Ipsen e Blueprint Medicines annunciano l’accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782 per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

Ipsen  amplia il proprio portfolio nelle  malattie rare con l’inclusione di BLU-782, un inibitore in fase di sperimentazione  di ALK2 altamente selettivo per il trattamento della FOP

L’accordo accelera lo sviluppo di BLU-782 grazie all’esperienza clinica di Ipsen nelle malattie rare e all’infrastruttura di cui dispone l’Azione a livello globale

Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni di dollari pagamento upfront e fino a 510 milioni di dollari al potenziale raggiungimento di specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali, a cui si aggiungono royalties su eventuali vendite.

 

Parigi e Cambridge, MA, USA, 17 ottobre 2019 – Ipsen e Blueprint Medicines Corporation hanno annunciato che Ipsen, attraverso la sussidiaria Clementia Pharmaceuticals, e Blueprint Medicines hanno concluso un accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782, un inibitore selettivo orale in fase di sperimentazione di ALK2 , per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

L’accordo amplia il portfolio di Ipsen nelle malattie rare e persegue l’obbiettivo di Blueprint Medicines di un rapido sviluppo di BLU-782 come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FOP. Ipsen ha già dimostrato la sua leadership in questa malattia genetica ultra-rara e complessa impegnandosi nello sviluppo clinico in fase avanzata di palovarotene, un agonista  del recettore gamma per l’acido retinoico (RARg). Con BLU-782, che recentemente ha completato uno studio di fase 1 in volontari sani per la definizione della dose, Ipsen ha ora la possibilità di offrire ai pazienti affetti da FOP,  la più ampia gamma possibile di opzioni di trattamento .

“La nostra strategia è quella di costruire un importante portfolio di prodotti nelle malattie rare. Con la recente acquisizione di Clementia Pharmaceuticals, abbiamo ottenuto una molecola first-in-class, palovarotene. Ora, con BLU-782 di Blueprint Medicines, abbiamo due importanti nuovi farmaci potenzialmente complementari nel trattamento della FOP. Continueremo a sviluppare soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da FOP e altre malattie rare”, ha affermato David Meek, CEO di Ipsen.

“Guardiamo con ammirazione alle attività svolte da Ipsen per uno sviluppo clinico di successo in questa complessa malattia genetica ultra-rara e crediamo che la loro esperienza, combinata con l’infrastruttura di cui dispone, e l’impegno fino ad ora dimostrato, possano realmente trasformare il modo di trattare la FOP e  accelerare lo sviluppo di BLU-782”, ha aggiunto Jeff Albers, CEO di Blueprint Medicines. “Nell’avviare il programma che ha portato allo sviluppo di BLU-782 prima terapia sperimentale in questa patologia che ha come bersaglio ALK2, ‘driver’ genetico della FOP, siamo stati ispirati dalla comunità FOP, costituita da pazienti, famiglie, clinici e associazioni di pazienti, con cui abbiamo avuto la fortuna di lavorare, avviando il programma che ha portato a BLU-782,. Ringraziamo anche il nostro team  di Blueprint Medicines, il cui impegno costantedi sviluppo  ha permesso lo sviluppo di BLU-782 finora”.

Secondo i termini dell’accordo di licenza, Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni upfront e fino a 510 milioni se vengono raggiunte specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali per i prodotti registrati fino a due indicazioni, inclusa la FOP. Inoltre, Ipsen riconoscerà a Blueprint Medicines una percentuale sulle vendite nette annuali dei prodotti registrati, soggetta ad aggiustamento in specifiche circostanze.

 

BLU-782

BLU-782 è stato sviluppato da Blueprint Medicines, utilizzando la piattaforma scientifica di proprietà di Blueprint Medicines, che ha consentito di identificare una molecola in grado di agire selettivamente su una mutazione del gene ALK2, identificata come causa della FOP. Blueprint Medicines ha recentemente completato uno studio di fase 1 per la definizione della dose di BLU-782 su volontari sani e i dati preliminari sono stati presentati al Meeting Annuale dell’American Society of Bone and Mineral Research a settembre 2019; BLU-782 è risultato ben tollerato a tutte le dosi testate. I dati preclinici precedentemente riportati in un modello di FOP ben caratterizzato e geneticamente accurato, hanno indicato che BLU-782 previene l’ossificazione eterotopica indotta da trauma o intervento chirurgico, riduce l’edema e ripristina la risposta del tessuto sano al danno muscolare. La FDA ha attribuito  a BLU-782 una designazione di malattia rara pediatrica, la designazione di farmaco orfano e una designazione ‘fast track’.

 

La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

La FOP è una malattia genetica rara gravemente debilitante, caratterizzata da ossificazione eterotopica progressiva o trasformazione anomala del muscolo, dei legamenti e dei tendini in osso. L’ossificazione eterotopica può essere spontanea o associata a episodi dolorosi di riacutizzazione della malattia normalmente sollecitati da un danno dei tessuti molli. Con il progredire della malattia , l’ossificazione eterotopica blocca gradualmente le articolazioni, causando disabilità grave e perdita della mobilità, compromissione della funzione respiratoria e aumento del rischio di morte precoce. La FOP è causata da una mutazione nel gene per ALK2, noto come ACVR1, che determina un’ attivazione inappropriata del segnale di morfogenesi dell’osso.

 

Ipsen

Ipsen è un Gruppo bio-farmaceutico globale focalizzato sull’innovazione e sulla Specialty Care. Il Gruppo sviluppa e commercializza farmaci innovativi nell’ambito di tre aree terapeutiche chiave: oncologia, neuroscienze e malattie rare. Ipsen possiede inoltre una divisione Consumer Healthcare ben consolidata. Con vendite totali superiori a 2,2 miliardi di euro nel 2018, Ipsen commercializza più di 20 farmaci in più di 115 Paesi, con una presenza commerciale diretta in oltre 30 Paesi. La R&D di Ipsen è focalizzata sulle sue piattaforme tecnologiche innovative e differenziate localizzate nel cuore di importanti hub biotecnologici e di scienze umane (Parigi-Saclay, Francia; Oxford, Regno Unito; Cambridge, Stati Uniti). Il Gruppo conta circa 5.700 persone in tutto il mondo. Ipsen è quotata a Parigi (Euronext: IPN) e negli Stati Uniti con un programma di Sponsored Level I American Depositary Receipt (ADR: IPSEY). Per ulteriori informazioni, visita il sito www.ipsen.com.

 

Blueprint Medicines

Blueprint Medicines è un’azienda impegnata nello sviluppo di terapie di precisione per il miglioramento della salute umana, con un focus su tumori con una base genetica nota, malattie rare e immunoterapia oncologica; sviluppa farmaci innovativi grazie all’ esperienza maturata nelle protein-chinasi responsabili di varie patologie. L’approccio unico, modulare, di precisione rafforza la rapida progettazione e lo sviluppo di nuovi trattamenti e incrementa la probabilità di successo clinico. Sta sviluppando tre farmaci attualmente in fase clinica e ha in corso  molteplici programmi di ricerca. Per ulteriori informazioni, visita il sito www.BlueprintMedicines.com.

 

Ipsen—Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

The forward-looking statements, objectives and targets contained herein are based on the Group’s management strategy, current views and assumptions. Such statements involve known and unknown risks and uncertainties that may cause actual results, performance or events to differ materially from those anticipated herein. All of the above risks could affect the Group’s future ability to achieve its financial targets, which were set assuming reasonable macroeconomic conditions based on the information available today. Use of the words “believes”, “anticipates” and “expects” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, including the Group’s expectations regarding future events, including regulatory filings and determinations. Moreover, the targets described in this document were prepared without taking into account external growth assumptions and potential future acquisitions, which may alter these parameters. These objectives are based on data and assumptions regarded as reasonable by the Group. These targets depend on conditions or facts likely to happen in the future, and not exclusively on historical data. Actual results may depart significantly from these targets given the occurrence of certain risks and uncertainties, notably the fact that a promising product in early development phase or clinical trial may end up never being launched on the market or reaching its commercial targets, notably for regulatory or competition reasons. The Group must face or might face competition from generic products that might translate into a loss of market share. Furthermore, the Research and Development process involves several stages each of which involves the substantial risk that the Group may fail to achieve its objectives and be forced to abandon its efforts with regards to a product in which it has invested significant sums. Therefore, the Group cannot be certain that favorable results obtained during pre-clinical trials will be confirmed subsequently during clinical trials, or that the results of clinical trials will be sufficient to demonstrate the safe and effective nature of the product concerned. There can be no guarantees a product will receive the necessary regulatory approvals or that the product will prove to be commercially successful. If underlying assumptions prove inaccurate or risks or uncertainties materialize, actual results may differ materially from those set forth in the forward-looking statements. Other risks and uncertainties include but are not limited to, general industry conditions and competition; general economic factors, including interest rate and currency exchange rate fluctuations; the impact of pharmaceutical industry regulation and health care legislation; global trends toward health care cost containment; technological advances, new products and patents attained by competitors; challenges inherent in new product development, including obtaining regulatory approval; the Group’s ability to accurately predict future market conditions; manufacturing difficulties or delays; financial instability of international economies and sovereign risk; dependence on the effectiveness of the Group’s patents and other protections for innovative products; and the exposure to litigation, including patent litigation, and/or regulatory actions. The Group also depends on third parties to develop and market some of its products which could potentially generate substantial royalties; these partners could behave in such ways which could cause damage to the Group’s activities and financial results. The Group cannot be certain that its partners will fulfil their obligations. It might be unable to obtain any benefit from those agreements. A default by any of the Group’s partners could generate lower revenues than expected. Such situations could have a negative impact on the Group’s business, financial position or performance. The Group expressly disclaims any obligation or undertaking to update or revise any forward-looking statements, targets or estimates contained in this press release to reflect any change in events, conditions, assumptions or circumstances on which any such statements are based, unless so required by applicable law. The Group’s business is subject to the risk factors outlined in its registration documents filed with the French Autorité des Marchés Financiers. The risks and uncertainties set out are not exhaustive and the reader is advised to refer to the Group’s 2018 Registration Document available on its website (www.ipsen.com).

 

Blueprint Medicines—Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

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