Компания Ипсен представила результаты MOVE, первого глобального исследования Фазы III с участием пациентов с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей (ФОП)

  • Проведённый post hoc анализ показал существенное (62%) снижение объема новых очагов гетеротопической оссификации (ГО) у пациентов с ФОП, получавших пероральную терапию паловаротеном.1

 

  • Результаты третьего промежуточного анализа исследования MOVE, первого и единственного многоцентрового исследования фазы III, включающего 107 участников, предполагают, что паловаротен может стать важным терапевтическим вариантом лечения ФОП.1

 

12 сентября 2020 компания Ипсен во время устной презентации на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (American Society for Bone and Mineral Research, ASBMR) объявила о результатах исследования MOVE, первого и единственного многоцентрового исследования Фазы III среди пациентов с ФОП. Ранее, после проведённого промежуточного анализа, приём паловаротена в этом исследовании был приостановлен. Однако последующие анализы показали, что терапия паловаротеном снижает среднегодовой объем новых очагов ГO у детей и взрослых с ФОП: по результатам исследования MOVE было показано уменьшение в среднем на 62% объема новых очагов ГO у пациентов, получавших паловаротен (8,821 мм3) (n = 97) по сравнению с нелеченными участниками (23,318 мм3) (n = 98). Также к моменту обработки данных все участники исследования сообщили о нежелательных явлениях (НЯ), вызванных лечением; 97,0% сообщили о ≥1 НЯ, типичных для группы ретиноидов, к которым относится и паловаротен (например, влияние на кожу и слизистые). При этом максимальная тяжесть НЯ была легкой у 32,2% участников, средней у 45,5% и тяжелой у 22,2%.1

ФОП – крайне редкое генетическое заболевание, которое выявляется у 1,36 на миллион человек во всем мире2,3 и характеризуется образованием костей в мягких и соединительных тканях (ГО).4 Предшествовать ГO могут спорадические эпизоды болезненного отека мягких тканей, называемые «вспышками».3 Начавшись, процесс оссификации со временем приводит к серьезным функциональным ограничениям подвижности суставов, прогрессирующей и кумулятивной инвалидности, сокращению продолжительности и снижению качества жизни. В настоящее время не существует одобренных методов уменьшения или предотвращения роста костной ткани при ФОП.4

«Накопление участков ГO в организме является определяющей характеристикой ФОП и со временем серьезно ограничивает физические функции», – заявил д-р Роберт Пиньоло (Dr. Robert Pignolo, M.D., Ph.D.) из отделения геронтологии и гериатрической медицины, отдела внутренней медицины Mayo Clinic. «Исследование MOVE дает важное представление о долгожданных стратегиях лечения и демонстрирует, что пероральная терапия паловаротеном может уменьшить объем новых очагов ГO, представляя собой важный терапевтический вариант, особенно у детей старшего возраста и взрослых с ФОП».

«Наша страсть и приверженность области редких заболеваний двигали нами на всём протяжении этого исследования, и мы с гордостью представляем эти данные на ежегодном собрании ASBMR 2020», – сообщил д-р Говард Майер (Dr. Howard Mayer, M.D.), исполнительный вице-президент и руководитель отдела исследований и разработок Ипсен. «Сотрудничество имеет исключительное значение для исследований и разработок в области редких заболеваний, и мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с ключевыми лидерами мнения, клиницистами, организациями по защите интересов пациентов и регуляторными органами, поскольку мы продолжаем наши исследования и поиск средств для лечения редких заболеваний, в том числе ФОП».

Одновременно медицинскому сообществу были представлены четыре публикации, включающие данные из глобального исследования естественного течения ФОП (Natural History Study, NHS; NCT02322255) – глобального многоцентрового лонгитудинального исследования, первого и крупнейшего при патологии такого рода, ставящего своей целью изучить прогрессирование заболевания на протяжении трех лет.6 Результаты NHS подтверждают, что отслеживание динамики процесса ГO является надёжным способом мониторинга за ФОП, одновременно позволяя оценивать эффективность лечения в течение этого промежутка времени.

«Мы рады представить мировому сообществу на ежегодном собрании ASBMR результаты третьего промежуточного анализа исследования фазы III MOVE, посвященного оценке исследуемой пероральной терапии паловаротеном среди пациентов с ФОП», – сказал д-р Джим Роуч (Dr. Jim Roach, M.D.), старший вице-президент и глобальный руководитель направления терапии редких заболеваний Ипсен. «Мы по-прежнему привержены работе с регуляторными органами и рады быть на один шаг ближе к нашей цели – как можно скорее предоставить эту возможность лечения людям с ФОП».

«Люди, живущие с ФОП, постоянно сталкиваются с опасными для жизни вызовами при ограниченных возможностях лечения. Мы воодушевлены этими данными, показывающими уменьшение объема ГO по результатам исследования MOVE, которые, мы надеемся, приведут к появлению нового варианта лечения для сообщества ФОП», – заключил Адам Шерман (Adam Sherman) из Международной ассоциации IFOPA.

MOVE (NCT03312634) – это продолжающееся многоцентровое открытое исследование Фазы III с участием 107 пациентов с ФОП, которые получают паловаротен перорально как в хроническом режиме (5 мг один раз в день), так и эпизодически (20 мг один раз в день в течение 4 недель с последующим приемом 10 мг в течение ≥8 недель при «вспышках» и травмах). Исследование проводится в Аргентине, Австралии, Бразилии, Канаде, Франции, Италии, Японии, Испании, Швеции, Соединенном Королевстве и США5. Основными целями проекта являются оценка эффективности паловаротена по снижению объема новых очагов ГO у пациентов с ФОП при сравнении с нелеченными пациентами, а также сбор данных по безопасности его применения. Данные для когорты сравнения брались из глобального исследования естественного течения ФОП (Natural History Study, NHS; NCT02322255). В качестве инструментального метода исследования использовалась низкодозная компьютерная томография тела (исключая голову).6

Литературные источники:

  1. Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial. ASBMR September 2020.
  2. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.
  3. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017; 12:123.
  4. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed: May 2020. Available: http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
  5. ClinicalTrials.gov. Accessed August 2020. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634
  6. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc. 2020;4 (Supplement 1): OR29-05

 

Ипсен в мире

 

Ипсен — международная группа специализированных биотехнологических компаний, которая реализует решения в области улучшения качества жизни пациентов и создания инновационных препаратов для лечения заболеваний, вызывающих потерю трудоспособности. Группа основана в 1929 году и работает более чем в 30 странах, насчитывая около 5,7 тысяч сотрудников по всему миру. В портфеле Ипсен – 20 препаратов в области неврологии, онкологии, эндокринологии, гинекологии, эстетической медицины. Дополнительная информация о компании Ипсен представлена на сайте www.ipsen.com.

 

Ипсен в России

 

В России Ипсен присутствует с 1993 года. Портфель компании представлен 10 препаратами, применяемыми в общей терапевтической практике, в сфере специализированной помощи, включая эстетическую медицину. В штате компании – около 300 сотрудников. Россия возглавляет кластер Ипсен в СНГ, состоящий из 10 стран.

 

Контакты для СМИ

Людмила Толочкова, менеджер по коммуникациям Ипсен Россия и СНГ

+7 495 258 54 00 доб.310
Lyudmila.Tolochkova@ipsen.com

 

Контактная информация: ООО «ИПСЕН» Москва, ул. Таганская, д. 17-23, 2 этаж, офисы 10-27, 30-39, 4/1-14,
тел.: +7 (495) 258-54-00, факс: +7 (495) 258-54-01 www.ipsen.ru

Служба медицинской поддержки по продукции Ипсен (только по утвержденным показаниям): телефон: 8 (800) 700-40-25; (бесплатный звонок по России); эл. почта: Medical.Information.Russia.CIS@ipsen.com.

Контактная информация для сообщений о нежелательных явлениях/реакциях и жалоб на качество продукта: +7 (916) 999-30-28 (24/7), эл. почта: pharmacovigilance.russia@ipsen.com.

 

CR-RU-000065 — 24092020

Все права защищены. Содержание данного сайта предназначено для граждан Российской Федерации и регулируется законодательством РФ.
© Ipsen Group 2020