Endocrinologie

L'endocrinologie est un pilier de la Médecine de spécialité d'Ipsen qui se concentre sur l'oncologie endocrinienne (tumeurs neuroendocrines, TNE), les pathologies hypophysaires (acromégalie) et les troubles de la croissance (déficits en hormone de croissance et en IGF-1).

Des médicaments innovants

Ipsen poursuit le développement de médicaments innovants afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients. 2014 a été marquée par d’importantes avancées cliniques et réglementaires dans le traitement des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques. Toujours dans une optique d’écoute du patient, l’approvisionnement dans le déficit primaire sévère en IGF-1 a repris en Europe et aux États-Unis.

Ipsen participe également à de nombreuses initiatives en faveur des médecins et des patients. En effet, le diagnostic tardif de l’acromégalie et des TNE, les conséquences pour les patients ainsi que l’efficacité de leur traitement représentent un problème de santé publique.

Somatuline®, une solution pour deux maladies rares

Somatuline® est une formulation injectable qui agit comme un inhibiteur de la sécrétion de plusieurs fonctions endocrines, exocrines et paracrines, impliquées dans deux maladies rares : l’acromégalie et les tumeurs neuroendocrines. Somatuline® a également montré une activité antitumorale qui résulte de mécanismes directs et indirects. Concernant les mécanismes directs, l’activation des récepteurs de la somatostatine sur les cellules tumorales conduit à une modulation des signaux de transduction intracellulaires. Les mécanismes indirects quant à eux incluent l’inhibition des facteurs de croissance mitogènes tels que le facteur de l’Insulinlike-Growth Factor (IGF), ainsi que l’inhibition de l’angiogenèse tumorale grâce à l’interaction des récepteurs de la somatostatine sur les cellules endothéliales et les monocytes. Somatuline® est enregistré dans plus de 55 pays dont 25 en Europe, pour le traitement de l’acromégalie et des tumeurs neuroendocrines.

L’acromégalie

Souvent confondu avec le gigantisme, ce trouble hormonal engendre un élargissement et un épaississement anormal de la taille des pieds et des mains ainsi qu’une modification des traits du visage, qui s’installent insidieusement au fil des années.  Ces symptômes sont en rapport avec une tumeur hypophysaire produisant un excès d’hormone de croissance (GH, growth hormone). L’acromégalie est rare, 40 à 70 cas pour 1 million.

Les tumeurs neuroendocrines (TNE)

Les tumeurs neuroendocrines (ou TNE) sont des maladies rares (±1 % des tumeurs digestives). Ces tumeurs, qui apparaissent le plus souvent au niveau gastro-intestinal, produisent dans certains cas des quantités anormalement importantes d’hormones parfois responsables de diarrhées et de bouffées vasomotrices (flush). En l’absence de  symptômes, le diagnostic est souvent tardif.

Nutropin Aq®, une solution au déficit en hormone de croissance

Nutropin Aq® est une formulation liquide d’hormone de croissance humaine recombinante s’utilisant avec le stylo injecteur « NutropinAq® Pen ». L’hormone de croissance est impliquée dans plusieurs processus physiologiques tels que la croissance staturale et le développement osseux chez les enfants. À la fin de l’année 2014, NutropinAq® était autorisé dans plus de 30 pays.

Nutropin Aq® est indiqué :

  • pour le traitement à long terme des enfants présentant un retard de croissance dû à une sécrétion insuffisante de l’hormone de croissance endogène,
  • pour le traitement à long terme du retard de croissance associé au syndrome de Turner,
  • pour le traitement des enfants pré-pubertaires présentant un retard de croissance associé à une insuffisance rénale chronique jusqu’au moment de la transplantation rénale,
  • pour le traitement des adultes présentant un déficit en hormone de croissance acquis pendant l’enfance ou à l’âge adulte.

Increlex®, un médicament orphelin

Le principe actif d’Increlex® est un facteur de croissance insulinomimétique recombinant d’origine humaine (IGF-1).  L’IGF-1 est le médiateur direct de l’effet de l’hormone de croissance sur la croissance, et doit être présent pour assurer une croissance normale des os et des cartilages chez l’enfant. Dans l’insuffisance primaire sévère, les taux sériques d’IGF-1 sont faibles, malgré un taux d’hormone de croissance normal ou élevé. Sans IGF-1 en quantité suffisante, l’enfant n’atteint pas une taille normale. Ces faibles taux d’IGF-1 sont souvent dus à une résistance à l’hormone de croissance associée à des mutations touchant les récepteurs de l’hormone de croissance et les voies de signalisation en aval des récepteurs de l’hormone de croissance, ou à des défauts dans l’expression du gène codant pour l’IGF-1. C’est la raison pour laquelle ces enfants ne répondent pas à une administration d’hormone de croissance exogène. Il s’agit d’une pathologie rare, c’est pourquoi Increlex® a obtenu le statut de médicament orphelin (≤ 5 personnes sur 10 000).

De nombreux partenariats

Le Groupe est partenaire d’organisations de santé (dont ENETS, ENDO et ASCO), d’associations de patients (telles que l’International NET Cancer Association), de colloques et conférences scientifiques. Le Groupe s’implique dans la création de réseaux d’experts pour promouvoir le dialogue international entre spécialistes. Dans de nombreux pays, Ipsen collabore étroitement avec des organisations de patients atteints de tumeurs neuroendocrines, afin de sensibiliser à ces maladies invalidantes, et ainsi d’en améliorer le diagnostic précoce. Ipsen soutient notamment l’International Neuroendocrine Cancer Alliance (INCA) pour la Journée mondiale des tumeurs neuroendocrines, qui a lieu le 10 novembre de chaque année.

Aux États-Unis, Ipsen a mis en œuvre le programme IPSEN CARESTM (Coverage, Access, Reimbursement and Education Support) qui permet de soutenir l’accès à Somatuline® Depot pour le traitement des TNE-GEP et l’acromégalie, Increlex® et Dysport®. IPSEN CARESTM permet de lever les obstacles au démarrage ou à la poursuite du traitement, notamment les aspects financiers, de distribution ou de prise en charge. En Australie, Ipsen a lancé le programme ASSIST qui vise à former patients et soignants pour faciliter l’administration de Somatuline®, offrant ainsi la souplesse d’une auto-injection à domicile ou d’une injection par un proche. D’autres initiatives pour les patients atteints d’acromégalie ont été menées au Royaume-Uni et en France, notamment avec le lancement d’un site Internet développé en collaboration avec la Société Française d’Endocrinologie (SFE).

Dans le domaine de l’acromégalie, Ipsen a soutenu le lancement de la Journée nationale de l’acromégalie en Pologne, le 12 mai 2014. Son engagement vise à sensibiliser les médecins et la société à la connaissance de cette maladie.

Mis à jour le 31 juillet 2015