Maladies Rares

Dans les domaines des maladies rares, l’approche d’Ipsen centrée sur les patients vise à améliorer la vie des personnes atteintes de cancers ou de maladies rares et à développer des traitements innovants, de haute qualité, répondant à des besoins non satisfaits.
Notre objectif est de proposer aux patients des médicaments, des services et des solutions à chaque étape du parcours de soins, du diagnostic au suivi du traitement.

LES MALADIES RARES EN BREF

Dans le domaine des maladies rares, l’approche d’Ipsen centrée sur les patients vise à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies rares et à développer des traitements innovants, de haute qualité, répondant aux besoins non satisfaits. Notre objectif est de proposer aux patients des médicaments, des services et des solutions à chaque étape du parcours de soins, du diagnostic au suivi du traitement.

 

CHIFFRES CLÉS

  • En 2017, nos ventes de médicaments pour les maladies rares ont totalisé 75,1 millions d’euros, soit 3,9 % de nos ventes totales.
  • En Europe, une maladie ou un trouble est défini comme rare lorsqu’il ou elle affecte moins d’une personne sur 2 000.
  • Aux États-Unis, cette définition s’applique aux maladies touchant, à tout moment, moins de 200 000 personnes dans le pays.
  • Il est estimé que plus de 350 millions de patients sont touchés par l’une des quelques plus de 7 000 maladies rares dans le monde.
  • 50 % des personnes touchées par des maladies rares sont des enfants.
  • Au total, 30 % des patients atteints d’une maladie rare décèdent avant l’âge de 5 ans, et les maladies rares sont à l’origine de 35 % des décès au cours de la première année de vie.
  • Environ 95 % des maladies rares ne disposent pas de traitement approuvé par les autorités réglementaires américaines et se caractérisent donc par d’importants besoins médicaux non satisfaits.

 

David_Meek_Ipsen

 

Nous avons un contrat social avec la société. La société compte sur nous pour accélérer l’accès aux médicaments qui permettront de répondre aux besoins des patients en difficulté.

David Meek, Directeur Général.

 

 

 

 

NOTRE STRATÉGIE DANS LE DOMAINE DES MALADIES RARES

Ipsen est un acteur du domaine des maladies rares depuis de nombreuses années et s’est fixé pour objectif d’y renforcer sa présence en proposant de nouvelles solutions aux patients, notamment aux enfants. Pour eux, nous avons pour ambition de développer, plus tôt et plus rapidement, de nouveaux traitements plus efficaces. Des symptômes relativement courants peuvent cacher une maladie rare sous-jacente et conduire à un mauvais diagnostic ou à une prise en charge retardée. C’est pourquoi, la remise en cause de ce statu quo est pour nous une priorité qui passe par la découverte de nouveaux médicaments et par l’éducation continue aux signes et symptômes pour un diagnostic plus précoce.

Nous avons conscience qu’évoluer dans l’environnement des maladies rares requiert un modèle opérationnel distinct et des capacités spécifiques, notamment :

  • Une connaissance approfondie de l’écosystème des patients ;
  • Une étroite collaboration avec les associations de patients ;
  • Une inclusion efficace des patients dans les essais cliniques ;
  • Une expertise scientifique étendue qui permette d’interagir avec les médecins qui traitent les patients atteints de maladies rares ;
  • Une capacité à proposer des services et des programmes d’éducation adaptés aux patients.

Nous sommes fiers d’avoir développé toutes ces qualités et sommes convaincus que, dans les années à venir, nous continuerons à apporter de la valeur médicale aux populations atteintes de maladie rare.

 

NOS DOMAINES D’EXPERTISE

Somatuline® est utilisé pour le traitement à long terme de l’acromégalie (un trouble rare dû à la production excessive d’hormone de croissance résultant de la présence d’une tumeur hypophysaire) chez les patients ne pouvant pas être traités par chirurgie ou radiothérapie. Cette maladie touche environ 69 000 patients à travers le monde. Nous développons actuellement des formulations de Somatuline® à libération prolongée pour limiter le nombre d’injections.

NutropinAq® est une formulation liquide de l’hormone de croissance humaine recombinante administrée à l’aide du stylo injecteur NutropinAq® Pen. Disponible dans plus de 20 pays, principalement en Europe et en Australie, NutropinAq® est indiqué pour le traitement du retard de croissance d’origines diverses.

Increlex® est un facteur de croissance insulinomimétique recombinant (IGF-1) destiné au traitement du retard de croissance chez l’enfant. En l’absence de quantité suffisante d’IGF-1, le patient n’atteindra pas une taille normale, malgré un taux d’hormone de croissance normal ou élevé. Ces enfants ne répondent donc pas de façon adéquate à un traitement par hormone de croissance. Increlex® a obtenu le statut de médicament orphelin en raison de la rareté de la maladie, qui touche moins de cinq personnes sur 10 000. Il s’agit du seul médicament au monde disponible pour cette indication. En 2017, un nouveau site de production Ipsen a été approuvé par l’Agence européenne des médicaments et les autorités réglementaires américaines pour Increlex®.

Pour les patients atteints d’autres maladies invalidantes ou engageant le pronostic vital, Ipsen propose également un certain nombre de solutions importantes. Par exemple, Décapeptyl® (triptoréline) est également approuvé dans le traitement de la puberté précoce, de l’endométriose, du fibrome utérin et de la fécondation in vitro. Ce traitement pourrait faire l’objet d’une utilisation plus étendue au sein de l’Union européenne, en Chine et en Russie.

 

NOTRE PIPELINE DANS LE DOMAINE DES MALADIES RARES

Développer notre présence dans le domaine des maladies rares est une évidence pour Ipsen. Nous continuerons à nous développer dans ce domaine dont les besoins non satisfaits sont importants. Nous mettrons à profit notre expertise, depuis le développement jusqu’à la commercialisation, pour établir notre leadership et proposer des traitements innovants.

Nous renforcerons notre pipeline et notre portefeuille à travers des efforts de développement ciblés, en tenant compte de multiples facteurs tels que la prévalence et la gravité des maladies, la disponibilité de traitements et les possibilités technologiques et commerciales.

En particulier, nous renforcerons notre portefeuille en nous consacrant plus spécifiquement aux traitements destinés aux enfants. Nous sommes convaincus que nous devons offrir à nos personnels soignants et médecins la possibilité de traiter ces patients avec de nouvelles solutions, c’est pourquoi il est crucial de lancer de nouveaux essais. C’est également la raison pour laquelle nous envisageons les défis comme autant d’opportunités.

 

PARTENARIATS AVEC LES PATIENTS ET LES PROFESSIONNELS DE SANTÉ

Le soutien qu’Ipsen apporte aux patients atteints d’acromégalie va au-delà des traitements. Le site Internet Acromunity.com, lancé en 2017 et développé conjointement avec des patients et des professionnels de santé, est une plateforme qui propose du contenu, des outils et des services adaptés à leurs besoins, dès l’apparition des premiers symptômes et jusqu’à des années après le diagnostic.

Aux États-Unis, Ipsen a déployé le programme IPSEN CARES™ (Coverage, Access, Reimbursement and Education Support) qui vise à aider les patients à lever les obstacles au démarrage ou à la poursuite du traitement par Somatuline® pour le traitement des TNE gastro-entéro-pancréatiques et de l’acromégalie, ainsi que par Increlex® et Dysport®. Le site Internet conseille sur les problèmes d’accès, de distribution et de financement.

En Europe, le Groupe a mis en place le programme d’échange INKEP (Ipsen Network of Knowledge Exchange Program), destiné à des petits groupes de médecins spécialisés en endocrinologie pédiatrique. Ce programme inclut des présentations scientifiques, des études de cas et des immersions dans des centres d’excellence.

Parmi les initiatives en endocrinologie pédiatrique, Ipsen en France a mis en place APPRI, un programme d’apprentissage personnalisé qui permet aux patients de se former à l’injection de l’hormone de croissance recombinante NutropinAq® et au stylo injecteur NutropinAq® Pen, afin de les aider dans leur autonomie à domicile et d’améliorer ainsi l’observance des traitements.

75.1 M€

Chiffre d’affaires en endocrinologie en 2017

(3,9% du CA en 2017)