{"id":96385,"date":"2025-12-19T07:00:00","date_gmt":"2025-12-19T05:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/press-releases\/ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-ii-falkon-chez-les-patients-atteints-dune-maladie-osseuse-ultra-rare-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop-3208286\/"},"modified":"2025-12-19T07:00:00","modified_gmt":"2025-12-19T06:00:00","slug":"ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-ii-falkon-chez-les-patients-atteints-dune-maladie-osseuse-ultra-rare-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop-3208286","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-release\/ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-ii-falkon-chez-les-patients-atteints-dune-maladie-osseuse-ultra-rare-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop-3208286\/","title":{"rendered":"Ipsen fait le point sur l’essai de Phase II FALKON chez les patients atteints d\u2019une maladie osseuse ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)"},"content":{"rendered":"

PARIS, FRANCE \u2013 19 d\u00e9cembre 2025 <\/b>\u2013 Ipsen (Euronext : IPN\u00a0; ADR\u00a0: IPSEY) annonce aujourd’hui que l’essai pivotal de Phase II FALKON n’a pas atteint son crit\u00e8re principal, \u00e0 savoir la r\u00e9duction du volume de formation anormale de nouvelle mati\u00e8re osseuse (ossification h\u00e9t\u00e9rotopique ou OH) chez l\u2019adulte et l\u2019enfant atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), par rapport au placebo, en cons\u00e9quence, l’\u00e9tude sera cl\u00f4tur\u00e9e. Le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (fidrisertib) a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9ralement bien tol\u00e9r\u00e9, sans probl\u00e8me de s\u00e9curit\u00e9 dans le cadre de l’essai. <\/p>\n

\u00ab Ces r\u00e9sultats sont d\u00e9cevants pour la communaut\u00e9 FOP et les patients atteints de cette maladie d\u00e9vastatrice,<\/i> \u00bb a d\u00e9clar\u00e9 Christelle Huguet, PhD, Vice-Pr\u00e9sidente ex\u00e9cutive, Directrice de la Recherche et du D\u00e9veloppement chez Ipsen. \u00ab Nous sommes toutefois convaincus que les donn\u00e9es obtenues contribueront \u00e0 enrichir le corpus croissant de recherches sur la FOP, pour apporter aux patients et \u00e0 leurs pourvoyeurs de soins de nouvelles perspectives sur la prise en charge de cette maladie.<\/i> Nous tenons \u00e0 remercier les patients, les soignants la communaut\u00e9 de la FOP et les leaders d\u2019opinion qui ont consacr\u00e9 leur temps \u00e0 l\u2019essai FALKON.<\/i>\u00a0Cela a \u00e9t\u00e9 un engagement s\u00e9rieux qui nous a aid\u00e9s \u00e0 faire progresser notre compr\u00e9hension de la FOP.\u00bb <\/i><\/p>\n

\u00c0 propos de la FOP<\/b><\/p>\n

La FOP est une maladie g\u00e9n\u00e9tique caus\u00e9e par des variants pathog\u00e8nes de la kinase ALK2 qui entra\u00eenent la formation d’os dans les tissus mous et conjonctifs, comme les muscles, les tendons et les ligaments, un processus connu sous le nom d\u2019ossification h\u00e9t\u00e9rotopique ou OH. Ce ph\u00e9nom\u00e8ne est irr\u00e9versible. Les options de traitement pour les patients atteints de FOP sont aujourd\u2019hui limit\u00e9es. La maladie est diagnostiqu\u00e9e \u00e0 l\u2019\u00e2ge moyen\/m\u00e9dian de 5 ans. \u00c0 terme, la FOP abr\u00e8ge l\u2019esp\u00e9rance de vie pour la ramener \u00e0 l\u2019\u00e2ge m\u00e9dian de 56 ans. La mort pr\u00e9matur\u00e9e est caus\u00e9e par la formation de tissu osseux autour de la cage thoracique, conduisant \u00e0 des troubles de la respiration et une insuffisance respiratoire. La pr\u00e9valence de la FOP est d\u2019approximativement 1,36 par million d\u2019individus dans le monde. Cependant, le nombre de cas confirm\u00e9s varie selon les pays.<\/p>\n

\u00c0 propos du fidrisertib<\/b><\/p>\n

Administr\u00e9 par voie orale, le fidrisertib est un puissant inhibiteur hautement s\u00e9lectif de petites mol\u00e9cules ciblant les variants pathog\u00e8nes de la kinase ALK2, cause sous-jacente de la FOP. Le fidrisertib a \u00e9t\u00e9 con\u00e7u pour cibler le signal ALK2 sans ligand ainsi que la voie BMP et le signal aberrant du ligand de l’activine lors des pouss\u00e9es ; impactant \u00e0 la fois l’OH pr\u00e9c\u00e9d\u00e9e de pouss\u00e9es et l\u2019OH induite par d\u2019autres facteurs. Le fidrisertib est administr\u00e9 par voie orale (capsule saupoudr\u00e9e sur les aliments ou dissoute dans l\u2019eau) sans modification de la dose pendant les pouss\u00e9es.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai FALKON<\/b><\/p>\n

FALKON est le plus grand essai de Phase II sur la FOP. Structur\u00e9 en trois parties, il a \u00e9t\u00e9 con\u00e7u pour \u00e9valuer l\u2019efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance du fidrisertib, en tant que traitement de premi\u00e8re ligne chez l\u2019enfant et l\u2019adulte atteints de FOP. La partie A est un essai mondial, multicentrique, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, en groupes parall\u00e8les et \u00e0 trois bras, dans laquelle 113 patients \u00e2g\u00e9s de 5 ans ou plus pr\u00e9sentant la mutation R206H du g\u00e8ne ACVR1 ou d\u2019autres variantes de la FOP associ\u00e9es \u00e0 une OH progressive ont \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9s et randomis\u00e9s pour recevoir, soit une dose \u00e9lev\u00e9e de fidrisertib calcul\u00e9e selon le poids, soit une dose faible calcul\u00e9e selon le poids, soit un placebo. Le crit\u00e8re d’\u00e9valuation principal est la variation annuelle du volume d’OH par rapport \u00e0 la valeur initiale. Dans la partie B de l’essai en double aveugle, les patients continuent de recevoir leur dose de fidrisertib, les patients sous placebo de la partie A \u00e9tant \u00e9galement randomis\u00e9s pour recevoir soit une dose \u00e9lev\u00e9e, soit une dose faible de fidrisertib. La partie C consiste en une p\u00e9riode de prolongation pour tous les patients qui r\u00e9pondent au traitement.<\/p>\n

A propos d\u2019Ipsen<\/b><\/p>\n

Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalis\u00e9 sur la mise au point de m\u00e9dicaments innovants pour les patients dans trois domaines th\u00e9rapeutiques\u00a0: l\u2019Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences. Notre portefeuille de produits en R&D s\u2019appuie sur l\u2019innovation interne et externe et sur pr\u00e8s de 100 ans d\u2019exp\u00e9rience de d\u00e9veloppement au sein de hubs mondiaux aux \u00c9tats-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos \u00e9quipes, pr\u00e9sentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats \u00e0 travers le monde nous permettent de proposer nos m\u00e9dicaments aux patients dans plus de 100 pays.<\/p>\n

Ipsen est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext\u00a0: IPN) et aux Etats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American Depositary Receipt (ADR\u00a0: IPSEY) sponsoris\u00e9 de niveau I. Pour plus d\u2019informations, consultez ipsen.com<\/p>\n

Contacts Ipsen<\/b><\/p>\n

Investisseurs<\/b><\/p>\n

Henry Wheeler<\/b>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0henry.wheeler@ipsen.com<\/a> \u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0+33 764471149\u00a0
Khalid Deojee<\/b>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0khalid.deojee@ipsen.com<\/a>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0+33 666019526<\/p>\n

M\u00e9dias<\/b>
Sally Bain<\/b>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0sally.bain@ipsen.com<\/a>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0+1 8573200517
Anne Liontas <\/b>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0anne.liontas.ext@ipsen.com<\/a>\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0\u00a0+33 0767347296<\/p>\n

D\u00e9clarations et\/ou avertissement Ipsen<\/b><\/p>\n

Les d\u00e9clarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqu\u00e9 sont bas\u00e9s sur la strat\u00e9gie et les hypoth\u00e8ses actuelles de la Direction d\u2019Ipsen. Ces d\u00e9clarations et objectifs d\u00e9pendent de risques et d\u2019incertitudes connus ou non qui peuvent entra\u00eener une divergence significative entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements effectifs et ceux envisag\u00e9s dans ce communiqu\u00e9 De tels risques et impr\u00e9vus pourraient affecter la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypoth\u00e8ses raisonnables quant aux conditions macro\u00e9conomiques \u00e0 venir formul\u00e9es d\u2019apr\u00e8s les informations disponibles \u00e0 ce jour. L\u2019utilisation des termes \u00ab\u00a0croit\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0envisage\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0pr\u00e9voit\u00a0\u00bb ou d\u2019expressions similaires a pour but d\u2019identifier des \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, notamment les attentes d\u2019Ipsen quant \u00e0 des \u00e9v\u00e9nements futurs tels que les soumissions et d\u00e9cisions r\u00e9glementaires. De plus, les objectifs mentionn\u00e9s dans ce document sont \u00e9tablis sans tenir compte d\u2019\u00e9ventuelles op\u00e9rations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces param\u00e8tres. Ces pr\u00e9visions sont notamment fond\u00e9es sur des donn\u00e9es et hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par Ipsen, et d\u00e9pendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir et dont certains \u00e9chappent au contr\u00f4le du Groupe, et non pas exclusivement de donn\u00e9es historiques. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient s\u2019av\u00e9rer substantiellement diff\u00e9rents de ces objectifs compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu\u2019un nouveau m\u00e9dicament peut para\u00eetre prometteur au cours d\u2019une phase pr\u00e9paratoire de d\u00e9veloppement ou apr\u00e8s des essais cliniques, mais n\u2019\u00eatre jamais commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir \u00e0 faire face \u00e0 la concurrence de produits g\u00e9n\u00e9riques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et d\u00e9veloppement comprend plusieurs \u00e9tapes et, lors de chaque \u00e9tape, le risque est important qu\u2019Ipsen ne parvienne pas \u00e0 atteindre ses objectifs et qu\u2019il soit conduit \u00e0 renoncer \u00e0 poursuivre ses efforts sur un m\u00e9dicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut \u00eatre certain que des r\u00e9sultats favorables obtenus lors des essais pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s ult\u00e9rieurement lors des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer le caract\u00e8re s\u00fbr et efficace du m\u00e9dicament concern\u00e9. Il ne saurait \u00eatre garanti qu\u2019un m\u00e9dicament recevra les approbations r\u00e9glementaires n\u00e9cessaires ou qu\u2019il atteindra ses objectifs commerciaux. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient \u00eatre sensiblement diff\u00e9rents de ceux annonc\u00e9s dans les d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes s\u2019av\u00e8rent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s\u2019y limiter, la situation g\u00e9n\u00e9rale du secteur et la concurrence\u00a0; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris les fluctuations des taux d\u2019int\u00e9r\u00eat et des taux de change\u00a0; l\u2019incidence de la r\u00e9glementation de l\u2019industrie pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de sant\u00e9\u00a0; les tendances mondiales vers une plus grande ma\u00eetrise des co\u00fbts de sant\u00e9\u00a0; les avanc\u00e9es technologiques, les nouveaux m\u00e9dicaments et les brevets obtenus par la concurrence\u00a0; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, notamment l\u2019obtention d\u2019une homologation\u00a0; la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 pr\u00e9voir avec pr\u00e9cision les futures conditions du march\u00e9\u00a0; les difficult\u00e9s ou d\u00e9lais de production\u00a0; l\u2019instabilit\u00e9 financi\u00e8re de l\u2019\u00e9conomie internationale et le risque souverain\u00a0; la d\u00e9pendance \u00e0 l\u2019\u00e9gard de l\u2019efficacit\u00e9 des brevets d\u2019Ipsen et d\u2019autres protections concernant les m\u00e9dicaments novateurs\u00a0; et le risque de litiges, notamment des litiges en mati\u00e8re de brevets ou des recours r\u00e9glementaires. Ipsen d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses m\u00e9dicaments, ce qui peut donner lieu \u00e0 des redevances substantielles\u00a0; en outre ces partenaires pourraient agir de mani\u00e8re \u00e0 nuire aux activit\u00e9s d\u2019Ipsen ainsi qu\u2019\u00e0 ses r\u00e9sultats financiers. Ipsen ne peut \u00eatre certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. \u00c0 ce titre, le Groupe pourrait ne pas \u00eatre en mesure de b\u00e9n\u00e9ficier de ces accords. Une d\u00e9faillance d\u2019un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse impr\u00e9vue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen, sa situation financi\u00e8re ou ses r\u00e9sultats. Sous r\u00e9serve des dispositions l\u00e9gales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs ou objectifs vis\u00e9s dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 afin de refl\u00e9ter des changements qui viendraient affecter les \u00e9v\u00e9nements, situations, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces \u00e9nonc\u00e9s se fondent. L\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen est soumise \u00e0 des facteurs de risques qui sont d\u00e9crits dans ses documents d\u2019information enregistr\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des March\u00e9s Financiers. Les risques et incertitudes pr\u00e9sent\u00e9s ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 prendre connaissance de la derni\u00e8re \u00e9dition du Document d\u2019enregistrement universel d\u2019Ipsen, disponible sur ipsen.com.<\/p>\n

\n Pi\u00e8ce jointe<\/strong>\n<\/p>\n