中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市填补临床空白，为患儿家庭带来治疗新希望

2025年9月27日 – 全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。随着蓓尔唯的上市，患者将有效提高生活质量并长期获益。此前，奥德昔巴特已被纳入3个省市惠民保国内特药目录及11个省市惠民保海外特药目录， 助力患者有药可医、有药可保。

奥德昔巴特胶囊于2024年12月经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的PFIC患者的瘙痒。PFIC是一种罕见的遗传性疾病，发病率为（1～2）/10万，多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良等，常进展为终末期肝病，需要进行肝移植。作为PFIC的一线治疗药物¹， 奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物，为患者提供了有效安全的无创药物治疗选择。

复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示 ：“PFIC是一类进展迅速的儿童罕见肝病，可导致肝纤维化、肝硬化和终末期肝脏并发症，常需要肝移植才能长期存活，部分亚型 PFIC患儿仅有一半能自体肝存活至10岁²。由于疾病罕见且临床表现复杂，疾病诊疗面临诸多挑战。作为创新型回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂药物，奥德昔巴特为PFIC患者提供了无创药物治疗新选择，有助于降低血清胆汁酸、改善瘙痒症状，有望提高PFIC患儿自体肝长期生存和生活质量。期待奥德昔巴特的上市能够切实提高药物可及性，为患儿及其家庭带来更多获益。”

益普生中国总经理Arkadiusz Budzinski表示：“作为一家深耕罕见病领域的特药公司，益普生始终以患者为中心，致力于将罕见病创新药物及疗法加快引入中国。奥德昔巴特的上市是益普生在改善罕见病患者福祉，提升药物可及性方面取得的又一重要里程碑。未来，我们将持续携手各方力量，积极推动奥德昔巴特惠及更多地区和患者，助力构建罕见病诊疗与保障体系，照亮罕见病患者生命之光。”

参考文献

 1.McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.
 2.JONES-HUGHES T, CAMPBELL J, CRATHORNE L. Epidemiology and burden of progressive familial intrahepatic cholestasis: A systematic review[J]. Orphanet J Rare Dis, 2021, 16(1): 255. DOI: 10.1186/s13023-021-01884-4.