Des progrès pour les familles confrontées à de rares tumeurs cérébrales pédiatriques

Écrit par: Christelle Huguet, Directrice de la Recherche et du Développement, Vice-Présidente Exécutive

Aujourd’hui marque un moment important pour les enfants et les familles touchés par l’une des tumeurs cérébrales pédiatriques rares les plus difficiles: le gliome pédiatrique de bas grade (pLGG). 

Chaque année, des centaines d’enfants en Europe reçoivent un diagnostic de pLGG. Pour beaucoup, le parcours implique des chirurgies invasives, des années de chimiothérapie intensive et l’impact durable de complications potentielles affectant la vision, la parole et les fonctions neurologiques. En l’absence de standard de soin mondial, les familles se retrouvent souvent confrontées à l’incertitude, à la complexité et à des choix extrêmement difficiles, souvent pendant de nombreuses années. 

C’est pourquoi l’annonce d’aujourd’hui est si significative. Ipsen a reçu un avis positif du CHMP pour un médicament qui, s’il est approuvé, pourrait devenir le premier et le seul traitement ciblé en Europe pour les enfants atteints d’un pLGG altéré par BRAF en rechute ou réfractaire. Il pourrait transformer la manière dont nous soutenons les enfants vivant avec cette maladie implacable et élargir les options thérapeutiques disponibles pour les médecins qui prennent en charge cette pathologie complexe. 

Ce progrès reflète le dévouement de nombreux scientifiques faisant avancer l’innovation en oncologie rare, des médecins, des participants aux essais cliniques et des partenaires apportant leur expertise en clinique, des enfants vivant avec un pLGG, de leurs proches et des associations de patients portant la voix des familles, ainsi que de nos équipes chez Ipsen dont la passion et la persévérance rendent possibles des avancées comme celle‑ci. 

Je suis honoréeet reconnaissante pour l’engagement qui a permis d’atteindre cette étape majeure. 

La Commission européenne va désormais examiner la recommandation du CHMP, avec une décision finale attendue dans les prochains mois. 

Des moments comme celui‑ci nous rappellent pourquoi ce travail est si important. Parce que les enfants et leurs familles méritent de meilleures options. Et parce que l’innovation en oncologie pédiatrique ne peut pas attendre.