{"id":109278,"date":"2026-07-24T07:00:00","date_gmt":"2026-07-24T05:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/press-releases\/ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-iii-bold-dans-latresie-des-voies-biliaires-3332691\/"},"modified":"2026-07-24T07:00:00","modified_gmt":"2026-07-24T05:00:00","slug":"ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-iii-bold-dans-latresie-des-voies-biliaires-3332691","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-release\/ipsen-fait-le-point-sur-lessai-de-phase-iii-bold-dans-latresie-des-voies-biliaires-3332691\/","title":{"rendered":"Ipsen fait le point sur l’essai de Phase III BOLD dans l’atr\u00e9sie des voies biliaires"},"content":{"rendered":"

PARIS, FRANCE, 24 JUILLET 2026<\/b> – Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) a annonc\u00e9 aujourd\u2019hui que l’essai de Phase III BOLD, \u00e9valuant Bylvay versus placebo chez des patients atteints d’atr\u00e9sie des voies biliaires (AVB) ayant d\u00e9j\u00e0 subi une h\u00e9pato-porto-ent\u00e9rostomie de Kasai (HPE), n’a pas atteint son crit\u00e8re principal d’am\u00e9lioration de la survie du foie natif par rapport au placebo. Les donn\u00e9es pr\u00e9liminaires actuelles sont conformes au profil de s\u00e9curit\u00e9 bien \u00e9tabli de l’od\u00e9vixibat dans les indications approuv\u00e9es. Caract\u00e9ris\u00e9e comme une pathologie complexe et \u00e0 \u00e9volution rapide, l’AVB est la principale cause de transplantation h\u00e9patique p\u00e9diatrique, sans option th\u00e9rapeutique approuv\u00e9e au-del\u00e0 de l’HPE de Kasai ou de la transplantation h\u00e9patique. <\/p>\n

\u00ab L’atr\u00e9sie des voies biliaires est une maladie h\u00e9patique rare et grave qui touche les b\u00e9b\u00e9s. \u00c9voluant rapidement et sans traitement m\u00e9dical efficace, de nombreux enfants d\u00e9veloppent des l\u00e9sions h\u00e9patiques s\u00e9v\u00e8res, et l’atr\u00e9sie des voies biliaires demeure la premi\u00e8re cause de transplantation h\u00e9patique chez l’enfant, souvent avant l’\u00e2ge de deux ans. La recherche reste limit\u00e9e, laissant aux patients, aux familles et aux cliniciens tr\u00e8s peu d’options th\u00e9rapeutiques \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’investigateur principal, le Dr Saul J. Karpen, MD PhD FAASLD, h\u00e9patologue p\u00e9diatrique et Chief Scientific Officer, Stravitz-Sanyal Institute for Liver Disease and Metabolic Health, Virginia Commonwealth University.
\u00ab En tant que premier essai mondial de Phase III dans l’atr\u00e9sie des voies biliaires, BOLD a permis de g\u00e9n\u00e9rer l’ensemble de donn\u00e9es le plus complet jamais r\u00e9uni sur cette maladie. Bien que l’\u00e9tude n’ait pas atteint son crit\u00e8re principal, l’engagement des enfants et des familles participants a produit des enseignements pr\u00e9cieux qui approfondiront notre compr\u00e9hension de l’atr\u00e9sie des voies biliaires et constitueront une base essentielle pour la recherche et la prise en charge des patients \u00e0 l’avenir. L’atr\u00e9sie des voies biliaires \u00e9tant une maladie h\u00e9t\u00e9rog\u00e8ne, avec une pr\u00e9sentation clinique et une \u00e9volution variables, des analyses compl\u00e9mentaires de cet ensemble de donn\u00e9es complet pourraient apporter des \u00e9clairages importants sur la biologie de la maladie et nous aider \u00e0 mieux comprendre si les r\u00e9sultats diff\u00e8rent selon les sous-groupes de patients. \u00bb<\/p>\n

\u00ab Cette issue est d\u00e9cevante pour les patients atteints de cette maladie grave et pour leurs familles \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Christelle Huguet, PhD, Vice-Pr\u00e9sidente Ex\u00e9cutive, Directrice de la R&D d’Ipsen. \u00ab Ces r\u00e9sultats refl\u00e8tent le d\u00e9fi consid\u00e9rable que repr\u00e9sente l’atr\u00e9sie des voies biliaires, une maladie h\u00e9patique cholestatique p\u00e9diatrique rare et complexe qui a jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent d\u00e9jou\u00e9 toutes les tentatives th\u00e9rapeutiques au-del\u00e0 de la chirurgie. Nous tenons \u00e0 remercier sinc\u00e8rement les patients, les aidants, les investigateurs, ainsi que l’ensemble de la communaut\u00e9 de l’atr\u00e9sie des voies biliaires qui ont consacr\u00e9 leur temps et leurs efforts \u00e0 l’essai BOLD. Leur engagement a \u00e9t\u00e9 d\u00e9terminant pour faire progresser notre compr\u00e9hension de l’atr\u00e9sie des voies biliaires et des besoins des personnes vivant avec cette maladie difficile. \u00bb<\/p>\n

\u00c0 propos de Bylvay (od\u00e9vixibat)<\/b><\/p>\n

L’od\u00e9vixibat est un inhibiteur s\u00e9lectif et puissant du transport il\u00e9al des acides biliaires (IBAT), pris une fois par jour, qui r\u00e9duit la r\u00e9absorption des acides biliaires dans l’intestin. Gr\u00e2ce \u00e0 l’inhibition de l’IBAT, les acides biliaires sont d\u00e9tourn\u00e9s et excr\u00e9t\u00e9s dans les selles \u00e0 la place.<\/p>\n

Bylvay\u00ae<\/sup> (od\u00e9vixibat) est approuv\u00e9 aux \u00c9tats-Unis comme premier traitement du prurit cholestatique dans la cholestase intrah\u00e9patique familiale progressive (CIFP), tous types confondus, ainsi que pour le prurit chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SALG). Dans l’UE, Bylvay est approuv\u00e9 pour le traitement de la CIFP, avec octroi d’une exclusivit\u00e9 orpheline, et est \u00e9galement commercialis\u00e9 sous le nom de KAYFANDA\u00ae<\/sup> pour le SALG.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’essai de Phase III BOLD<\/b><\/p>\n

BOLD est un essai de Phase III randomis\u00e9, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9 contre placebo (NCT04336722), \u00e9valuant l’efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de l’od\u00e9vixibat par rapport au placebo chez des patients atteints d’atr\u00e9sie des voies biliaires ayant subi une h\u00e9pato-porto-ent\u00e9rostomie de Kasai (HPE). Il s’agit du plus vaste essai \u00e9valuant la modification de la maladie dans l’atr\u00e9sie des voies biliaires. L’essai a inclus 254 patients dans 19 pays, ayant subi une intervention chirurgicale de Kasai (HPE) au cours des 90 premiers jours de vie. Les patients ont re\u00e7u de l’od\u00e9vixibat par voie orale \u00e0 120 mcg\/kg\/jour ou un placebo, une fois par jour, pendant jusqu’\u00e0 104 semaines. Le crit\u00e8re principal \u00e9tait la survie du foie natif, d\u00e9finie comme le d\u00e9lai entre la randomisation et la premi\u00e8re survenue d’une transplantation h\u00e9patique ou d’un d\u00e9c\u00e8s \u00e0 la semaine 104. Une \u00e9tude d’extension en ouvert actuellement en cours (BOLD-EXT) \u00e9value la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 \u00e0 plus long terme de l’od\u00e9vixibat chez les patients ayant termin\u00e9 l’essai BOLD. Une d\u00e9cision concernant la poursuite des patients dans l’\u00e9tude d’extension en ouvert sera prise \u00e0 l’issue d’une revue compl\u00e8te des donn\u00e9es de l’ensemble de l’essai. <\/p>\n

\u00c0 propos de l’atr\u00e9sie des voies biliaires<\/b><\/p>\n

L’atr\u00e9sie des voies biliaires (AVB) est une maladie h\u00e9patique cholestatique p\u00e9diatrique rare et grave, touchant 1 nouveau-n\u00e9 sur 5 000 \u00e0 20 000, dans laquelle les voies biliaires \u00e0 l’int\u00e9rieur et\/ou \u00e0 l’ext\u00e9rieur du foie sont bloqu\u00e9es, absentes ou cicatris\u00e9es, emp\u00eachant la bile de s’\u00e9couler du foie vers l’intestin. La bile s’accumule alors dans le foie, provoquant une inflammation progressive, une fibrose, une cirrhose et, en l’absence de traitement, une insuffisance h\u00e9patique. La pathologie appara\u00eet chez les nouveau-n\u00e9s et les jeunes nourrissons, g\u00e9n\u00e9ralement dans les premi\u00e8res semaines \u00e0 premiers mois de vie, se manifestant souvent par un ict\u00e8re persistant, des selles d\u00e9color\u00e9es et des urines fonc\u00e9es. L’atr\u00e9sie des voies biliaires est la cause la plus fr\u00e9quente de transplantation h\u00e9patique p\u00e9diatrique dans le monde. Bien qu’une intervention chirurgicale pr\u00e9coce de Kasai (HPE) puisse r\u00e9tablir l’\u00e9coulement de la bile et retarder la progression de la maladie, elle ne gu\u00e9rit pas toujours la pathologie et de nombreux patients auront besoin d’une transplantation h\u00e9patique. \u00c0 ce jour, il n’existe aucun traitement m\u00e9dical approuv\u00e9 pour l’AVB.<\/p>\n

\u00c0 propos d’Ipsen<\/p>\n

<\/b>
Nous sommes une entreprise biopharmaceutique mondiale dont l\u2019objectif est de proposer des traitements innovants aux patients dans trois aires th\u00e9rapeutiques : l\u2019oncologie, les maladies rares et les neurosciences. Notre portefeuille de projets repose sur l\u2019innovation interne et externe et s\u2019appuie sur pr\u00e8s de 100 ans d\u2019exp\u00e9rience en d\u00e9veloppement ainsi que sur des p\u00f4les d\u2019excellence mondiaux situ\u00e9s aux \u00c9tats-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos \u00e9quipes pr\u00e9sentes dans plus de 40 pays et nos partenariats \u00e0 travers le monde nous permettent de proposer des m\u00e9dicaments dans plus de 100 pays.<\/p>\n

Ipsen est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext : IPN) et aux \u00c9tats-Unis via un programme d\u2019American Depositary Receipts (ADR de niveau I : IPSEY). Pour plus d\u2019informations, consultez ipsen.com.<\/a><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n
Contacts Ipsen<\/b><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n
Investisseurs<\/b><\/td>\n\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n
Henry Wheeler<\/b><\/td>\nhenry.wheeler@ipsen.com<\/a><\/td>\n+33 7 66 47 11 49<\/td>\n<\/tr>\n
Khalid Deojee<\/b><\/td>\nkhalid.deojee@ipsen.com<\/a><\/td>\n+33 6 66 01 95 26<\/td>\n<\/tr>\n
\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n
M\u00e9dias<\/b><\/td>\n\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n
Sally Bain<\/b><\/td>\nsally.bain@ipsen.com<\/a><\/td>\n+1 857 320 0517<\/td>\n<\/tr>\n
Anne Liontas<\/b><\/td>\nanne.liontas.ext@ipsen.com<\/a><\/td>\n+33 7 67 34 72 96<\/td>\n<\/tr>\n
\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n

Avertissements et d\u00e9clarations prospectives<\/b>
Les d\u00e9clarations prospectives, objectifs et cibles contenus dans le pr\u00e9sent document sont fond\u00e9s sur la strat\u00e9gie de la direction d\u2019Ipsen, ses opinions actuelles et ses hypoth\u00e8ses. Ces d\u00e9clarations impliquent des risques et des incertitudes, connus et inconnus, pouvant entra\u00eener des \u00e9carts significatifs entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements r\u00e9els et ceux anticip\u00e9s. L\u2019ensemble des risques mentionn\u00e9s ci-dessus pourrait affecter la capacit\u00e9 future d\u2019Ipsen \u00e0 atteindre ses objectifs financiers, \u00e9tablis sur la base d\u2019hypoth\u00e8ses macro\u00e9conomiques jug\u00e9es raisonnables au regard des informations disponibles \u00e0 ce jour.
L\u2019utilisation de termes tels que \u00ab\u202fcroit\u202f\u00bb, \u00ab\u202fanticipe\u202f\u00bb ou \u00ab\u202fs\u2019attend \u00e0\u202f\u00bb, ainsi que d\u2019expressions similaires, vise \u00e0 identifier des d\u00e9clarations prospectives, y compris les attentes d\u2019Ipsen concernant des \u00e9v\u00e9nements futurs, notamment en mati\u00e8re de d\u00e9p\u00f4ts r\u00e9glementaires et de d\u00e9cisions associ\u00e9es. Par ailleurs, les objectifs d\u00e9crits dans ce document ont \u00e9t\u00e9 \u00e9labor\u00e9s sans tenir compte d\u2019hypoth\u00e8ses de croissance externe ni d\u2019\u00e9ventuelles acquisitions futures, susceptibles de modifier ces param\u00e8tres. Ces objectifs reposent sur des donn\u00e9es et des hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par Ipsen. Ils d\u00e9pendent de conditions ou de faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir et non exclusivement de donn\u00e9es historiques. Les r\u00e9sultats r\u00e9els peuvent s\u2019\u00e9carter sensiblement de ces objectifs en raison de la survenance de certains risques et incertitudes, notamment le fait qu\u2019un m\u00e9dicament prometteur en phase de d\u00e9veloppement pr\u00e9coce ou d\u2019essai clinique puisse ne jamais \u00eatre commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles. Ipsen doit faire face, ou pourrait \u00eatre amen\u00e9 \u00e0 faire face, \u00e0 la concurrence de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9riques, ce qui pourrait se traduire par une perte de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et de d\u00e9veloppement comporte plusieurs \u00e9tapes, chacune comportant un risque substantiel d\u2019\u00e9chec, pouvant contraindre Ipsen \u00e0 abandonner le d\u00e9veloppement d\u2019un m\u00e9dicament dans lequel des investissements importants ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9s. Ipsen ne peut donc garantir que les r\u00e9sultats favorables observ\u00e9s lors des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s lors des essais cliniques, ni que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament concern\u00e9. Aucune garantie ne peut \u00eatre donn\u00e9e quant \u00e0 l\u2019obtention des autorisations r\u00e9glementaires n\u00e9cessaires ni quant au succ\u00e8s commercial du m\u00e9dicament. Si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes se r\u00e9v\u00e8lent inexactes, ou si des risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent, les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient diff\u00e9rer sensiblement de ceux indiqu\u00e9s dans les d\u00e9clarations prospectives. D\u2019autres risques et incertitudes comprennent, sans s\u2019y limiter, les conditions g\u00e9n\u00e9rales du secteur et la concurrence ; les facteurs \u00e9conomiques globaux, notamment les fluctuations des taux d\u2019int\u00e9r\u00eat et des taux de change ; l\u2019impact de la r\u00e9glementation du secteur pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de sant\u00e9 ; les risques li\u00e9s \u00e0 des \u00e9volutions r\u00e9glementaires ou politiques impr\u00e9vues, telles que des modifications des r\u00e9glementations fiscales ou commerciales, y compris les mesures protectionnistes, notamment aux \u00c9tats-Unis ; les tendances mondiales visant \u00e0 contenir les co\u00fbts de sant\u00e9 ; les avanc\u00e9es technologiques et les nouveaux m\u00e9dicaments et brevets d\u00e9velopp\u00e9s par des concurrents ; les d\u00e9fis inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, y compris l\u2019obtention des autorisations r\u00e9glementaires ; la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 anticiper avec pr\u00e9cision les conditions futures du march\u00e9 ; les difficult\u00e9s ou retards de fabrication ; l\u2019instabilit\u00e9 financi\u00e8re des \u00e9conomies internationales et les risques souverains ; la d\u00e9pendance \u00e0 l\u2019efficacit\u00e9 des brevets d\u2019Ipsen et aux autres protections de ses m\u00e9dicaments innovants ; ainsi que l\u2019exposition \u00e0 des litiges, y compris en mati\u00e8re de propri\u00e9t\u00e9 intellectuelle, et\/ou \u00e0 des actions r\u00e9glementaires. Ipsen d\u00e9pend \u00e9galement de tiers pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de certains de ses m\u00e9dicaments, susceptibles de g\u00e9n\u00e9rer des redevances significatives. Ces partenaires peuvent adopter des comportements susceptibles de nuire aux activit\u00e9s et aux r\u00e9sultats financiers d\u2019Ipsen. Ipsen ne peut garantir que ses partenaires rempliront leurs obligations ni qu\u2019il pourra tirer un b\u00e9n\u00e9fice de ces accords. Une d\u00e9faillance de l\u2019un des partenaires d\u2019Ipsen pourrait entra\u00eener des revenus inf\u00e9rieurs aux attentes. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9, la situation financi\u00e8re ou les performances d\u2019Ipsen. Ipsen d\u00e9cline express\u00e9ment toute obligation ou engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les d\u00e9clarations prospectives, objectifs ou estimations contenus dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 de presse afin de refl\u00e9ter toute \u00e9volution des \u00e9v\u00e9nements, conditions, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces d\u00e9clarations sont fond\u00e9es, sauf si la loi applicable l\u2019exige. L\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen est soumise aux facteurs de risque d\u00e9crits dans ses documents d\u2019enregistrement d\u00e9pos\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des march\u00e9s financiers. Les risques et incertitudes mentionn\u00e9s ci-dessus ne sont pas exhaustifs et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 consulter le Document d\u2019Enregistrement Universel le plus r\u00e9cent d\u2019Ipsen, disponible sur ipsen.com<\/a>.<\/p>\n

\n Pi\u00e8ce jointe<\/strong>\n<\/p>\n