{"id":103607,"date":"2026-04-22T07:05:39","date_gmt":"2026-04-22T05:05:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/?p=103607"},"modified":"2026-04-22T07:05:44","modified_gmt":"2026-04-22T05:05:44","slug":"un-nouveau-chapitre-pour-les-enfants-atteints-de-plgg","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/actualites\/oncology-fr\/un-nouveau-chapitre-pour-les-enfants-atteints-de-plgg\/","title":{"rendered":"Un nouveau chapitre pour les enfants atteints de\u00a0pLGG\u00a0"},"content":{"rendered":"\n

Sandra Silvestri,<\/strong>\u00a0M.D., PhD, Executive Vice\u202fPresident, Chief Medical Officer, Ipsen.\u00a0<\/em><\/p>\n\n\n\n

Pour les centaines d\u2019enfants diagnostiqu\u00e9s chaque ann\u00e9e en Europe avec un gliome p\u00e9diatrique de bas grade (pLGG), le parcours est rarement celui que les familles imaginent. Il est souvent long, complexe et bouleversant. Mais aujourd\u2019hui, nous nous r\u00e9jouissons de constater une avanc\u00e9e dans le paysage th\u00e9rapeutique. <\/p>\n\n\n\n

La Commission europ\u00e9enne (CE) a accord\u00e9 une autorisation de mise sur le march\u00e9 conditionnelle \u00e0 la premi\u00e8re th\u00e9rapie cibl\u00e9e en Europe destin\u00e9e aux enfants atteints de pLGG avec alt\u00e9ration du g\u00e8ne BRAF en rechute ou r\u00e9fractaire, quel que soit le type d\u2019alt\u00e9ration BRAF. <\/p>\n\n\n\n

En tant que m\u00e9decin, j\u2019ai pu constater \u00e0 quel point l\u2019incertitude p\u00e8se lourdement sur les familles d\u2019enfants atteints de maladies graves. Avec le pLGG, il ne s\u2019agit pas seulement d\u2019un d\u00e9fi m\u00e9dical, mais bien souvent d\u2019un combat qui s\u2019inscrit dans la dur\u00e9e. Pour ces familles, cette autorisation repr\u00e9sente quelque chose de v\u00e9ritablement nouveau\u202f: une option th\u00e9rapeutique d\u00e9velopp\u00e9e sp\u00e9cifiquement \u00e0 partir de la biologie du pLGG. <\/p>\n\n\n\n

Le pLGG est une tumeur c\u00e9r\u00e9brale rare et invalidante, pouvant entra\u00eener des cons\u00e9quences neurologiques majeures et durables \u2014 perte de la vision, troubles de la parole, difficult\u00e9s d\u2019apprentissage \u2014 qui influencent le d\u00e9veloppement de l\u2019enfant et sa qualit\u00e9 de vie jusqu\u2019\u00e0 l\u2019\u00e2ge adulte. Le traitement repose fr\u00e9quemment sur la chirurgie et des chimioth\u00e9rapies r\u00e9p\u00e9t\u00e9es, avec peu d\u2019options en cas de rechute. <\/p>\n\n\n\n

\u00c0 l\u2019heure o\u00f9 seule une faible proportion des nouveaux m\u00e9dicaments cible les maladies p\u00e9diatriques, cette autorisation constitue une avanc\u00e9e rare mais importante en oncologie p\u00e9diatrique. <\/p>\n\n\n\n

L\u2019autorisation de la CE refl\u00e8te l\u2019effort collectif des chercheurs, des cliniciens, des participants aux essais cliniques, des associations de patients et des \u00e9quipes Ipsen, tous anim\u00e9s par une m\u00eame d\u00e9termination face \u00e0 cette maladie. Je leur en suis profond\u00e9ment reconnaissant. <\/p>\n\n\n\n

Mais l\u2019autorisation n\u2019est qu\u2019un d\u00e9but. Notre priorit\u00e9 est d\u00e9sormais de veiller \u00e0 ce que cette th\u00e9rapie parvienne aux enfants et aux familles qui en ont besoin, partout en Europe. Nous sommes pr\u00eats \u00e0 collaborer avec l\u2019ensemble des parties prenantes au sein des \u00c9tats membres pour soutenir un acc\u00e8s rapide et \u00e9quitable. <\/p>\n\n\n\n

Les enfants vivant avec des cancers rares m\u00e9ritent davantage d\u2019options. \u00c0 eux, et aux familles qui n\u2019ont jamais cess\u00e9 d\u2019esp\u00e9rer\u202f: nous continuerons. <\/p>\n\n\n\n

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