Il est particuli\u00e8rement crucial de d\u00e9velopper l\u2019innovation pour les personnes atteintes de maladies rares. Les diff\u00e9rentes pi\u00e8ces du puzzle (la viabilit\u00e9 clinique, la viabilit\u00e9 \u00e9conomique et le contexte politique) doivent toutes \u00eatre assembl\u00e9es avant que l\u2019innovation n\u2019atteigne les patients.<\/p>\n\n\n\n
D\u2019un point de vue scientifique, les maladies rares pr\u00e9sentent des difficult\u00e9s inh\u00e9rentes li\u00e9es aux petites populations, aux donn\u00e9es limit\u00e9es, \u00e0 la compr\u00e9hension et parfois m\u00eame aux comp\u00e9tences disponibles. La technologie peut \u00e9galement ne pas \u00eatre accessible pour diagnostiquer correctement et traiter efficacement et en toute s\u00e9curit\u00e9. Par cons\u00e9quent, les chercheurs rencontrent parfois des difficult\u00e9s pour d\u00e9finir les bons crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation et concevoir des essais cliniques qui mesurent de mani\u00e8re efficace l\u2019impact des traitements novateurs.<\/p>\n\n\n\n
Le mod\u00e8le d\u2019innovation en biopharma est caract\u00e9ris\u00e9 par des co\u00fbts initiaux \u00e9lev\u00e9s et un risque d\u2019\u00e9chec important, avec de potentiels retours sur investissement qui n\u2019arrivent que bien plus tard. Les incertitudes entourant le succ\u00e8s sont encore plus cons\u00e9quentes dans le domaine des maladies rares, car les programmes de recherche centr\u00e9s sur les maladies rares ont montr\u00e9 des taux d\u2019\u00e9chec plus \u00e9lev\u00e9s. Par le pass\u00e9, les b\u00e9n\u00e9fices \u00e9conomiques pour l\u2019investissement dans le domaine des maladies rares \u00e9taient marginaux et n\u00e9cessitaient un cadre politique de soutien afin de r\u00e9duire les incertitudes et de r\u00e9compenser les entreprises qui relevaient le d\u00e9fi d\u2019investir dans ce secteur.<\/p>\n\n\n\n
Des cadres politiques solides et pr\u00e9visibles sont n\u00e9cessaires pour les maladies rares. C\u2019est pourquoi il est tr\u00e8s important que les entreprises qui travaillent pour lutter contre les maladies rares aient la possibilit\u00e9 d\u2019\u00e9changer sur les d\u00e9fis et les obstacles auxquels elles font face. Cette semaine, l\u2019\u00e9quipe Ipsen s\u2019unit pour que l\u2019innovation dans le domaine des maladies rares soit possible lors du Congr\u00e8s international sur les m\u00e9dicaments orphelins (World Orphan Drug Congress) \u00e0 Barcelone.<\/p>\n\n\n\n
Martine Zimmerman SVP Regulatory Affairs & Quality, Lisa Marsden – SVP Global Head Value & Access, Dr. Fei Shih – Asset Lead for Fidrisertib et Dr. Kim Croskery – Medical Director aborderont chacune un d\u00e9fi parmi les aspects scientifiques, r\u00e9glementaires et d’acc\u00e8s, et lanceront un appel \u00e0 l’action dans un paysage politique en \u00e9volution pour les maladies rares, en particulier en Europe.<\/p>\n\n\n\n
Nous pensons qu\u2019il est crucial que les cadres politiques existants soient harmonis\u00e9s et qu\u2019ils tiennent compte des difficult\u00e9s \u00e0 produire des donn\u00e9es sur les m\u00e9dicaments ultra-rares. Que l\u2019innovation re\u00e7oive un investissement appropri\u00e9 avec des avantages qui r\u00e9compensent les risques bien plus \u00e9lev\u00e9s qui doivent \u00eatre pris dans la recherche scientifique et clinique portant sur les m\u00e9dicaments rares et ultra-rares, et que les exigences relatives aux donn\u00e9es et preuves cliniques soient simplifi\u00e9es afin de permettre d\u2019acc\u00e9der plus vite aux nouveaux traitements.<\/p>\n\n\n\n
En travaillant ensemble, \u00e0 la fois chez Ipsen et dans l\u2019\u00e9cosyst\u00e8me des soins de sant\u00e9, nous pouvons atteindre l\u2019objectif principal : proposer des innovations essentielles aux personnes atteintes de maladies rares.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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