, mais en tant que condition fondamentale qui a un impact significatif sur la qualité de vie.
Le traitement doit aller au-delà de la biochimie du foie et s’attaquer à la fois à la progression de la maladie et au fardeau des symptômes, comme la fatigue. Les professionnels de la santé doivent voir et traiter la personne dans son ensemble, et pas seulement la maladie du foie.
Sandra Silvestri, d’Ipsen, a rencontré le Dr Laura Cristoferi, le Professeur Mark Swain et le Professeur David Jones pour explorer les dernières données probantes sur la prise en charge de la cholangite biliaire primitive (CBP), une maladie auto-immune rare. Lors de la discussion, les intervenants ont souligné l’importance d’approches de soins holistiques et individualisées, ainsi que de permettre aux patients de jouer un rôle actif dans la prise en charge de leur maladie. Ils ont également évoqué la nécessité de prendre en compte les symptômes les plus importants pour les patients afin d’améliorer leur pronostic et leur bien-être général.
Le parcours de chaque personne atteinte de CBP est unique. Si ralentir la progression de la maladie est une priorité, la gestion des symptômes est également primordiale pour les personnes atteintes de CBP, car ce sont souvent les aspects qui impactent le plus leur vie. Deux des symptômes les plus fréquents chez les personnes atteintes de CBP sont la fatigue et le prurit (démangeaisons).
La fatigue touche jusqu’à 80 % des personnes atteintes de CBP1, dont 20% la considèrent comme importante ou altérant leur qualité de vie2. En tant que symptôme distinct de la CBP, la fatigue peut considérablement altérer le fonctionnement quotidien, limiter l’activité physique et affecter le bien-être émotionnel, indépendamment du prurit. Elle nécessite donc une reconnaissance et une prise en charge spécifiques en tant que symptôme distinct de la CBP.
« Il est encourageant de constater l’évolution de la recherche, au point où l’on se demandent plus seulement si les personnes atteintes peuvent vivre longtemps avec leur maladie, mais plutôt si elles vivent réellement une bonne qualité de vie. » – Mark Swain, hépatologue à l’Université de Calgary, au Canada
L’amélioration des connaissances scientifiques sur les symptômes de la CBP et leur biologie a permis de reconnaître que la fatigue, autrefois simplement qualifiée de « fatigue », pourrait être liée à une voie biologique. À mesure que nous comprenons l’ensemble des symptômes et les mécanismes qui les sous-tendent, la prise en charge de la CBP peut devenir plus éclairée et adaptée à des besoins spécifiques.
Il est essentiel d’améliorer la compréhension de la CBP par les patients, et les professionnels de santé doivent prendre le temps d’expliquer les aspects clés de la maladie, comme le taux de phosphatases alcalines. Il est tout aussi important d’écouter attentivement et de valider le vécu des personnes atteintes de CBP. Ensemble, ces actions aident les personnes atteintes de CBP à se sentir plus autonomes et à jouer un rôle actif dans leurs soins et à collaborer avec leur équipe soignante pour gérer la CBP dont elles souffrent.
Notre compréhension de l’hétérogénéité de la CBP s’améliore, et il est clair que la prise en charge nécessite plus qu’une surveillance de routine. Elle exige une approche personnalisée et holistique qui va au-delà des résultats de laboratoire et se concentrer sur les symptômes les plus importants pour chaque personne atteinte de CBP.
Les six premiers mois de 2025 ont été exceptionnels pour Ipsen. Nous avons enregistré une forte croissance dans nos trois aires thérapeutiques — Maladies Rares, Oncologie et Neurosciences — illustrant la solidité de notre stratégie et l’engagement de nos équipes.
Nous avons également réalisé des avancées remarquables dans notre pipeline et notre portefeuille, avec de nouvelles autorisations et des actifs prometteurs entrant en développement clinique. Ces étapes clés témoignent de notre engagement constant en faveur de l’innovation et de l’impact sur les patients.
Le second semestre s’annonce tout aussi passionnant, avec des jalons majeurs attendus qui renforceront encore notre position et apporteront de nouveaux espoirs aux patients dans le monde entier.
Chez Ipsen, nous ne faisons pas que mettre en œuvre notre stratégie — nous transformons des vies. Car nous croyons que chacun mérite de vivre pleinement.
Joris est un garçon de sept ans et demi, plein de vie, dont le parcours a exigé beaucoup de force et espoir – de sa part comme de celle de ses proches. À seulement quatre semaines, Joris a commencé à présenter des symptômes inhabituels : vomissements, changements dans ses habitudes alimentaires, et des selles très pâles. Inquiète, sa mère, Maria, l’a emmené voir un pédiatre. Incapable d’identifier le problème, celui-ci les a orientés vers un hôpital spécialisé en hépatologie pédiatrique. Une prise de sang a révélé des valeurs hépatiques anormales, nécessitant une hospitalisation urgente pour approfondir le diagnostic.
Les médecins ont suspecté une atrésie des voies biliaires — une maladie du foie rare touchant les nourrissons, qui provoque une obstruction des canaux. Les symptômes incluent une jaunisse persistante, un foie durci, un abdomen gonflé, des selles claires et urine foncée, qui durent au-delà des deux premières semaines de vie.
Les médecins ont réalisé une intervention exploratoire : si le foie de Joris paraissait sain, certaines inquiétudes subsistaient.
« Je me sentais angoissée et je ne comprenais pas vraiment ce qui se passait. C’était très difficile en tant que mère. »
À trois mois, un examen crucial a confirmé le diagnostic : atrésie des voies biliaires. À cet âge, les médecins ont jugé qu’il était trop tard pour l’intervention de Kasai, une opération qui redirige la bile hors du foie. La seule chance de survie pour Joris était une greffe de foie.
Maria et son mari ont alors envisagé la possibilité de devenir donneurs vivants, et les tests ont confirmé que Maria était compatible.
Lorsque l’état de Joris s’est aggravé, ils ont pris la décision difficile mais nécessaire de procéder à la greffe. L’opération a eu lieu le 4 décembre et a été un succès. Mais des complications ont suivi : sa vésicule biliaire a été retirée et ses canaux biliaires ajustés, entraînant des difficultés post-opératoires. Des drains ont été nécessaires pendant un an pour soutenir sa guérison, mais il a fini par se rétablir.
Aujourd’hui, ses cicatrices – qu’il ne remarque même plus – racontent une histoire de résilience.Il croque la vie à pleines dents, réussit à l’école, adore nager et s’est découvert une passion pour le baseball. Son parcours, marqué par l’incertitude et la persévérance, a fait de lui un enfant fort et déterminé.
Maria repense à cette expérience avec gratitude — envers les progrès médicaux, le soutien de sa famille, et l’accès à l’information. Grâce à ses recherches, elle a mieux compris la maladie. Cette connaissance a atténué le choc du diagnostic et lui a permis de prendre des décisions éclairées, en toute confiance.
Une conférence téléphonique à destination des investisseurs et analystes se tiendra à 13:00 CET.
31 Juillet 2025 – 1 mn de lecture
PARIS, FRANCE, 31 juillet 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe biopharmaceutique mondial de spécialité, présente aujourd’hui ses résultats financiers du premier semestre 2025.
La conférence téléphonique se tiendra le 31 juillet 2025 à 13:00 CET. Pour la session de questions-réponses (audio uniquement), veuillez rejoindre ici.
S’inscrireNous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
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Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique, veuillez contacter: khalid.deojee@ipsen.com
À seulement neuf ans, Suzanne est une jeune fille brillante et créative qui aime danser, dessiner, explorer les bois et observer les oiseaux. Bien qu’elle soit atteinte du syndrome d’Alagille (SAG), une maladie génétique rare, elle profite de la vie avec enthousiasme et curiosité.
Le syndrome d’Alagille (SAG) affecte principalement le foie, mais peut également toucher d’autres organes, notamment le cœur, le cerveau, les os et les yeux.[i] Chez les bébés atteints du SAG à la naissance, le foie dispose de moins de voies biliaires, ce qui signifie que la bile et les toxines ne peuvent pas s’écouler normalement. Et, par conséquent, elles s’accumulent dans le corps, provoquant l’affection connue sous le nom de cholestase.[ii] Cette accumulation est responsable de l’un des symptômes les plus courants et les plus perturbants du SAG : le prurit ou les démangeaisons intenses.
« Cette maladie m’énerve et je veux juste qu’elle disparaisse, qu’elle ne fasse plus partie de mon corps. » – Suzanne
Peu de temps après sa naissance, la mère de Suzanne, Céline, pressentait que quelque chose n’allait pas. Malgré une grossesse et un accouchement qui se sont déroulés dans de bonnes conditions, Suzanne pleurait souvent et avait le teint jaune. Un commentaire fortuit d’un orthophoniste a confirmé les inquiétudes de Céline, conduisant à un diagnostic de SAG.
L’une des plus grandes difficultés à laquelle Suzanne a été confrontée était un prurit sévère, une démangeaison incessante, qui a commencé alors qu’elle n’avait que neuf mois. La perturbation était si intense que Céline devait souvent se lever plusieurs fois par nuit pour la réconforter, ce qui a entraîné des années d’épuisement et de tension émotionnelle pour toute la famille. Comme de nombreux aidants d’enfants atteints de maladies rares, Céline doit gérer les difficultés quotidiennes tout en maintenant l’équilibre entre les soins et les rythmes de la vie familiale.
« Je devais me lever presque toutes les nuits, voire plusieurs fois dans la nuit, pour la calmer et l’apaiser. Et c’était très difficile. Il fallait aussi que je puisse assurer la journée, et puis le fait de devoir se lever la nuit fatigue forcément, même si l’on est une maman aidante » – Céline
Aujourd’hui, grâce à des soins efficaces, Suzanne continue de prendre plaisir à ses activités quotidiennes. Les organisations de patients comme l’AMFE (Association Maladies du Foie depuis l’Enfance) ont également été une bouée de sauvetage pour toute la famille, offrant aux personnes qui vivent avec des maladies rares du foie, un soutien vital, un lien et une communauté.
Chez Ipsen, nous travaillons en étroite collaboration avec la communauté des personnes atteintes de maladies rares du foie pour comprendre ce qui est le plus important. En collaborant avec la communauté, nous nous efforçons de sensibiliser, de raccourcir le parcours jusqu’au diagnostic et de réduire le fardeau émotionnel et physique que les familles comme Céline et Suzanne doivent porter. Pour nous, il est primordial de contribuer à améliorer leur vie.
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