Ważne zmiany dla pacjentów z chorobami rzadkimi i onkologicznymi – od 1 października 2026 roku chorzy z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) oraz guzami neuroendokrynnymi (NET) zyskali dostęp do nowych możliwości terapeutycznych.

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowe obwieszczenie refundacyjne, obowiązujące od 1 października 2026 roku. Znalazły się w nim ważne zmiany dla pacjentów cierpiących na pierwotne zapalenie dróg żółciowych oraz guzy neuroendokrynne.
W ramach programu lekowego B.183 Leczenie pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) refundacją zostały objęte nowe terapie II linii z grupy agonistów receptora PPAR.
Pacjenci z guzami neuroendokrynnymi zyskali szeroki dostęp do leczenia nowej generacji niezależnie od miejsca pochodzenia guza, jego stopnia złośliwości oraz rodzaju uprzednio prowadzonego leczenia.
Wprowadzone przez Ministerstwo Zdrowia zmiany wychodzą naprzeciw zróżnicowanym potrzebom terapeutycznym pacjentów z chorobami rzadkimi i nowotworowymi.

WARSZAWA, POLSKA, 1 października 2026

Od 1 października 2026 roku obowiązuje nowa lista refundacyjna opublikowana przez Ministerstwo Zdrowia. W wykazie uwzględniono ważne zmiany, na które czekali chorzy zmagający się z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC), jak również pacjenci z guzami neuroendokrynnymi (NET).

W obwieszczeniu Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, obowiązującym od 1 października 2026 roku, znalazły się 24 nowe cząsteczko-wskazania, w tym 8 dedykowanych chorobom rzadkim oraz 13 cząsteczko-wskazań onkologicznych. Pozytywne decyzje refundacyjne zwiększyły dostęp polskich pacjentów do nowoczesnych opcji terapeutycznych stosowanych w leczeniu pierwotnego zapalenia dróg żółciowych oraz guzów neuroendokrynnych.

Nowe możliwości leczenia II linii dla pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC)

W ramach programu lekowego B.183 Leczenie pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) refundacją zostały objęte nowe terapie II linii z grupy agonistów receptora PPAR, przeznaczone dla pacjentów z niewystarczającą odpowiedzią na leczenie I linii kwasem ursodeoksycholowym (UDCA) lub jego nietolerancją.

Jak wskazują eksperci, problem braku adekwatnej odpowiedzi na leczenie I linii dotyczy ok. 40% pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych. U tej grupy nadal obserwuje się podwyższone wartości fosfatazy alkalicznej (ALP), co wiąże się z większym ryzykiem progresji choroby, włóknienia i marskości wątroby, a w konsekwencji – konieczności transplantacji tego narządu.

Agoniści receptora PPAR wpływają na poprawę odpływu żółci, zmniejszenie procesu włóknienia oraz spowolnienie przebiegu choroby. Dane z badań wskazują również, że nowoczesne leczenie ma wpływ na łagodzenie najbardziej uciążliwych objawów choroby, do których należą przewlekłe zmęczenie i świąd skóry, przyczyniając się do poprawy jakości życia pacjentów.

Ważne zmiany dla pacjentów z guzami neuroendokrynnymi (NET)

Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia pacjenci z guzami neuroendokrynnymi zyskali szeroki dostęp do leczenia nowej generacji niezależnie od miejsca pochodzenia guza, jego stopnia złośliwości oraz rodzaju uprzednio prowadzonego leczenia.

Nowotwory neuroendokrynne to rzadka i trudna diagnostycznie grupa nowotworów, często imitująca objawy powszechnych chorób. Zanim zostanie postawiona prawidłowa diagnoza, mija średnio 4–5 lat, a blisko połowa pacjentów otrzymuje wcześniej inne rozpoznanie. Nowotwory neuroendokrynne obejmują zarówno wysokozróżnicowane guzy neuroendokrynne (NET, neuroendocrine tumor), jak również raki neuroendokrynne (NEC, neuroendocrine carcinoma).

Leczenie ukierunkowane molekularnie jest odpowiedzią na potrzeby pacjentów z guzami neuroendokrynnymi, u których dotychczasowe opcje terapeutyczne okazywały się niewystarczające.

– Cieszy nas, że od 1 października 2026 roku pacjenci z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych oraz guzami neuroendokrynnymi zyskali dostęp do nowoczesnych terapii odpowiadających na kluczowe, niezaspokojone dotąd potrzeby kliniczne. Decyzje Ministerstwa Zdrowia realnie poprawiają możliwości leczenia chorób rzadkich i onkologicznych, a dla pacjentów – często po wieloletniej odysei diagnostycznej – oznaczają szansę na skuteczniejszą kontrolę choroby, złagodzenie uciążliwych objawów i poprawę jakości życia – podkreśla Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Ipsen Poland aktywnie angażuje się w działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi i nowotworowymi, współpracując w tym celu ze wszystkimi interesariuszami systemu ochrony zdrowia. W odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby pacjentów i środowiska medycznego, firma koncentruje wysiłki na rzecz poprawy diagnostyki, podnoszenia standardów opieki i zwiększania dostępu do nowoczesnych terapii.

***

O pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych (PBC)

Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC) jest rzadką autoimmunologiczną cholestatyczną chorobą wątroby, występującą głównie u kobiet, diagnozowaną najczęściej po 40.–50. roku życia^1,2. Choroba prowadzi do postępującego uszkodzenia przewodzików żółciowych, cholestazy, włóknienia, a w zaawansowanym stadium – do marskości wątroby¹.

Do głównych objawów PBC należą przewlekłe zmęczenie i świąd skóry, które znacząco obniżają jakość życia chorych. Pacjenci często odbywają wieloletnią „odyseję diagnostyczną”, zanim otrzymają właściwe rozpoznanie. Jednym z kluczowych elementów wczesnej diagnostyki PBC jest oznaczanie fosfatazy alkalicznej (ALP)¹.

O guzach neuroendokrynnych (NET)

Nowotwory neuroendokrynne, do których należą wysokozróżnicowane guzy neuroendokrynne (NET) wywodzą się z rozsianego układu komórek neuroendokrynnych i mogą lokalizować się w różnych miejscach organizmu. Najczęściej występują w układzie pokarmowym oraz w płucach. Ich objawy są niecharakterystyczne, co prowadzi do późnego rozpoznania³.

W przeciwieństwie do wielu nowotworów, guzy neuroendokrynne cechują się stosunkowo dobrym rokowaniem – nawet w zaawansowanym stadium mogą być skutecznie leczone⁴. Kluczowe znaczenie ma jednak wczesna diagnostyka oraz dostęp do nowoczesnych terapii.

O Ipsen

Jesteśmy globalną firmą biofarmaceutyczną, skoncentrowaną na dostarczaniu innowacyjnych produktów leczniczych dla pacjentów w trzech obszarach terapeutycznych: onkologii, chorobach rzadkich i neurologii.

Portfolio Ipsen bazuje na innowacjach wewnętrznych i zewnętrznych, wspieranych przez niemal 100-letnie doświadczenie firmy oraz globalne centra badawczo-rozwojowe zlokalizowane w USA, Francji i Wielkiej Brytanii. Nasze zespoły działające w ponad 40 krajach oraz współpraca z partnerami na całym świecie umożliwiają nam dostarczanie leków do pacjentów w ponad 100 krajach.

Firma Ipsen jest notowana na giełdzie w Paryżu (Euronext: IPN) oraz w Stanach Zjednoczonych za pośrednictwem programu Sponsored Level I American Depositary Receipt (ADR: IPSEY). Więcej informacji dostępnych jest na stronie www.ipsen.com.

W Polsce Ipsen działa od 1993 roku, kierując się misją poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów.

Kontakt dla mediów

Magdalena Konarska | + 48 507 284 537 | magdalena.konarska@ipsen.com

Referencje

European Association for the Study of the Liver. EASL clinical practice guidelines: the diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis.J Hepatol 2017;67:145-72.
Trivella J, et al. Primary biliary cholangitis: Epidemiology, prognosis, and treatment. Hepatol Commun. 2023 Jun; 7(6): e0179.
Kos-Kudła B et al. Update of the diagnostic and therapeutic guidelines for gastro-entero-pancreatic neuroendocrine neoplasms (recommended by the Polish Network of Neuroendocrine Tumours). Endokrynol Pol 2022;73(3):387-454
Dasari A, et al. JAMA Network Open. 2025;8(6):e2515798. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.15798

ALLSC-PL-000543