Santé Canada approuve INCRELEX^MD, la première et seule thérapie en facteur de croissance insulinomimétique de type 1 (IGF-1) humain recombinant au Canada pour le traitement du retard sévère de croissance associé à une maladie extrêmement rare touchant les enfants et les adolescents

MISSISSAUGA, ON, le 16 mars 2021 /CNW/ – Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. a annoncé aujourd’hui la disponibilité commerciale d’INCRELEX^MD (mécasermine) pour le traitement du retard de croissance chez les enfants et les adolescents de 2 à 18 ans atteints d’une insuffisance primaire sévère en facteur de croissance insulinomimétique de type 1 (IGF-1) (déficit primaire sévère en IGF-1) confirmée, après son approbation par Santé Canada en décembre 2020¹.

INCRELEX^MD est la première et la seule thérapie recombinante d’IGF-1 approuvée au Canada pour les enfants et les adolescents atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1, une maladie extrêmement rare qui affecte la croissance de moins de cinq personnes sur 10 000 dans le monde².

« Jusqu’à présent, il n’y avait pas de traitement pour les enfants et les adolescents atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1 au Canada; nous pouvons maintenant en faire plus pour aider les patients », a déclaré la Dre Cheri Deal, ancien directeur de l’endocronologie pédiatrique et du diabète au CHU Sainte-Justine. « L’établissement d’un diagnostic précis peut être complexe et peut nécessiter plusieurs visites chez divers médecins avant qu’un trouble de petite taille soit diagnostiqué. Il est essentiel que nous examinions les enfants au bas de la courbe de croissance et que nous établissions rapidement un diagnostic, car le traitement est inefficace une fois que le cartilage de conjugaison se ferme. INCRELEX^MD marque une étape importante qui donne de l’espoir aux familles dont un enfant ou adolescent a reçu un diagnostic d’un déficit primaire sévère en IGF-1. »

L’approbation d’INCRELEX^MD par Santé Canada était fondée sur les résultats d’une étude clinique menée auprès de 81 patients atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1 jamais traités auparavant. Son principal critère d’évaluation de l’efficacité était la vitesse de croissance qu’on comparait à la vitesse d’avant le traitement³. L’étude a démontré que le traitement INCRELEX^MD à long terme a entraîné une augmentation soutenue de la vitesse de croissance par rapport à la vitesse d’avant le traitement pendant une période allant jusqu’à huit ans, la plus forte réponse ayant été observée au cours de la première année⁴.

L’IGF-1 est une hormone cruciale pour la croissance des os et des muscles qui est normalement produite par le corps⁵. En tant que forme synthétique de l’IGF-1, INCRELEX^MD stimule la croissance staturale chez les enfants qui présentent un déficit en IGF-1, ce qui favorise la croissance⁶.

« Nous sommes très heureux qu’INCRELEX^MD ait reçu l’approbation de Santé Canada, ce qui est une excellente nouvelle pour la communauté de gens touchés par le déficit primaire sévère en IGF-1», a déclaré Ed Dybka, directeur général, Ipsen Biopharmaceuticals Canada. « Notre mission est de donner de l’espoir aux personnes atteintes de maladies graves et difficiles à traiter, quel que soit le nombre de patients, et c’est pourquoi Ipsen est fière de mettre INCRELEX^MD à la disposition des enfants et des adolescents canadiens atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1 qui auparavant n’avaient accès à aucun traitement. Les patients étant au cœur de tout ce que nous faisons, l’approbation d’INCRELEX^MD est un exemple de notre engagement à répondre aux besoins des Canadiens atteints de maladies rares et graves et de notre volonté à fournir de nouvelles thérapies à la communauté de gens touchés par des maladies rares. »

À propos du déficit primaire sévère en IGF-1

Un déficit primaire sévère en IGF-1 se définit comme suit : score en écart type de la taille ≤ – 3,0; taux d’IGF-1 initial inférieur au 2,5^e centile pour l’âge et le sexe; hormone de croissance en suffisance; exclusion des formes secondaires de déficit en IGF-1, liées par exemple à une malnutrition, un hypopituitarisme, une hypothyroïdie, ou un traitement chronique par des stéroïdes anti-inflammatoires à dose pharmacologique⁷.

Les enfants atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1 présentent des niveaux anormalement bas d’IGF-1, une hormone produite principalement dans le foie. L’IGF-1 régule la croissance en affectant le développement des tissus du corps tels que le cartilage de conjugaison des os⁸. Un déficit primaire sévère en IGF-1 est un retard de croissance et peut être associée à des anomalies métaboliques et dysmorphiques dont la gravité peut varier en fonction du problème génétique sous-jacent⁹.

Le déficit primaire sévère en IGF-1 inclut les patients ayant des mutations du gène du récepteur de l’hormone de croissance (GHR)/syndrome de Laron, des altérations de la voie de transmission du signal post-GHR ou des défauts du gène de l’IGF-1. Ils n’ont pas de déficit en hormone de croissance et on ne peut par conséquent pas s’attendre à ce qu’ils répondent adéquatement au traitement par hormone de croissance exogène¹⁰.

La petite taille se définit comme une taille de plus de deux écarts types sous la moyenne pour l’âge¹¹. Les études montrent que, comparativement à ceux de taille normale, les enfants de petite taille ont une moins bonne qualité de vie sur le plan de la santé¹². Leur taille peut avoir une incidence sur leurs relations sociales, leur estime de soi et leur fonction cognitive¹³.

À propos d’INCRELEX^MD

INCRELEX^MD (mécasermine) est indiqué pour le traitement des retards de croissance chez les enfants et les adolescents de 2 à 18 ans atteints d’un déficit primaire sévère en IGF-1 confirmée¹⁴. INCRELEX^MD est administré par injection sous-cutanée¹⁵.

Les effets indésirables les plus fréquemment signalés sont l’hypoglycémie, l’hypersensibilité, l’hypertrophie au niveau du site d’injection, les maux de tête et les ronflements. L’hypoglycémie était l’effet indésirable le plus fréquemment signalé¹⁶. Il y a un risque accru de néoplasie bénigne et maligne chez les enfants et les adolescents traités par INCRELEX^MD, puisque l’IGF-1 joue un rôle dans l’apparition et la progression des tumeurs bénignes et malignes¹⁷. INCRELEX^MD est contre-indiqué en cas de néoplasie active ou suspectée, ou si les enfants ou adolescents sont atteints d’une maladie ou ont des antécédents médicaux qui augmentent le risque de néoplasie bénigne ou maligne¹⁸.

À propos d’Ipsen en Amérique du Nord

Ipsen (Euronext: IPN; ADR: est une entreprise biopharmaceutique mondiale centrée sur l’innovation et les soins spécialisés. L’entreprise développe et commercialise des médicaments novateurs dans trois secteurs thérapeutiques clés : l’oncologie, les neurosciences et les maladies rares. Chez Ipsen, nous concentrons nos ressources, nos investissements et notre énergie sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles options thérapeutiques pour donner espoir aux patients qui sont aux prises avec une maladie difficile à traiter. En Amérique du Nord, Ipsen exerce ses activités à Cambridge, au Massachusetts, soit l’un des trois centres mondiaux de l’entreprise. Établie au cœur de Kendall Square, notre branche biopharmaceutique entièrement intégrée comprend des activités commerciales, de recherche et développement, de fabrication, et d’innovation et de partenariat externes mondiaux. Avec Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc., notre siège social canadien situé à Mississauga, en Ontario, et d’autres sites, Ipsen emploie environ 600 employés en Amérique du Nord. Pour obtenir de plus amples renseignements, visitez www.ipsenus.com ou www.ipsen.ca.

Énoncés prospectifs d’Ipsen

Les énoncés prospectifs, les objectifs et les cibles mentionnés aux présentes se fondent sur la stratégie de gestion, la vision et les hypothèses de l’entreprise. Ces énoncés comportent des risques connus et inconnus et des incertitudes qui pourraient faire varier considérablement les résultats, la performance ou les événements réels par rapport à ceux qui sont envisagés aux présentes. Tous ces risques pourraient nuire à la capacité future de l’entreprise d’atteindre ses cibles financières, lesquelles ont été établies en tenant compte de conditions macroéconomiques raisonnables basées sur les données actuellement disponibles. L’emploi des verbes « croire », « prévoir » et « devoir » et d’autres verbes du genre vise à faire ressortir les énoncés prospectifs, y compris les attentes de l’entreprise concernant les événements futurs, notamment les déclarations et les dépôts réglementaires, ainsi que les résultats de cette étude ou d’autres études. De plus, les cibles décrites dans le présent document ont été établies sans qu’il soit tenu compte des hypothèses de croissance externe et des acquisitions possibles dans l’avenir, des facteurs susceptibles d’influencer ces paramètres. Ces objectifs se fondent sur les données et les hypothèses jugées raisonnables par l’entreprise. Ces cibles dépendent des conditions ou facteurs susceptibles de survenir dans l’avenir, et non pas des données historiques exclusivement. Les résultats réels peuvent s’écarter considérablement de ces cibles, compte tenu de la matérialisation de certains risques et de certaines incertitudes, notamment du fait qu’un produit prometteur au début de la phase de développement ou des essais cliniques pourrait ne jamais être mis sur le marché ni atteindre ses cibles commerciales, notamment pour des raisons liées à la réglementation ou à la concurrence. L’entreprise devra, ou pourrait devoir, affronter la concurrence des produits génériques, ce qui pourrait se traduire par une réduction de la part de marché. En outre, le processus de recherche et développement se divise en plusieurs étapes, chacune comportant un risque d’échec important quant à l’atteinte des objectifs qui forcerait l’entreprise à abandonner les efforts déployés à l’égard d’un produit pour lequel elle aura investi des sommes importantes. Par conséquent, l’entreprise ne peut être certaine que les résultats favorables obtenus au cours des essais précliniques seront confirmés par la suite au cours des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer l’innocuité et l’efficacité du produit en question. Rien ne garantit qu’un produit obtiendra les approbations réglementaires nécessaires ou qu’il se révélera être un succès commercial. Si les hypothèses sous-jacentes se révèlent imprécises ou si les risques ou incertitudes se matérialisent, les résultats réels pourraient différer considérablement de ceux qui auront été précisés dans les énoncés prospectifs. Parmi les autres risques et incertitudes, mentionnons notamment, sans toutefois s’y limiter : la situation générale de l’industrie et la concurrence; les facteurs économiques généraux, y compris la fluctuation des taux d’intérêt et des taux de change; les conséquences de six réglementations applicables à l’industrie pharmaceutique et lois relatives aux soins de santé; les tendances mondiales quant à la limitation des coûts de soins de santé; les progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets de la concurrence; les problèmes inhérents au développement de nouveaux produits, y compris l’obtention des approbations réglementaires; la capacité de l’entreprise à prédire avec précision les conditions de marché; les problèmes ou retards imputables à la fabrication; l’instabilité financière des économies internationales et les risques pays; l’efficacité des brevets de l’entreprise et d’autres protections pour les produits novateurs; l’exposition à des litiges, notamment pour les brevets et la réglementation. L’entreprise dépend également de tierces parties pour le développement et la mise en marché de certains de ses produits qui sont susceptibles de générer des redevances; ces partenaires pourraient adopter des comportements qui pourraient nuire aux activités et aux résultats financiers de l’entreprise. L’entreprise ne peut avoir la certitude que ses partenaires s’acquitteront de leurs obligations. Il se peut qu’elle ne réussisse à tirer aucun avantage de ces ententes. En cas de défaut de l’un des partenaires de l’entreprise, les revenus pourraient être moins importants que prévu. Pareilles situations pourraient avoir des conséquences négatives sur les activités commerciales, la situation financière ou la performance de l’entreprise. L’entreprise nie expressément toute obligation ou tout engagement d’actualiser ou de réviser les énoncés prospectifs, les cibles ou les prévisions contenues dans le présent communiqué de presse pour tenir compte de changements survenus dans les faits, les conditions, les hypothèses ou les circonstances sur lesquels s’appuient ces énoncés, à moins que la loi applicable ne l’exige. Les activités commerciales de l’entreprise sont influencées par les facteurs de risque décrits dans les documents d’inscription déposés auprès de l’Autorité des marchés financiers de France. Les risques et incertitudes énoncés ne sont pas exhaustifs et le lecteur est invité à consulter le document d’inscription universel de 2019 de l’entreprise disponible sur son site internet (www.ipsen.com).

Media Diana Robson Conseillère principale Proof Strategies drobson@getproof.com 416-969-2815

Maryann Quinn Directrice des communications liées aux produits en Amérique du Nord Ipsen Biopharmaceuticals Maryann.quinn@ipsen.com 857-529-1151

Références

1. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.
2. Ipsen Endocrinology, https://www.ipsen.com/websites/IPSENCOM-PROD/wp-content/uploads/2016/07/14120205/2015-AR-Endocrinology.pdf. Consulté le 22 janvier 2021.
3. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.
4. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.
5. Wellspan Health. Mecasermin, https://www.wellspan.org/health-library/Document.aspx?id=d05636a1. Consulté le 5 janvier 2021.
6. INCRELEX, About Increlex, https://www.increlex.com/about-increlex/. Consulté le 27 janvier 2021.
7. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.
8. Child Growth Foundation, https://childgrowthfoundation.org/conditions/igf1-deficiency/. Consulté le 5 janvier 2021.
9. Savage, Martin O. Phenotypes, Investigation and Treatment of Primary IGF-1 Deficiency.Endocr Dev. 2013; 24:138-49. doi: 10.1159/000342578. Publication électronique le 1er février 2013.
10. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.
11. Barstow, C. and Rerucha, C. (2015) Evaluation of short and tall stature in children. American Family Physician. 1:92: 43-50.
12. Lundkvist J., Shohet S., Cookson C., Law LM, Ribeiro-Oliveira Jr A. Assessing the human and economic burden of short stature: a systematic literature review. Value in Health. Vol 22, S733.
13. Lundkvist J., Shohet S., Cookson C., Law LM, Ribeiro-Oliveira Jr A. Assessing the human and economic burden of short stature: a systematic literature review.
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18. INCRELEX Product Monograph. Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. Consulté le 17 décembre 2020.