{"id":39480,"date":"2024-11-19T13:25:27","date_gmt":"2024-11-19T11:25:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/?post_type=press_release&p=39480"},"modified":"2024-11-19T13:26:22","modified_gmt":"2024-11-19T11:26:22","slug":"malattie-colestatiche-rare-ipsen-al-congresso-aasld-2024-presentati-nuovi-dati-nella-colangite-biliare-primitiva-pbc-nella-colestasi-intraepatica-familiare-progressiva-pfic-e-nella-sindrome-di","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/press-releases\/malattie-colestatiche-rare-ipsen-al-congresso-aasld-2024-presentati-nuovi-dati-nella-colangite-biliare-primitiva-pbc-nella-colestasi-intraepatica-familiare-progressiva-pfic-e-nella-sindrome-di\/","title":{"rendered":"Malattie colestatiche rare – Ipsen al Congresso AASLD 2024: presentati nuovi dati nella Colangite Biliare Primitiva (PBC), nella Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e nella Sindrome di Alagille (ALGS)"},"content":{"rendered":"\n
MILANO, 19 novembre 2024<\/strong> \u2013 Ipsen ha presentato al Congresso dell’American Association for the Study of Liver Diseases <\/em>(AASLD) <\/strong>nuovi dati relativi al suo portfolio di terapie, in costante ampliamento, per il trattamento di diverse malattie colestatiche rare, grazie ai nuovi dati degli studi di estensione a lungo termine<\/strong> su odevixibat (Bylvay\u00ae<\/sup>) gi\u00e0 approvato in Italia nella Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e su elafibranor (Iqirvo\u00ae<\/sup>) nella Colangite Biliare Primitiva (PBC), e odevixibat (Kayfanda\u00ae<\/sup>) nella Sindrome di Alagille (ALGS), indicazioni queste ultime per le quali \u00e8 in corso l\u2019iter approvativo in Italia.<\/p>\n\n\n\n Sono stati presentati i dati pi\u00f9 recenti su elafibranor (Iqirvo\u00ae<\/sup>), <\/strong>primo agonista dei PPAR approvato in Europa per il trattamento della PBC:<\/strong> provenienti da un\u2019analisi ad interim della fase di estensione in aperto \u2013 tuttora in corso \u2013 dello studio di fase III ELATIVE, i dati sono relativi ai biomarcatori della colestasi, alla stabilizzazione dei marcatori surrogati della fibrosi epatica e ai dati fino a tre anni sul prurito nei pazienti con prurito da moderato a grave in trattamento con elafibranor. Sono stati inoltre valutati endpoint esplorativi relativi alla fatigue e al sonno, attraverso l\u2019utilizzo di Patient Reported Outcomes (PROs).<\/p>\n\n\n\n \u201cDurante il periodo di osservazione di tre anni, i dati su elafibranor suggeriscono un\u2019efficacia prolungata<\/strong> e confermano il profilo di sicurezza del farmaco<\/strong><\/em>. Per me, come medico, \u00e8 importante quando i pazienti mi comunicano una riduzione dell\u2019impatto del prurito e della fatigue\u201d<\/em> – ha affermato il dottor Kris Kowdley<\/strong>, Direttore del Liver Institute Northwest di Washington e ricercatore principale dello studio ELATIVE. – Il trattamento con elafibranor ha avuto un impatto sui sintomi del prurito e sui marcatori surrogati della fibrosi <\/strong>e questi sono risultati importanti per le persone che vivono con PBC<\/em>\u201d.<\/p>\n\n\n\n I nuovi dati su odevixibat (Bylvay\u00ae<\/sup>) per il trattamento della PFIC e odevixibat (Kayfanda\u00ae<\/sup>) nell’ALGS sono relativi all\u2019efficacia e alla sicurezza a lungo termine e provengono da due studi di estensione in aperto di fase III. Questi nuovi dati hanno dimostrato l\u2019efficacia prolungata e il miglioramento nei parametri quali altezza, peso e qualit\u00e0 del sonno nei pazienti trattati con odevixibat per almeno 72 settimane in entrambe queste malattie colestatiche rare.<\/p>\n\n\n\n \u201cQuesti dati di estensione in aperto dello studio PEDFIC 2 suggeriscono che la riduzione iniziale del prurito e dei livelli sierici di acidi biliari ottenuta dopo l\u2019inizio del trattamento con odevixibat, venga mantenuta nel lungo termine<\/em> – ha dichiarato il dott. Richard J. Thompson<\/strong>, Professore di Epatologia Molecolare presso il King\u2019s College di Londra e ricercatore principale dello studio PEDFIC 2. – Stiamo anche osservando riduzioni sia del prurito sia degli acidi biliari sierici in numerosi sottotipi di PFIC. Si tratta di informazioni importanti per comprendere la gestione terapeutica dei nostri pazienti con PFIC<\/em>\u201d.<\/p>\n\n\n\n \u201cGrazie al nostro lavoro con le comunit\u00e0 di pazienti, sappiamo che ricevere una diagnosi di PBC, PFIC o ALGS pu\u00f2 essere devastante per un paziente e per chi lo assiste. <\/em>– ha affermato Sandra Silvestri<\/strong>, EVP e Chief Medical Officer di Ipsen. – Oggi siamo orgogliosi di poter dire che sia i dati presentati su elafibranor sia quelli di odevixibat nelle due indicazioni<\/em> sono molto importanti per la comunit\u00e0 scientifica, cos\u00ec come per i pazienti che possono contare su terapie efficaci e sicure in grado di migliorare la qualit\u00e0 della vita.<\/em> Ipsen \u00e8<\/em> impegnata per portare un reale miglioramento nelle malattie colestatiche rare e siamo solo all\u2019inizio<\/em>\u201d.<\/p>\n\n\n\n La Colangite Biliare Primitiva (PBC)<\/strong><\/p>\n\n\n\n La PBC \u00e8 una malattia epatica colestatica rara, autoimmune, che colpisce circa nove donne per ogni uomo. Un accumulo di bile e tossine (colestasi) e un\u2019infiammazione cronica provocano fibrosi del fegato e distruzione dei dotti biliari. \u00c8 una patologia cronica che, se non trattata efficacemente, pu\u00f2 peggiorare nel tempo, determinando la necessit\u00e0 di trapianto di fegato e, in alcuni casi, la morte prematura. La PCB ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti, a causa dei sintomi debilitanti, tra cui i pi\u00f9 comuni sono prurito e affaticamento.<\/p>\n\n\n\n Elafibranor<\/strong><\/p>\n\n\n\n Elafibranor \u00e8 il primo nella categoria degli agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR, peroxisome proliferator-activated receptor<\/em>), con somministrazione orale una volta al giorno, che esercita un effetto sui recettori \u200b\u200bPPAR\u03b1 and PPAR\u03b4, che si ritiene siano regolatori chiave dell\u2019omeostasi degli acidi biliari, dell\u2019infiammazione e della fibrosi.<\/p>\n\n\n\n L\u2019attivazione di PPAR\u03b1 e PPAR\u03b4 riduce la tossicit\u00e0 biliare e migliora la colestasi modulando la sintesi degli acidi biliari, la detossificazione ed il trasporto. L\u2019attivazione di PPAR\u03b1 e PPAR\u03b4 ha anche effetti antinfiammatori, agendo su vie metaboliche diverse. I benefici di elafibranor sono la sua capacit\u00e0 di ridurre i livelli di fosfatasi alcalina e bilirubina negli adulti con PBC. Si prevede pertanto che elafibranor abbia benefici clinici nel ritardare la fibrosi epatica, cirrosi, la necessit\u00e0 di trapianto di fegato e la morte.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n Nel 2019 elafibranor ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy<\/em> (\u201cterapia fortemente innovativa\u201d) dalla Food and Drug Administration<\/em> (FDA) statunitense per gli adulti affetti da PBC con una risposta inadeguata all\u2019acido ursodesossicolico (UDCA), l\u2019attuale terapia di prima linea per la PBC. Elafibranor ha ottenuto l\u2019approvazione accelerata negli Stati Uniti nel giugno 2024 e l\u2019approvazione condizionata nell\u2019Unione Europea nel settembre 2024 per il trattamento della PBC in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata all\u2019UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l\u2019UDCA. Queste approvazioni sono subordinate a ulteriore verifica del beneficio clinico. Elafibranor \u00e8 attualmente oggetto di domande di approvazione presso altre Autorit\u00e0 Regolatorie.Elafibranor \u00e8 stato sviluppato da GENFIT. Nel 2021 Ipsen ha ottenuto in licenza da GENFIT i diritti esclusivi per elafibranor in \u200b\u200btutto il mondo (ad eccezione di Cina, Hong Kong, Taiwan e Macao).<\/p>\n\n\n\n Importanti informazioni sulla sicurezza e raccomandazioni per l\u2019uso di elafibranor saranno dettagliate nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), pubblicato nello European public assessment report<\/em> (EPAR) e disponibile in tutte le lingue ufficiali dell\u2019Unione Europea. L\u2019RCP completo \u00e8 disponibile all\u2019indirizzo: Iqirvo, INN-elafibranor (europa.eu) <\/a><\/p>\n\n\n\n La Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e la Sindrome di Alagille (ALGS)<\/strong><\/p>\n\n\n\n La PFIC appartiene a un gruppo di malattie genetiche rare in cui gli acidi biliari si accumulano nel fegato, provocando danni che possono causare insufficienza epatica. La ALGS, anch\u2019essa una malattia genetica rara, colpisce diversi organi , inclusi fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Senza una diagnosi precoce e una gestione efficace, le persone che vivono con la PFIC e la ALGS potrebbero aver bisogno di un trapianto di fegato. Il prurito debilitante, causato dall\u2019accumulo di acidi biliari nel siero, \u00e8 uno dei sintomi pi\u00f9 comuni in entrambe le patologie, incidendo in modo significativo sul sonno e sulle attivit\u00e0 quotidiane e provocando lesioni cutanee, disturbi del sonno, irritabilit\u00e0 e scarsa attenzione.<\/p>\n\n\n\n Odevixibat<\/strong><\/p>\n\n\n\n Odevixibat \u00e8 un inibitore non sistemico del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT, ileal bile acid transporter<\/em>) con somministrazione una volta al giorno. Approvato negli Stati Uniti come prima opzione di trattamento farmacologico per i pazienti di et\u00e0 pari o superiore a 3 mesi affetti da prurito colestatico dovuto a colestasi intraepatica progressiva familiare (PFIC),nel giugno 2021 odevixibat \u00e8 stato approvato anche nell\u2019Unione Europea come prima opzione di trattamento farmacologico per tutti i tipi di PFIC in pazienti a partire dai 6 mesi di et\u00e0. Odevixibat ha ricevuto la designazione esclusiva di farmaco orfano per il trattamento della PFIC negli Stati Uniti e nella UE. Odevixibat potrebbe non essere efficace in un sottogruppo di pazienti con PFIC di tipo 2 con varianti specifiche del gene ABCB11<\/em>, che provocano l\u2019assenza completa o la mancanza completa di funzionalit\u00e0della proteina della pompa di esportazione dei sali biliari.<\/p>\n\n\n\n Nel giugno 2023 odevixibat \u00e8 stato approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico in pazienti a partire dai 12 mesi di et\u00e0 affetti da sindrome di Alagille (ALGS) e ha ricevuto ha ricevuto la designazione esclusiva di farmaco orfano per la ALGS. Nel settembre 2024, odevixibat \u00e8 stato approvato nella UE con il marchio Kayfanda\u00ae<\/sup> per il trattamento del prurito colestatico nella ALGS in pazienti di et\u00e0 pari o superiore a 6 mesi.<\/p>\n\n\n\n Importanti informazioni sulla sicurezza e raccomandazioni per l\u2019uso di odevixibat saranno dettagliate nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), pubblicato nello European Public Assessment Report<\/em> (EPAR) e disponibile in tutte le lingue ufficiali dell\u2019Unione Europea. L\u2019RCP completo \u00e8 disponibile all\u2019indirizzo: Kayfanda, INN-odevixibat (europa.eu)<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":43,"template":"","categories":[56,34],"tags":[],"class_list":["post-39480","press_release","type-press_release","status-publish","has-post-thumbnail","hentry","category-comunicato-stampa","category-malattie-rare","entry"],"acf":[],"yoast_head":"\n